当前，In Vivo细胞治疗正处于从概念验证走向产业化的关键窗口期。近年来，全球范围内已发生多起大型并购交易，跨国药企累计投入超过百亿美元布局这一赛道，中国在该领域的临床进度则是位居前列。2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（即“818号令”）正式实施，更标志着中国细胞与基因疗法进入监管新时代。
而在现行法规要求下，细胞治疗产品在产品特性、生产工艺、样本时效、质量标准、方法开发与验证等方面，既面临差异化挑战，也存在一系列共性问题。对于 In Vivo 细胞治疗而言，其核心产品形态进一步转向病毒载体、LNP 等基因递送系统，有效性与安全性高度依赖于体内分布、靶向特异性、转导效率及表达持续性。在技术路径快速演进、监管框架持续完善的阶段，许多关键问题仍有待行业进一步厘清和形成共识。
为此，CSGCT联盟牵头组织撰写《全球In Vivo细胞治疗行业白皮书》，旨在为行业发展提供智慧力量。2026年3月28日，在中关村论坛年会“细胞与基因治疗创新发展论坛”上，本白皮书已进行阶段性发布，获得与会专家的高度关注与认可。
01
覆盖多环节链条，深度呈现临床与监管视角
本白皮书系统性覆盖了从基础研究到临床应用、从产业转化到监管合规的全链条环节。
在技术端，白皮书深度拆解了病毒载体、非病毒载体及类病毒系统不同递送路线的底层逻辑，呈现从业者对各技术平台在靶向性、载荷能力、生产放大及安全性方面的理解。
其中，既有对递送技术的深度拆解，又有业内不同环节从业者对In Vivo细胞治疗产品应用场景拓展的丰富理解。
值得关注的是，AI赋能递送系统设计，也被纳入白皮书进行专题讨论。
在临床端，In Vivo细胞治疗究竟要如何发展，中国研究者发起的临床研究（IIT）如何作为全球早期管线的概念验证枢纽，成为本报告的核心亮点之一。
本白皮书梳理了血液肿瘤与实体瘤的临床实践现状，并邀请一线临床专家分享剂量探索、疗效评估终点及联合治疗设计的真实经验。
02
中英文双语发布，链接中国与全球的创新实践
本白皮书将面向全球推出中英文双语版本，希望为 In Vivo 细胞治疗这一前沿领域搭建更开放的交流框架。
白皮书编委团队兼具中国实践和国际视野，既汇聚了中国临床、科研与产业一线力量，也邀请多位海外专家参与内容撰写与校稿。他们在病毒载体工程化、LNP 靶向递送、基因编辑安全性评估等方向积累了丰富经验，也熟悉国际前沿科研、临床转化与监管沟通中的关键问题。
中国在 In Vivo 细胞治疗相关临床探索中已展现出重要活力。通过中英文双语发布和海外编委参与，白皮书希望进一步连接中国实践与全球经验，推动行业形成更系统、更开放的共识。
03
汇聚多元观点，倾听一线真实声音
一个健康的行业生态不仅需要好消息，更需要直面挑战的勇气。本白皮书致力于呈现多元、真实、具建设性的声音；不回避行业痛点，深入剖析背后的技术瓶颈与产业困境。
同时，白皮书系统梳理各种“错配”的声音：哪些技术被在研发端、临床端、生产端的认知不同？各自有哪些顾虑？哪些应用场景被低估了？不同环节之间的期望差在哪里？
通过调研、访谈，我们希望白皮书发出更真实的声音，帮助每一位行业同仁都能在In Vivo的浪潮中，获得更多的临床实践案例、生态合作机会，建立更广阔的国际合作平台。
正如一位编委会成员所言：“细胞疗法方兴未艾，业内同行理应集思广益，共同推动行业进步。”
这本白皮书，得到全球数十位科学家、临床医生、企业家的共同支持，感谢大家的共同参与。
致谢白皮书编委会
嘉宾排名不分先后，名单持续更新中
如您有意参与本白皮书的后续撰写或校稿工作，或希望第一时间获取白皮书，敬请添加微信：13701064964（吴学涛）
渝公网安备 50011202502165号
