近日，北京艺妙神州生物医药股份有限公司自主研发的CAR-T细胞治疗药物泊基奥仑赛注射液（商品名：赛泊华®）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。至此，今年以来北京已推动5款创新药获批上市，其中既有细胞治疗产品，也有基因治疗产品。从全国首个干细胞治疗药物落地，到CAR-T细胞药物、基因治疗药物接连获批，北京正以细胞与基因治疗（CGT）为突破口，在全球医药前沿赛道上加速从“跟跑”迈向“领跑”。

“活的药物”开启第三次药物革命

细胞与基因治疗，被业内视作继小分子化学药、大分子生物药之后的第三次药物革命，也被称为“活的药物”。CAR-T细胞治疗好比给免疫细胞装上精准导航，在体外改造扩增后回输体内，定向追捕癌细胞；基因治疗则如同修复生命图纸，借助载体把正常基因送入细胞，从根源纠正致病缺陷。二者有望为晚期肿瘤、罕见遗传病患者带来长期生存甚至治愈希望，但研发、生产和质控门槛极高，是医药创新的前沿赛道，也是衡量一个地区医药原始创新能力和产业生态厚度的“试金石”。

细胞治疗：从“全国首个”到CAR-T落地

北京在细胞治疗领域的布局早、根基深。2025年，全国首个干细胞治疗药物在北京落地，实现了这一前沿领域国产药物“零的突破”。此次获批的赛泊华®，是北京细胞治疗的又一标志性成果，该品种为北京市本土培育、核心技术完全自主可控的新一代细胞治疗药物，也是我市首款CAR-T细胞治疗药物。

“癌细胞就像混进城市里的坏人，而T细胞是负责巡逻的警察。CAR-T要做的，就是给警察装上精准识别坏人的‘导航’。”艺妙生物创始人、首席执行官何霆博士这样解释。该产品靶向CD19这一肿瘤标志物，在临床试验中为大量经多线治疗后复发的大B细胞淋巴瘤患者带来了缓解和长期生存的机会。

赛泊华®拥有完整自主知识产权，与已上市同类产品形成显著技术差异化优势，产品上市后将切入国内血液肿瘤细胞治疗市场，凭借差异化技术特点与本土化成本优势逐步扩大市场份额。同时将带动细胞制备、关键生物试剂、慢病毒载体CDMO服务、临床医疗服务等上下游产业链协同升级，助力破解细胞治疗产业链关键环节技术瓶颈，进一步夯实北京细胞与基因治疗产业集群优势。

基因治疗：在“无人区”里卡位布局

如果说细胞治疗是改造“援兵”，基因治疗则是直接改写“图纸”。今年5月，北京诺思兰德生物技术股份有限公司自主研发的塞多明基注射液（商品名：华索灵）获批上市，这是全球首款基于肝细胞生长因子（HGF）的裸质粒基因治疗药物，它通过局部肌肉注射，把能“指挥”血管生长的基因送入缺血部位，促使机体长出新生血管、重建侧支循环，为那些面临截肢风险却失去手术机会的患者提供了全新的对因治疗方案，填补了临床空白。

更多基因治疗的前沿探索正在北京的实验室和临床一线同步推进。依托北京脑科学与类脑研究所成果转化的健达九州，运用光遗传学技术研发的GA001注射液，通过一次眼内微创注射治疗视网膜色素变性致盲，同步取得中美临床许可，已在首都医科大学附属北京天坛医院为十余位患者给药，均获得不同程度的视力改善；另一基于化学遗传学、用于难治性癫痫的创新基因治疗药物GA002注射液也已获得中美临床试验许可。这些“从0到1”的探索，正把北京的基础科研优势源源不断地转化为临床优势。

为什么是北京？创新生态厚积成势

CGT成果渐次落地的背后，是首都产学研医一体化的创新生态和监管服务的持续赋能。细胞与基因治疗是典型的人才密集、技术密集、资源密集型产业，最考验一个地方“从实验室到病床”的转化能力。北京既有顶尖高校院所和临床医院提供源头活水，又有持续优化的政策与监管环境，还有“一南一北”产业承载地，“创新链、产业链、资金链、人才链”在这里深度耦合，自然会形成“成果涌现—企业集聚—生态优化”的良性循环。

据介绍，北京市药监局持续优化创新药械服务机制，对重点创新品种实行项目制管理，布局设立四个创新服务站，靠前对接企业研发需求，实施早期介入、全程跟踪、精准指导。对符合条件的细胞与基因治疗等前沿品种，积极支持纳入临床默示许可30日通道，打通从实验室研究、临床试验、注册申报到产业化落地的全链条堵点，助力创新成果转化提速。今年4月，市药监局联合市医保局、市卫健委等十部门出台第三版支持创新医药高质量发展“32 条”措施，聚焦细胞与基因治疗前沿方向，强化资源协同供给，持续支持一批细胞与基因治疗品种加快研发、开展临床转化，推动前沿技术尽快惠及患者。“细胞和基因药物研发链条长、技术迭代快，最需要的就是懂科学、懂产业的监管服务。北京把帮扶关口前移，让企业少走弯路，这正是原始创新能够扎堆涌现的重要原因。”相关行业专家表示。

北京市药监局相关负责人表示，将持续深化审评审批改革和央地协同，严守安全底线、优化创新服务，引导更多创新资源向细胞与基因治疗等前沿领域集聚，推动科技成果从实验室更快走向临床、惠及患者，为我国医药产业高质量发展和健康中国建设贡献更多“北京方案”。