动脉新医药（biobeat1）获悉，2019年3月26日，FDA（美国食品和药物管理局）批准Mayzent（siponimod）片剂治疗成人复发型多发性硬化症（MS），包括临床孤立综合征，复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。Mayzent是首款获FDA批准能有效缓解继发进展型多发性硬化症的药物。
“多发性硬化症可以对一个人的生活产生严重的影响，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。“我们致力于继续与那些为多发性硬化患者开发其他治疗方案的公司合作。”
多发性硬化症（MS）是中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病。主要致病途径是破坏大脑与身体其他部分之间的通信。大多数人在20至40岁之间首次发生MS的相关症状。MS是年轻人中最常见的神经失能情况之一，并且在女性中的发生频率比在男性中更高。
大多数患者的病情开始于复发-缓解的过程，其中功能恶化发作（复发）之后会进入恢复期（缓解）。但这些缓解可能不完整，患者因此遗留部分失能症状。许多（但不是全部）MS患者经历着随时间推移逐渐恶化的持续性失能。在一些患者中，失能症状可以独立于复发情况独自发展，这一过程被称为继发进展型多发性硬化症（SPMS）。在SPMS的最初几年，许多患者仍然经历复发情况。这一阶段被称为活动性SPMS。活动性SPMS是MS的复发型之一，并且获批用于治疗复发型MS的药物也可以用于治疗活动性SPMS。在SPMS疾病进程的后期，许多SPMS患者不再出现新的复发，但是其失能情况仍然在继续加重，这一阶段被称为非活动性SPMS。
Mayzent（siponimod）是诺华（Novartis）研发的一款口服多发性硬化症（MS）药物。其活性成分siponimod是一种针对S1P受体特定亚型的新一代选择性调节剂。Siponimod能与淋巴细胞上的S1P受体结合，阻止淋巴细胞进入中枢神经系统，从而防止炎症发生。除此之外，还有研究表明，siponimod能防止神经突触变性并促进中枢神经系统的髓鞘再生。
在一项Mayzent的临床试验中，招募了1,651名SPMS患者。这些患者在两年中有持续的失能症状进展，并且在入组前三个月内没有复发。临床试验将Mayzent与安慰剂进行比较。该研究的主要终点是在三个月的治疗后确认失能症状的进展情况。Mayzent组中确认有发生失能进展的患者比例在统计学上显著低于安慰剂组，同时Mayzent还减少了这些患者复发的次数。但是在非活动性SPMS患者亚组中，结果无统计学意义。
Mayzent必须配有明确的患者用药指南，内容包括药物用途和重要的风险情况。Mayzent可能会增加感染风险，因此患者应在开始治疗前需进行全血细胞计数。该药可能引起黄斑水肿，因此如果患者的视力发生变化，应及时与医生联系。Mayzent可能导致心率短暂下降，并可能导致肺功能下降。在开始使用药物之前应检查肝酶，医护人员应密切监测肝功能严重受损的患者。医护人员应在治疗期间监测患者的血压。由于存在潜在的胎儿危害风险，有生育能力的女性应在停药后10天内使用有效的避孕措施。医护人员应监测患者的可复性后部脑病综合征并监测正在接受免疫治疗的患者，因为Mayzent可能引起额外的免疫抑制。
参与Mayzent临床试验的患者报告的常见不良反应包括头痛，高血压和肝功能检查增加。
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