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全球药物研发管线趋势报告:Ⅰ期临床日趋复杂,呼吸类疾病成投入产出比最高

作者: 郝翰 2019-05-02 18:00

2019年4月23日,整合信息技术与医疗服务供应商IQVIA发布了年度报告《药物研发变化格局,The Changing Landscape of Research and Development》,报告从创新力、药物增长驱动因素和临床试验生产力提升等角度,对全球在研药物进行梳理。此前,动脉新医药(biobeat1)已经整理并编译了报告中临床药物管线发展的内容。

 

本文将聚焦到临床试验的转化效率方面。通过临床试验投入和产出的叠加计算,IQVIA设计了一种计算临床试验转化效率的方法,并将其应用到不同适应症类型和不同临床分期的数据分析当中。在进一步的分析后,IQVIA描绘了过去几年中临床试验转化效率的变化,并对未来临床试验转化效率的变化方向进行了预测。


根据主要影响因素,制定转化效率算法



影响转化效率的因素主要是试验成功率、试验复杂程度和试验时长三个因素。为了表征临床试验的转化效率,IQVIA利用三个影响因素设计了特定算法,对临床试验转化效率进行了数学上的定义。



注:97.61是IQVIA根据已有数据制定的系数,用以保证转化效率最终落在0-100之间。

试验复杂程度主要受到“入组总量、资格标准、试验地点、试验终点、试验国家”五个方面的影响。

 

根据各个因素的复合计算,算法最终得出一个0-100的转化效率,用以表示特定领域临床试验的转化效率。数字越小,相关领域的临床试验越复杂,耗时越长,成功率越低;数字越大,相关领域的临床试验越简单,耗时越短,成功率越高。

 

肿瘤领域的转化效率常年居末位


图:各疾病领域在2010-2018年的转化效率变化趋势

 

在所有疾病领域中,肿瘤的转化效率常年最低。并且从2010年起至今,肿瘤转化效率的年复合增长率只有约2%。

 

很多疾病领域的转化效率都在下降,尤其是传染类疾病、呼吸类疾病、神经类疾病、血糖/非酒精性肝炎类和内分泌疾病。自2010年以来,血糖/非酒精性肝炎类疾病的转化效率下降最多,达到55%;其次是传染类疾病,转化效率下降33%。从2011年至今,呼吸类疾病的转化效率显著下降了30%以上。

 

另一方面,心血管疾病在从2010年至今转化效率涨幅高达40%,年复合增长率高达4%。

 

免疫系统疾病在所有类别中表现最为平稳,2010年至今转化效率几乎没有变化。这可能得益于其稳定的临床试验设计和成功率。

 

Ⅰ期临床试验转化效率持续下降,主要受成功率和试验复杂程度影响


图:各分期临床试验在2010-2018年的转化效率变化趋势

 

自2010年以来,整体临床试验转化效率呈下降态势。这一情况主要受到Ⅰ期临床转化效率影响。Ⅰ期临床试验的转化效率在2010-2018年下降了50%以上,而Ⅱ/Ⅲ期临床试验的转化效率则基本保持不变。

 

Ⅰ期临床试验转化效率的急速降低主要受到试验复杂性的影响。从2013年至今,Ⅰ期临床试验的试验复杂性上升了35%,而成功率和试验时长则基本保持不变。Ⅰ期临床试验转化效率下降最多的疾病别主要是传染类疾病、免疫系统疾病、呼吸类疾病、神经类疾病、血糖/非酒精性肝炎类疾病和内分泌疾病。肿瘤和疫苗的Ⅰ期临床试验在转化效率上一直保持稳定,心血管疾病甚至有所上升。

 

Ⅱ/Ⅲ期临床试验的转化效率则一直保持平稳,Ⅲ期临床试验甚至有轻微上升。在Ⅱ期临床试验中,心脏病的转化效率在2013-2017年上升了5%。肿瘤的Ⅲ期临床试验转化效率在2010-2013年间平均值为8.4,而2018年这一数值已经上升到了10.5。


图:各分期临床试验在2010-2018年的成功率变化趋势

 

2010-2018年,Ⅰ期临床试验的成功率下降了7%。多数细分领域的成功率都在下降,其中神经类疾病、疫苗和心血管疾病则基本保持不变。

 

Ⅱ期临床试验的成功率一直很稳定。在各个疾病类别中,血糖/非酒精性肝炎类疾病Ⅱ期临床试验的成功率从2012年的67%降低到了2018年的35%;而心血管疾病则从2010年的22%升到了2018年的44%。

 

在2018年的Ⅲ期临床试验中,各个疾病的成功率分布于心血管疾病的38%到免疫系统疾病的89%之间。2010-2017年,Ⅲ期临床试验成功率的年复合增长率高达5%,而2018年的成功率却下降了15%。这一情况主要受到心血管疾病和传染类疾病的影响。


图:2010-2018年不同疾病领域在不同临床阶段的临床试验复杂程度变化趋势

 

如上文所述,试验复杂程度主要受到“入组总量、资格标准、试验地点、试验终点、试验国家”五个方面的影响。

 

2018年参与临床试验的患者人数比2017年上升了10%。尤其是肿瘤和神经类疾病的患者人数最多。

 

整体临床试验复杂程度在不同维度中基本都表现出上升态势。在影响试验复杂程度的五个因素中,只有试验地点和试验国家没有增多。

 

复杂程度上升比较明显的是Ⅰ期临床,自2013年以来上升了35%。尤其是在肿瘤和免疫系统疾病领域上升的最为明显。

 

而Ⅱ/Ⅲ期临床试验的复杂程度则基本保持不变。但是其中,血糖/非酒精性肝炎类疾病的Ⅲ期临床试验复杂程度在2018年达到了2010年的3倍。

 

肿瘤领域平均试验时长逐步缩短



图:2010-2018年不同疾病领域在不同临床阶段的试验时间变化趋势

 

在过去的五年里,临床试验时长变化在各个疾病领域表现不尽相同。

 

对于Ⅰ期临床试验,多数疾病领域的试验时长都在上升。这很可能是由于研发者们希望在更早的阶段就对药品的有效性进行充分的检验。

 

肿瘤的平均试验时长自2013年以来发生了大幅下降,在Ⅰ期临床中缩短了7个月,Ⅱ期临床缩短了11个月,Ⅲ期临床试验缩短了一年以上。

 

影响临床试验发展的八大趋势


IQVIA认为,以下八个方面是目前影响临床试验试验设计、持续时间和成功率的关键因素。

 

1. 数字医疗/移动技术:通过远程监控药物有效性和安全性,数字健康技术将有能力提高患者的安全性,启用数字化试验形式并减轻站点负担。

2. PRO(patient reported outcomes,患者报告的临床症状):提高PRO关注将为患者体验、药物疗效和临床外安全性提供新的视角,并随着临床终点的调整使试验时长缩短。

3. 真实世界数据:真实世界数据将被用于优化试验设计,通过协助进行研究者和研究站点选择来加速试验进程。

4. 预测分析/人工智能:预测分析和人工智能将从数据中挖掘出新观点以供临床证实,降低临床试验风险和通过患者筛选来加速入组。

5. 药物类型:将药物类型转向靶向治疗和生物治疗药物将提高有效性和成功率并加速研发速度,但是可能会需要更长时间的患者随访。

6. 生物标志物检测:将生物标志物检测应用于临床试验将精确目标患者群体,使治疗更加有效,最终提高有效性、安全性和成功率。

7. 监管环境:监管环境的变化将进一步支持精准医学方法和新颖的实验设计,并加速药物审评和监管成功。

8. 预筛查患者池/直接面向患者的招募:预筛查患者群体和直接患者招募将有助于试验招募和达到招募目标,减少试验持续时间并提高患者可及性。

 

八大趋势提高临床试验转化效率


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图:八大趋势在未来五年中对临床试验的影响预测

 

所有八大趋势都有望提升临床试验的成功率以提高转化效率。同时它们还会从试验复杂程度和试验时长(这二者合并为试验投入)的角度来影响临床试验转化效率。多数趋势都会降低试验投入,只有药物类型和PRO会使试验投入增加。

 

生物标志物和预筛查患者池在未来五年对转化效率的影响可能最大,预计可达34%和29%。其中排名第二的患数据者池在所有趋势当中对试验投入的影响最大,预计会使试验投入降低11%,同时提高18%的成功率。

 

预筛查患者池和生物标志物将分别使肿瘤领域的转化效率最多提升104%和71%



图:未来五年各趋势对不同疾病类别临床试验转化效率的影响预测

 

除了肿瘤之外,生物标志物还将使罕见病、血糖/非酒精性肝炎类疾病、神经类疾病和心血管类疾病的临床试验转化效率提升45%以上。

 

在对呼吸类疾病临床试验的转化效率上,预筛查患者池和生物标志物都表现出了负面效果。预筛查患者池的难点在于患者招募困难。而生物标志物的难点则在于呼吸类疾病,如哮喘和慢阻肺,的生物标志物研发困难。

 

预测分析对于除了免疫系统疾病之外的所有疾病类型的临床试验转化效率预计都会有积极影响。包括生物标志物和预筛查患者池可能会有负面影响的呼吸类疾病。

 

作为临床试验复杂程度的主要影响因素之一,药物类型上的改变预计会提高除神经类疾病和肿瘤之外的所有领域的试验投入。因为有很多临床试验开始向诸如RNAi、基因治疗、生物治疗等前沿方向上靠拢。同时改变药物类型会对大多数疾病领域的临床试验成功率有所提升。

 

PRO是临床试验复杂程度的另一主要影响因素。在临床试验中采用PRO预计会使临床试验的试验投入增加4%。尤其是在呼吸类疾病和免疫系统疾病领域,试验投入可能会增多20%和60%。这也使得PRO会对这两个领域的临床试验转化效率产生较大的负面影响。

 

肿瘤和神经类疾病的转化效率将在未来五年中提升30%以上



图:未来五年不同疾病类别临床试验转化效率的变化预测


肿瘤、神经类疾病、罕见病和心血管类疾病在未来的五年预计会发生大幅的临床试验转化效率提升。其中肿瘤领域有望在未来五年中成为转化效率上升最快的领域。而免疫系统疾病和呼吸类疾病则可能会发生转化效率下降。

 

感染类疾病和内分泌类疾病的临床试验转化效率一直很高,而在未来的五年中,这两个领域的转化效率预计还会继续提升。

 

多数趋势都将降低呼吸类疾病的转化效率,只有真实世界数据对其有所提升



图:未来五年不同趋势对不同疾病类别的具体影响预测


预筛查患者池和生物标志物将大幅加速肿瘤临床试验的进展,并最终提高临床试验的成功率。神经类疾病则受生物标志物的影响最大,另外还包括管理方式和数字医疗的变化。

 

只有真实世界数据和预测分析预计将对呼吸类疾病产生正面影响,而这两项的基础都是大数据分析。

 

各趋势对Ⅱ期临床转化效率提升最明显


图:未来五年各趋势对不同临床阶段转化效率的影响预测


Ⅰ期临床试验的转化效率变化最小,八种趋势中的大多数对于Ⅰ期临床试验转化效率的影响都只在4-10%。数字医疗将对Ⅱ/Ⅲ期试验产生15%以上的影响,但是几乎不影响Ⅰ期临床试验的转化效率。

 

虽然多数趋势都会对Ⅱ/Ⅲ期临床试验产生明显影响,但是并不是所有趋势的影响都是正面的。药物类型上的变化将使Ⅲ期临床试验的转化效率降低约6%。这一情况很可能是由于新生物技术需要长期的安全性检测,使得这一阶段的试验时长延长。

 

监管环境变化将会使所有3种分期临床试验的转化效率提高10-16%。其中Ⅱ期临床试验上升最多。

 

PRO对所有3种分期临床试验几乎都没有影响。预测分析将使Ⅲ期临床试验的转化效率提升高达20%。

文章标签 研究报告医药
注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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郝翰

医疗健康领域观察者

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