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九位大咖详谈医药产业发展,聚焦创新与商业化

作者: 郝翰 2021-09-28 10:53

2021年9月25日-9月27日,第六届中国医药创新与投资大会在苏州工业园区举办。与往年同样,大会邀请到了全国各地的权威科学家、金融投资领域大咖、知名企业家出席,深度聚焦产业政策、全球医药研发趋势与投融资发展,共话全球医药产业发展新机遇。


动脉网在会上与部分参会嘉宾进行了直接对话,并将嘉宾表达的重要观点摘录如下:


创新仍在进行时,不能掉以轻心


中国医药创新促进会执行会长 宋瑞霖在访谈中重点谈到了中国的医药创新现状:“中国目前医药创新,纵向相比我们取得了巨大成绩,横向成绩也不俗。但是就创新而言,我们仍然在创新的路上,不能掉以轻心,也没有任何自满的本钱。这里面主要是原始创新远远不够,我们的基础研究存在很多短板,按照现在的说法叫卡脖子。另外,我们的基础研究,转化能力相对薄弱,特别是大学为代表的科技转化能力比较弱。第三,我们的专利数量非常多,但是医药方面的授权(PCT国际授权)却只有7%,专利使用费的贸易还不如韩国,在这方面还有巨大的空间。

 

“目前的我们在审批、审评能力的问题仍然有很大的空间,昨天听到报告说,美国批小分子药和大分子药的两个中心,加在一起有5000多人。我们CDE两边都做了,一共才600多人。审评人员的能力素质方面,尽管进步很大,但是距离为世界批药,还有一定的距离。所以我们现在,医药创新这条路是通了,但不是那么通畅,还需要不断加宽路面,提升路面质量,让我们的流动性更好,后面的工作还有非常多。”


脑胶质瘤期待被攻破,临床研究向新药进发


脑胶质瘤临床治疗一直以来缺乏有效的治疗手段。在这个治疗领域中,天坛医院牵头了很多研究项目,整个脑胶质瘤的研究也从无人问津逐渐变得火热。


中国药促会脑神经药物临床研究专委会副主任委员兼秘书长、首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任 李文斌向我们介绍到:“胶质母细胞瘤从2011年的国际NCCN指南开始,所有版本都在关注临床试验。这就说明全世界的神经肿瘤学专家都对现有的治疗不完全满意,把希望都寄托在临床试验上。十几年来虽然手术水平提高了,放化疗水平提高了,但是生存期却一直没有改变。这就是为什么大家都要研究脑胶质瘤,因为目前还没有药可治。进一步来说,中国为什么井喷呢?因为现在国家特别鼓励创新,不管是大企业和小企业都在做新药的研发。我现在做的临床试验很多都是新药,而且不是调整配方做改良,很多都是原创新药。”


中国大药企转型创新,无论成败都要对产业充满信心

 

齐鲁制药近几年有一类新药即将获批,也有创新合作不断披露,创新药研发方向与管线作了系统明晰的规划和布局。作为一家中国的大药企,齐鲁制药的创新转型方向逐渐明确。

 

对于一家大药企在创新上的选择,中国药促会年度会长、齐鲁制药集团总裁 李燕认为:“每个企业做什么不做什么首先是基于它自己的基因,第二是企业定位、使命、责任,也要有比较清晰的想法。第三还有对未来的预期。所有这些结合之后,其实外界评价企业做的选择对的或者不对,或者哪个更好,可能并不准确。所以我觉得要尊重每一家企业的选择。我相信这些选择都是最终内部理性分析之后做出的选择,没有绝对的好与坏、对与错。

 

“大药企业做转型做创新,其实也要经历很长的历程。我们几十年的发展当中经历了很多次转型升级。只不过当时这个产业本身没有那么多受到外界的关注,也绝对没有人像今天如此热议的所谓创新。我们都是在静悄悄的过程当中进行的。每个企业都会不断的对新领域去发起冲击。现阶段热议的东西,未来也许会是辉煌的成果,也许会经历很多失败,这些都是是中国医药产业高质量发展必然的历程,要对产业未来充满信心。尤其是具有雄厚综合产业实力的BigPharma而言,必须担负产业未来的使命也必然发挥核心作用。”


行业资源紧俏,卡脖子问题要理性看待


近期在医药领域频繁热议的话题就是上游产业的卡脖子问题。创新药研发方面,生物医学信息数据存储、基础研究所需要的高端试验设备、试剂材料和实验动物等核心生产资源和供给,都或多或少存在着卡脖子风险。


君实生物首席执行官李宁认为要理性的看待这些问题:“我们首先要搞清楚卡脖子的问题的原因。比如实验动物猴子价格已经飞上天了,这一块是我们自己卡自己的脖子。开发的人多了,本来只有十家需要,现在有一百家,一千家,资源不够分配而卡住了自己的脖子。目前这个现状确实存在,大家看一些与实验动物相关的CRO的资本市场表现就知道了。另一方面,一些进口的产品,比方说我们的一次性生物反应器的零配件,由于疫情的原因,国外的工厂还没有复工、生产效率变低,或是供应链出了问题等导致供应不够。这可能与其他行业还不一样,是因为供应链的问题、生产方面的问题而被供应不足。”


小分子还有大机遇,仍有不可取代的价值


近几年生物创新药发展的非常快速,大分子生物药大行其道。甚至有观点认为现在小分子领域可以挖掘的空间越来越小了。而亚盛医药却一直坚守在小分子领域,尤其在细胞凋亡领域取得了非常不错的成绩。

 

对此,中国药促会药物研发专委会主任委员、亚盛医药董事长兼CEO 杨大俊认为:“我觉得大家在这点上是有误区的。首先,机械的凭大分子、小分子来区分生物药,是在20年前生物药刚起步的时候。其实只要是用生物学方法去解决人类疾病的都可以视为生物药,并不只有大分子才是。第二,从临床和实践来讲,虽然说大分子发展很快,但整体来讲总数还是小分子药物最多、应用最广泛,小分子药物仍然有自己不可取代的价值。第三,从患者角度来讲。还是小分子药物更方便,可以口服。而且小分子药物领域现在也不断有新的技术出来,现在最典型的就是protac,它解决了过去很多小分子不可成药的靶点问题。所以小分子药物领域也不断有技术在革新,从而不断完善和提升整个小分子领域的发展与突破。”


传统技术瓶颈显现,创新生物技术将带来新趋势


加科思在2021年8月,公司战略投资了美国的细胞治疗企业HebeCell,重点布局了iPSC衍生的NK细胞疗法。

 

对此,加科思董事长兼CEO 王印祥介绍到:“在肿瘤治疗领域,小分子、单抗、双抗等技术在部分癌种上已经出现有效性瓶颈,未来需要在不同的作用机制之间进行联合用药的探索。有些特别的适应症需要用细胞治疗来做。CAR-T作为第一代产品,治疗成本很高,中国获批上市的疗法120万元,这一价格已经比美国便宜了。而且CAR-T是个人定制化的产品,不能像抗体和小分子一样,在GMP的生产工厂成批生产出来,也因此导致了CAR-T的成本比较高。如果能把细胞治疗法做成通用产品而不是个体化的产品,像其他药品一样的通用产品,有机会解决当下CAR-T的问题。我们也是看中了这样的技术发展趋势。将来我们期待把细胞治疗费用从120万降到10万元以内,这样可以让更多的老百姓和病人用得起,这是我们投资这家公司最重要的目的。


医药产业进入全球化进程,一带一路显现出海新方向


中国的生物医药产业正在逐渐向出海进发。华领医药也在出海的队列中,只是不太一样的是,他们更多的关注到“一带一路”和东南亚的市场,

 

华领医药董事长、首席执行官、创始人、首席科学家 陈力对此介绍到:“进入“一带一路”国家和东南亚市场,是我们根据IDF(国际糖尿病联盟)发布的糖尿病热带温度图做出的战略选择。在过去十年间,我们发现了一个重大的变化,糖尿病最早欧美、日本相对比较重视,因为他们发病率比较高。但是近几年,我们发现东南亚地区和“一带一路”国家的发展速度,到3040的时候,他们糖尿病的增长可能会达到翻倍。我们随后的调研中也发现,很多相关的报告都发现“一带一路”国家和地区的饮食高糖高脂,经济高速发达。而且这些国家在人群上和基因遗传背景上,又和我们更加接近。因此我觉得这些国家的受益可能会更快,中国的研究成果和结果能够更好的转化。”

 

罕见病支付面临商业化问题,两个方向给出重要解决方案


国内的个别罕见病特效药,由于价格过高,可能难以被纳入医保范围。那么未来高价的罕见病药物上市之后,如何实现最终的商业化?

 

对于罕见病未来的商业化,北海康成制药有限公司创始人,董事长兼首席执行官 薛群谈到:“目前的医保系统与创新药之间有一定的不契合,基本还是按照仿制药的体系在运作。把包括罕见病在内的高价值药物放到医保支付体系内,我认为可能不大现实。对于罕见病用药来讲,昂贵只是表象,更重要的是疗效。比如基因治疗,一次治疗有效性可能终生的。不能说打一针多少钱的问题,而是一辈子多少钱的问题。要摊薄病人受益的时长,再看每一年的成本是多少,这才是它真实价格的体现。目前情况下我认为有两种可行的支付方式:一种是由国家主导做一个不同的支付体系,去覆盖真正的创新药,其中包括很多的罕见病药物。另一种就是商业保险,我认为是一个可以探讨的领域。当然其中最关键的是支付方面,患者的支付比例是多少。药本身多少钱并没那么重要,患者更在乎自己能不能支付得起,这个比例和自付部分的绝对金额对于罕见病药物的使用来讲是非常重要的。”


基金要看重长期投资,帮助产业平稳发展


资本企业决策的过程中有一定的话语权。在以往的产业发展中,出现了部分资本希望能更快的实现投资回报,降低风险,提高速度,因此建议企业开发一些风险相对比较低、开发速度较快me-too创新药。

 

礼来亚洲基金管理合伙人 陈飞对这一现象表达了不一样的观点:“从我们的角度来看,我们不会让企业为了牺牲质量而开发低端重复的创新药。因为对基金来讲,我们更看重的是长期的投资。首先我们基金的周期非常长,有十几年。在长周期下我们有能力让企业自主选择开发什么样的产品管线,更多交给企业的科学家、管理团队自己去选择。另外从企业运营的角度,我们是通过董事会来影响公司的治理,其实很少去直接干预公司的运营。资本不是洪水猛兽,只是资本的期限会影响它的行为。期限越长的基金,相对的决策、策略就会更偏向于长期,从产业角度来看,它会更平稳,对产业的发展帮助作用会更大。”

注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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郝翰

医疗健康领域观察者

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