恩泽康泰：建立国内首个工程化外泌体GMP中试车间，赋能外泌体治疗商业化

近年来，围绕外泌体的研究变得愈发火热，国内每年相关研究论文都在3000篇以上，相关自然科学基金申请课题多达2000余项。科研界如火如荼地研究，推进到工业界却还未有上市的外泌体药物。

相比科研，进入工业化的外泌体药物研发更为苛刻，国际上能够承接工业化外泌体药物研发的公司更是凤毛麟角。科研与工业的鸿沟，不仅限于在于研究精准、要求的差异，更在于基础设施、技术平台，以及是否具备独立开发IP的能力。

“高效携载有效成分的工程化外泌体技术平台、稳定的工业化的生产工艺及质量控制体系和GMP的基础设施是工程化外泌体现阶段成药的关键要素。”工程化外泌体研究和治疗转化龙头“恩泽康泰”创始人孔关义这样划分外泌体科研与工业开发的区别。而恩泽康泰正是国内为数不多具备工业化开发外泌体药物的生物技术公司，他们已经建立完整的药用外泌体的生产工艺及质量控制的体系，并即将完成国内首个工程化外泌体GMP中试车间建设。

恩泽康泰即北京恩泽康泰生物科技有限公司，成立于2017年，是一家致力于外泌体技术开发与临床转化的创新型高科技公司。公司一方面基于自主知识产权的平台（Exoomics^TM、ModiExo^®）提供领先的生命科学研究服务，另一方面基于核心知识产权的工程化外泌体平台（Echosome^®）进行外泌体创新药研发。恩泽康泰旨在通过提供系统的外泌体研究与转化解决方案，赋能临床科研，加速临床转化，成为全球领先的外泌体研究与转化合作伙伴。

想要做长期有价值的事情，是恩泽康泰创始人孔关义创业的坚持。孔关义毕业于武汉大学生命科学与技术基地班，后先后加入诺禾致源、菲沙基因等基因测序企业从事生物信息相关的研究工作，主导参与并发表数项科研合作项目成果，申请发明专利20余项，并有15项已获得授权。

恩泽康泰创始人 孔关义

经历了行业发展的完整周期，加强了孔关义对企业价值本质的思考。另一方面，孔关义基于生物信息技术曾和诸多研究领域的顶级专家有过合作，逐步建立起了科学思维和工程思维。“一个技术或者研究人才要创业，仅仅具备科学思维是不够的，必须兼具工程思维。科学思维帮助我们定性把握大的方向，工程思维则更贴近落地，带着定量的思维对节点、阶段进行拆解，聚焦有效资源对关键问题进行突破。”孔关义说道。

2016年，孔关义在与外泌体领域专家进行合作时，基于一些真实数据看到该领域光明的发展前景，对外泌体领域的转化机会产生了浓厚兴趣，并开始对整个领域进行系统的研究。孔关义表示：“外泌体转化的机会有治疗和诊断两个方向，我们根据自身的特点以及行业价值的判断锁定了治疗方向。”

创立恩泽康泰是希望能够以外泌体为切入点打造一家基本功扎实能够有国际竞争力的生物技术公司，孔关义告诉动脉网。而最初组建团队的4位合伙人，有3位是孔关义的武大校友。而对于公司最关键的CTO的人选，则由在外泌体领域有着近十年研究经验的赵立波博士担任。

恩泽康泰CTO赵立波是武汉大学博士、UCLA博士后，曾任中科院化学所分子纳米重点实验室副研究员，现任CSEV委员、中国抗癌协会肿瘤标志物委员会外泌体学组常委。赵立波博士参与执笔过中国抗癌协会发布的国内首个外泌体研究与转化共识，对外泌体药物领域有着很深的理解。

外泌体是由细胞产生的直径约100nm的天然细胞外囊泡，可作为载体传递多种大分子，包括核酸、蛋白质、碳水化合物等。作为药物递送载体，外泌体的优势跟它本身天然特性相关。

由于体内广泛存在，所以外泌体的免疫原性很低；再作为细胞间传递蛋白和RNA的媒介，所以外泌体在应用层面更多是利用其递送蛋白及RNA分子。同时，外泌体也可以携载小分子药物，这与病毒类载体递送DNA在应用领域形成互补。相比更为熟知的脂质体，外泌体在蛋白携载递送方面和核酸药物靶向递送有更大的潜力。

而如果我们要应用外泌体进行药物开发递送，则首先要解决药物的高效携载和CMC标准化问题。

恩泽康泰搭建了外泌体组学平台Exoomics^TM、工程化外泌体改造平台ModiExo^®、工程化外泌体平台Echosome^®。其中，工程化外泌体技术平台Echosome^®能够实现不同类型药物（蛋白、核酸、小分子）高效携载和递送，并根据分子类型的不同采用内源性工程化（pre-modification）和外源性工程化（post-modification）两种不同的解决方案，以改善蛋白和小分子药物的利用、PK/PD，以及功能蛋白的胞内递送、核酸药物的靶向递送等。

基于此，恩泽康泰主要研发产品领域聚焦在肿瘤免疫和罕见病这两个方面，受限于中试生产目前都处于临床前环节，不过公司将在今年6月底启用GMP中试车间，实现500L规模的中试生产，加速管线产品的进一步推进。

对于工程化外泌体CMC体系，恩泽康泰创始人孔关义表示，这是持续迭代和积累的结果。目前，公司技术平台已经具备成药的能力，但是依然有不断改进和优化的空间，所以不断迭代升级技术平台和CMC是恩泽康泰一直在坚持的事情。

另外，在外泌体递送技术瓶颈——靶向递送方面，恩泽康泰也已经展开了部分研究工作，在平台技术基础上将结合一些新的科学技术以实现特定器官和组织的靶向递送和内含物有效释放。

除了自主开发外泌体药物，并广泛开展对外合作，恩泽康泰另一方面则基于自主知识产权的平台提供领先的生命科学研究服务，例如以Exoomics^TM为核心的高通量多组学解决方案和以ModiExo^®为核心的基础研究解决方案，并且围绕客户需求不断推出高效的外泌体研究工具。

公司目前已经国内超过100家重点医院建立了合作，合作发表SCI论文100余篇，授权发明专利10余项；参与撰写国内外泌体专家共识，并与中国细胞外囊泡学会（CSEV）联合举办《外泌体大讲坛》及《EV菁英学院》。

“公司发展的本质是科学和数据的双轮驱动，我们期待通过自身努力，让外泌体的精准药物递送成为可能。”恩泽康泰创始人孔关义展望道，“长期来看，公司会聚焦于做外泌体药物研发的平台性企业，专注于工程化外泌体技术平台的迭代、应用拓展及外泌体CMC，广泛开展对外合作，与更多的同道共同推动外泌体药物领域的发展。”

据悉，恩泽康泰已累计获得4轮融资，目前正计划推动新一轮融资，募集资金主要用于加速工程化外泌体技术平台的迭代以及中试启用之后管线的IND申报的推进。