近日，深圳普瑞金生物技术股份有限公司（Pregene，下称“普瑞金”）宣布，与美国生物制药公司吉利德科学（Gilead Sciences，下称“吉利德”）旗下的Kite Pharma达成战略合作协议，双方将围绕体内嵌合抗原受体T细胞疗法（in vivo CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T-cell）开展联合研发。

根据声明，本次合作总金额最高可达16.4亿美元，包括研发与商业化阶段的里程碑付款及后续销售分成。其中，Kite Pharma将向普瑞金预付1.2亿美元，用于支持下一代体内细胞疗法平台的研发工作。合作范围涵盖多项针对实体瘤和血液瘤的在研项目。

CAR-T疗法的问世，是过去十年细胞免疫治疗领域的标志性技术突破。自2017年诺华（Novartis）的Kymriah®（tisagenlecleucel）首次获美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，美国FDA已批准6款CAR-T产品，包括靶向CD19的axicabtagene ciloleucel、tisagenlecleucel等，以及靶向BCMA的idecabtagene vicleucel等。

然而，传统体外（ex vivo）CAR-T的生产和应用仍受制于多重瓶颈：从患者采集T细胞、体外基因修饰、扩增、回输的全过程往往需2–4周，部分病情进展快的患者可能因等待错失治疗窗口；个体化生产带来高昂制造成本（单次治疗费用通常在40万美元以上）；同时，冷链物流和严格的质量控制也显著拉高了供应链复杂度。这些因素限制了CAR-T在更多疾病类型和更广泛人群中的推广。

在这一背景下，体内CAR-T概念应运而生。其核心理念是通过体内基因递送手段（如mRNA、脂质纳米颗粒、腺相关病毒等）在患者体内直接诱导T细胞表达CAR分子，从而实现无需细胞回输的免疫重编程。与体外路径相比，这种模式不仅有望缩短制造周期、降低成本，还可能提升治疗可及性，尤其在自体免疫疾病和实体瘤场景中展现出潜力。

近年来，早期临床数据持续为体内CAR-T的可行性提供有力支撑。2025年7月，武汉协和医院团队在《柳叶刀》（The Lancet）发表体内CAR-T的一期研究，临床结果表明，In Vivo CAR-T安全性良好，除血液毒性外，未观察到4级及以上毒副反应。在4例复发难治性多发性骨髓瘤患者中实现了100%ORR（客观缓解率），其中2例达sCR（严格完全缓解）。值得注意的是，这些CAR-T细胞对髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好的疗效。

当深圳本土创新力量普瑞金，遇上全球细胞治疗巨头吉利德及其子公司Kite Pharma，这场16.4亿美元的合作并非偶然，而是前者以全链条技术平台构筑的硬实力，与后者凭商业化经验积累的行业资源，在战略与技术层面的深度契合。

成立于2012年的普瑞金，是国内较早聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的平台型创新药企，总部位于深圳坪山。依托13年技术积淀，普瑞金搭建起覆盖“研发-中试-产业化”全链条的核心技术体系，五大技术平台形成协同优势：包括支撑CAR分子抗原识别序列筛选的纳米抗体筛选平台，保障细胞药物成药性的免疫细胞药物发现平台，实现高产量、低成本制备的质粒/病毒载体工艺开发和生产平台，满足合规化生产的细胞工艺开发和生产平台，以及布局下一代细胞治疗的iPSCs重编程及多基因编辑平台。其中，细胞制备平台配备全自动、半自动一次性封闭系统，可灵活适配多种工艺路线，实验室总面积达1万平米，研发团队规模超80人，累计推进20余个细胞药物研发项目.

在产品管线端，普瑞金以“阶梯式发展”策略覆盖多元领域：管线包含CAR-T、TCR-T、CAR-NK等，适应症横跨血液系统肿瘤、实体瘤与骨科。其中，靶向BCMA的CAR-T药物PRG1801是核心突破点——依托嵌合人源化纳米抗体技术优势，这款用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的药物，成为全球同靶点中进展最快的细胞药物之一；2020年3月，PRG1801获国家药监局药品审评中心（CDE）临床批件，目前已顺利推进至临床II期，初步数据展现出良好的安全性与疗效潜力。

吉利德与Kite能以16.4亿美元押注普瑞金，背后是其对体内CAR-T赛道的长期布局。作为全球生物制药巨头，吉利德成立于1987年，以抗病毒药物（如丙肝、HIV治疗药物）闻名，2017年以119亿美元收购Kite Pharma，一举获得Yescarta®（阿基仑赛注射液），迅速跻身行业领军阵营。截至2024年，Kite旗下Yescarta®与Tecartus®两款体外CAR-T 产品，全球销售额合计超19亿美元。

在体内CAR-T领域，Kite今年已是第二次出手。今年8月，Kite率先以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，获得可在患者体内生成CAR-T细胞的体内平台，补充慢病毒递送技术；此次与普瑞金的合作，将进一步整合中方企业的技术优势，加速临床验证。

近年来，全球体内细胞治疗赛道的资本热度持续攀升，体内CAR-T相关企业融资活动频繁。其中，Capstan Therapeutics在B轮融资中斩获1.75亿美元，Kyverna Therapeutics于纳斯达克上市后市值一度突破12亿美元，亮眼表现直观反映出投资者对体内免疫疗法商业化潜力的高度认可。

这一赛道热度不仅体现在资本端，更推动全球企业加速技术探索——中国企业也凭借差异化技术路径积极布局：传奇生物在体外CAR-T领域发展基础上，同步推进靶向CD19/CD20双特异性的体内CAR-T项目LVIVO-TaVec100，2025年5月已启动I期申办者发起试验，首批临床数据预计年底公布；驯鹿生物通过与Umoja的两轮合作，将自身临床验证的CAR序列与对方VivoVec平台结合，加速体内CAR-T候选产品研发。这些企业的探索，丰富了体内CAR-T的技术矩阵。

而普瑞金与吉利德的合作，也并非孤立事件，而是全球体内CAR-T赛道爆发、企业加速竞逐的缩影。2025年以来，跨国药企密集通过并购、合作加码该领域，形成“群雄逐鹿”的格局：3月，阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec将其工程化纳米抗体慢病毒ENaBL技术平台及4条临床管线纳入麾下；6月，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics，成功获取基于LNP的体内CAR-T核心平台；10月，百时美施贵宝（BMS）以15亿美元收购Orbital Therapeutics，进一步完善其CAR-T布局。

赛道快速发展的背后，离不开监管机构的政策支撑。美国食品药品监督管理局（FDA）在2024–2025年间陆续发布或更新了若干关于CAR-T与基因治疗产品开发的指导文件（如Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor(CAR)T Cell Products,2024），并对长期随访、化学-制造-控制（CMC）及安全性评估等方面给出具体建议；2025年FDA也对已批准CAR-T疗法的监管安排（如REMS，风险评估与缓解策略）做出调整。这些监管动向在一定程度上为体内递送型产品的临床路径与合规要求提供了更明确的参考框架。

在这一背景下，吉利德与普瑞金的合作既是国际药企寻求成本与效率突破的自然延伸，也是中国创新平台融入全球价值链的实例。对中国而言，普瑞金的出海并非孤例，而是一个信号：在资本全球化与技术共创的时代，具备原创能力（如全链条技术平台、PRG1801 管线）与工程化实现路径的企业，正在从区域参与者成长为全球创新的共建者。这或许正是体内细胞治疗浪潮中，最值得长期关注的“中国变量”。