近日，生命科学行业临床试验解决方案提供商Medidata中国公司在其成立10周年之际，于上海成功举办其一年一度的“NEXT中国年会”。

年会围绕“与10俱进，智启新程”这一主题，讲述了Medidata Experiences如何以数智之力驱动临床试验创新，变革从开发到商业化的研发全生命周期。

此次大会共设立“数据和患者体验——以患者为中心的临床数据治理”、“研究体验——质量源于设计与卓越临床运营”以及“引领药械未来—研发深耕，质量护航”三大主题分会。

同时，Medidata今年还为推进创新技术落地和实践操作，开设“创新空间”和“实践操作与演示课程”分会场，帮助用户更快将新的技术融入工作流程。

可以看到，Medidata与中国生命科学企业的合作较过去几年得到了进一步深化。据Medidata透露数据显示：截至2025年7月底，Medidata在中国已携手近550家申办方和80多家国际和国内CRO合作伙伴，累计支持近3000个临床试验，约45万名患者参与其中。

Medidata副总裁、大中华区总经理李威女士在会上表示：“今年是Medidata中国公司成立的第十个年头。’与十俱进’，我们将以数智启新程，继续深化在华战略布局、拓展合作边界，助力构建更智能的行业生态系统，为在华企业的本土创新突破和全球化进程蓄力，让创新成果最终惠及全球患者。”

今天，患者数据的采集来源比过往任何时候都更为丰富。但要高效整合、管理这些数据，并借助数据分析找到精准的决策洞察，进而实现临床试验的提质增效，AI可能是当下唯一的解法。

因此，作为临床试验数字化及AI技术创新的创新者，Medidata正逐步将AI技术全面融入Medidata Platform统一平台，从单点解决方案转向患者、数据、研究三大体验驱动，以数智创新驱动临床研发变革。

这正是Medidata Experiences的主张所在，据Medidata首席运营官Joe Schmidt及Medidata首席战略官Lisa Moneymaker在主旨演讲中表示，Medidata Experiences主要从患者、数据、研究三大体验出发，以智能协同赋能更统一整合的试验范式，助力优化患者试验全流程体验，无缝连接管理多源数据，进而加速研发进程，解决更多未被满足的患者需求。

具体到数据端，Medidata意在打破传统临床试验逻辑，革新患者体验，实现覆盖其整个生命旅程的数据采集，同时拓展数据获取来源，为临床研究提供更全面、坚实的数据支持。

借助于Medidata myMedidata应用程序，患者在家中便能够通过手机APP录入数据等手段远程参与临床试验。此外，Medidata也在同步挖掘可穿戴技术的价值，通过传感器持续采集的患者数据，为研究人员呈现更实时、全面的患者情况。，这类数据具备连续、多元等特征，并可以延展到患者的方方面面，是患者自报结局等主观数据的有力补充。

伴随数据体量的增加，Medidata 同样借助AI对试验中采集到的所有数据进行自动核对，从而提升效率，减少数据管理者的负担。在试验执行过程中，Medidata AI则能基于历史临床试验作出预测，助力申办方筛选合适的研究中心，以及对试验中生成的成百上千的文件进行分类等。

再谈患者端。许多临床试验面临患者脱落率高、数据处理效率低下等问题，而要打破这一困境，Lisa Moneymaker将“患者体验”视作破局的核心。她认为，要提升患者的体验最好的方式是让患者深度参与临床试验之中，同申办方一起以全生命周期为时间维度去处理问题、发现问题。

当然，申办方亦需要对临床试验应用的工具进行升级。面对这一问题，Medidata则广泛应用了DCT（远程智能临床试验）等技术，在减轻患者临床试验负担的同时，有效提升了他们的参与感与体验感。

落足于具体的临床试验，百时美施贵宝（BMS）与Medidata的一项合作或能证实AI在临床试验中的价值。

2024年3月，美国食品和药品管理局（FDA）宣布加速批准BMS研发的首个用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的CAR-T细胞疗法——Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）。该突破性成果为接受过包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂两线治疗的患者开辟了新的治疗方案。

CLL及SLL是成年人常见的白血病，通常表现为血液、骨骼或是淋巴结中的淋巴细胞异常。此类疾病进展缓慢，大多数患者需要长期应对但治疗困难。

综合评估后，BMS认为替代终点或可成为“破局”的关键——通过将患者治疗后一年内完全反应（CR）/部分完全反应（CRi）作为无进展生存期（PFS）的替代终点，期以获得FDA的上市加速批准。

然而，FDA虽然认可BMS的试验设计，但要求BMS必须提供强有力的临床验证和统计学证据。为符合FDA对替代终点严格的审核标准，BMS不仅需要证明CR/CRi与患者长期生存之间有明确关联，同时还需要证明其所使用的数据是有效的对比数据。

Medidata的数据积累汇集来自36000多项涵盖不同的疾病领域和作用机制的临床试验、超1100万名患者的历史试验，因而具备开展此类研究的能力。

立足BMS的目标，Medidata 汇总了来自5项以上的历史临床试验数据集，包含1600多名先前接受过至少一种治疗方案（BTKi、BCL2i、PI3K或抗CD20单克隆抗体）的复发/难治性CLL/SLL患者数据。同时，为评估治疗后12个月达到并维持CR/Cri与患者长期生存之间的关系，也做了时间－事件分析。

基于以上历史数据集，Medidata在数周内为BMS搭建了对比模型，并将预后因素及治疗后反应的数据对比分析结果给到了BMS，以支持其临床试验和监管会议的时间安排。

最终，Medidata的对比数据证明了治疗后12个月内实现并维持CR/CRi与长期生存结果改善显著相关。相关结果显示，治疗后12个月内的CR/Cri反应可以是评估患者人群无进展生存期的一个早期反应终点。这为BMS向FDA申请加速批准上市提供了基础证据，从而使其成为FDA对CLL/SLL患者CAR-T治疗的首个批准。

以上试验证据以及BMS所提供的其他证据使得该药物于2024年3月完成上市时间，较预期时间提前数年。

总的来说，依托高质量的历史数据集和AI模型，Medidata不仅为试验提供了洞察，还降低了患者脱落风险，在实现降本增效的同时，确保顺利按计划完成试验。

对申办方而言，这将意味着他们所奋力研发的药物可能比计划提前几年进入市场，并有机会突破性地成为针对新适应症的首个上市药品；而对患者而言，这将是新疗法的速通通道，从而有望治愈更多患者，并最终为改善生活质量提供新的可能。

谈及未来，Medidata表示将进一步依托自身在AI领域的特长，把替代终点的研发与基准测试、外部对照组、虚拟孪生等技术相结合，从而提供个性化的患者水平的预测。

由此，Medidata不仅能够支持申办方充分了解药物超越以往研发基准的可能性，并就如何加快研发效率做出明智的试验决策，还能基于历史数据所生成的可信证据，为申办方证明某一新疗法在不同治疗场景下是否优于标准治疗。而这一切，终是为了能向监管机构证明创新药物的研发价值，进而点亮患者生命的希望。

当然，AI的发展并非一蹴而就。Medidata将探索临床试验数智化的前沿，以“智”提“质”，依托经验积累和数智创新助力更多优质疗法突破重围，拯救并改善更多人的生命和生活质量。