12月15日，赛诺菲公布了其药物tolebrutinib在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）方面的最新进展。

Tolebrutinib是一种在研的、口服、可穿透大脑的BTK抑制剂。该药物的作用机制是通过靶向导致神经退行性变和残疾积累的炎症过程，来解决进展型MS的潜在病理学。

PERSEUS三期临床研究（NCT04458051）的结果显示，tolebrutinib未能达到其主要终点，即在延缓参与者发生6个月复合确认残疾进展（cCDP）的时间上，未能优于安慰剂。

鉴于这些结果，赛诺菲将可能不会寻求tolebrutinib针对PPMS的监管注册。

赛诺菲研发执行副总裁兼负责人Houman Ashrafian表示对结果感到失望，但他相信这些数据将有助于增进对多发性硬化症潜在疾病生物学的理解。他向参与这项研究的参与者、他们的家庭和医疗专业人员表示了最深切的感谢。赛诺菲对多发性硬化症群体的承诺保持不变，并将继续努力寻求解决现有未满足需求的新进展。尽管PPMS试验失利，赛诺菲仍对tolebrutinib能够为患有非复发型继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）的人带来的价值充满信心。