近年来，全球医药与器械领域正历经深刻变革。随着信息技术在医疗领域的广泛应用，电子健康档案、电子病例系统、医院信息系统等的普及，医疗数据的电子化程度不断提高，数据的收集、存储、管理变得更加便捷高效，使得在真实世界环境下大规模收集患者的诊疗、疾病管理等数据成为可能。

这种量变积累引发的质变，正将真实世界数据（Real-World Data，RWD）推至医疗领域的舞台中央。凭借其扎根于真实诊疗情境、反映日常医疗实践全貌的独特优势，持续拓展应用版图，深度渗透进医药与器械领域的诸多环节。从新药研发时对药效及安全性更全面精准的评估，到医疗器械上市后在复杂使用场景下表现追踪，RWD都彰显出不可小觑的影响力。鉴于此，国内外药械监管机构针对用于药品和器械审评与监管的真实世界证据/数据，相继发布了相关的政策法规及指导原则。

11月23日，第三届博鳌国际药械真实世界研究大会在海南博鳌举行。本次大会围绕“真实世界研究助力创新药械临床评价”主题，吸引众多专家学者、监管人员及企业代表参加，现场分享最新药械监管科学理念，展示先进科研成果，共同推进全球健康事业发展。

海南省人民政府副省长顾刚，国家药品监督管理局副局长徐景和出席全体大会并讲话。中国工程院院士、上海交通大学医学院附属瑞金医院院长宁光，国际人用药品注册技术协调会（ICH）专家工作组成员、前美国食品药品管理局（FDA）药物流行病部门主任王存林，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长贾宁作主题演讲。海南省人民政府副秘书长曹冰主持会议。

徐景和在致辞中表示，真实世界证据在全球范围内逐步成为支持药械监管决策的重要工具。海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点工作5年来，相关应用实践取得突破性进展，发布相关指导原则12个，17个临床急需进口药械加快上市。下一步将健全协同机制，完善规则体系，丰富数据来源，拓展应用场景，深化国际合作，提升治理水平。

王存林作“ICH M14更新：药物流行病学研究统一指南——规范基于真实世界数据的药品安全性评估的研究计划、设计和分析”主题演讲，围绕真实世界证据在医学发展中的潜力、指南目标、关键原则、利用真实世界数据生成充分证据的框架等内容，解读利用真实世界数据和真实世界证据进行药物安全性和有效性评估的原则。

宁光作“以‘四个特许’政策高质量推动研究型医院发展”主题演讲，分享上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，简称“瑞金海南医院”）依托乐城先行区特许政策，在生物医药产业领域取得的创新成果。他表示，作为上海瑞金医院的重要分支，瑞金海南医院在海南自贸港和乐城先行区的政策利好驱动下，借助乐城真研试点，开展多项真实世界研究，为全球药械加速在中国上市提供了新经验和路径。下一步，瑞金海南医院将充分利用乐城政策优势和自身资源优势，持续推进研究型医院建设，着力打造真实世界研究科学高地，推动真实世界数据实践创新，创建世界一流的研究型医院。

贾宁以“海南自贸港政策下的乐城医疗健康产业发展与机遇”为主题作交流分享。他表示，在国家药监局等多部委的大力支持下，在海南省委、省政府的正确领导下，乐城先行区以制度集成创新为抓手，充分发挥特许药械和真实世界研究政策双重优势，经过5年的探索和努力，乐城临床真实世界数据应用试点从“起步摸索”到“开花结果”，为加快海南乃至中国医药产业发展作出了积极贡献。未来乐城先行区将进一步激发多方面优势，深入开展真实世界标准体系研究，拓展真实世界数据应用范畴，加强国内外真实世界研究交流与合作，持续推动真实世界数据应用试点工作走深走实，为推进生物医药产业快速发展发挥更大作用。

根据国家药监局的相关指导原则，结合乐城先行区真实世界研究的实际情况，乐城打造了中国首个区域性真实世界数据收集、治理和应用平台。该平台具有机制创新、技术创新、监管创新、服务创新四大特点，是我国建立真实世界研究新标准、新方法、新工具的一次重要实践和探索，对助力我国深化药械审评审批制度改革意义重大。

在这片创新 “试验田” 里，真实世界研究已然迈出坚实且极具开创性的步伐，深度嵌入从审批到上市后监测的全流程 “脉络”，并持续拓宽探索边界。

美国食品药品管理局（FDA）驻华办公室医疗器械国际关系专家耿众昊以“美国 FDA:真实世界证据在监管中的应用”为主题进行了分享。他指出，美国食品药品管理局（FDA）也一直在探索将真实世界证据（RWE）应用于医疗器械和药品监管决策，并希望与海南乐城先行区能进一步协调合作，不断提高数据的质量和透明度，共同促进真实世界研究的发展。

此外，大会还设置了全体大会以及真实世界研究与药品临床评价、真实世界研究与医疗器械临床评价、真实世界研究与药物警戒、真实世界研究与生物统计、真实世界研究与信息技术、真实世界研究与罕见病、真实世界研究与中医药临床评价等7个平行主题活动，聚焦真实世界研究领域热点议题，共享前沿研究成果，共促行业发展。

自2019年6月国家药监局和海南省人民政府在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）联合启动临床真实世界数据应用试点工作（以下简称试点工作）以来，5年里已经结出累累硕果：17款药械产品利用真实世界证据辅助支持在我国加速获批上市；12项真实世界研究相关指导原则发布，指南体系建设跻身国际领先行列……

这些亮眼成果充分彰显了乐城先行区开展试点工作的成效与价值，有力证明其具备成熟且优质的真实世界数据应用环境。凭借这样的优势，促使乐城先行区从一片先行先试的 “试验田”，蜕变成为汇聚顶尖资源、激荡创新思潮的 “强磁场”，吸引着众多药械企业与医疗机构纷至沓来，积极投身这片充满机遇的创新热土。

目前，乐城先行区已成为越来越多创新药械企业和医疗机构的选择——波士顿科学、诺华、辉瑞、再鼎医药等国内外80多家药械企业相继进驻；上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）、四川大学华西乐城医院、博鳌超级医院等32家医疗机构蓬勃发展；全球20多个国家和地区的180多家药械企业与乐城先行区建立深度合作关系；国际排名前30的药械企业与乐城先行区互抛合作共赢“橄榄枝”……

为构建医药产业生态圈，海南省药监局与乐城先行区管理局联合国家药监部门，着力搭建医疗器械真研前置沟通服务体系。该体系做到提前介入，在医疗器械真实世界研究项目启动伊始就参与其中，掌握情况；全程指导，跟进项目各阶段，针对问题给予专业意见，助力规范推进；即时沟通，保障各方信息快速交流，避免因信息滞后影响研究开展。

同时，乐城先行区设立伦理审查委员会和人类遗传资源管理海南地区服务中心。伦理审查委员会把控科研伦理规范，切实维护受试者合法权益；人类遗传资源管理海南地区服务中心负责统筹、管理相关资源，保障资源合规利用，为药械研究夯实基础。

此外，以瑞金海南医院、华西乐城医院为核心，乐城先行区正着力打造国际多中心药械临床试验平台。借助医院优势，整合多方资源，强化协作，提升临床试验的效率与质量，拓展研究覆盖范围。

博鳌国际药械真实世界研究大会成为持续推进乐城先行区成为全球药械真实世界研究的资源聚集、成果展示和交流合作的重要平台。未来，乐城先行区还将继续作为我国真实世界研究的前沿阵地，为全球真实世界研究发展贡献“海南机遇”、“中国智慧”。

参考资料：
1.乐城真研试点五周年：从“点”上精彩到“面”上开花，让世界共享“海南机遇”.中国医药报