在对抗肿瘤中，“治愈”是医患共同目标，但因复发等问题，长期生存成为“肿瘤治愈”的替代衡量标准。随着靶向、免疫和细胞疗法出现，部分肿瘤逼近治愈边界，血液肿瘤已观察到5年甚至10年无进展生存期。近期在复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）临床研究中，治愈目标更进一步：ASH大会上，强生发布TECVAYLI联合DARZALEX作为RRMM二线治疗的3期临床结果，联合治疗组36个月PFS率达83.4%；此前CARVYKTI治疗RRMM，已实现33%患者≥5年无进展生存期。CAR-T疗法为RRMM患者带来新希望，但复发不可避免，强生提出创新治疗模式，Tecvayli+Darzalex组合在生存期指标上已展现优势。

男性雄激素性脱发（AGA）治疗停滞30多年后，迎来首个机制突破。12月3日，Cosmo宣布Clascoterone 5%外用溶液用于AGA的两项3期临床取得积极结果，与安慰剂相比，目标区域毛发数量相对改善高达539%，且治疗中出现的TRAE与安慰剂一致，消息公布后Cosmo股价上涨20%。脱发是世界性难题，获批药物不多，Cascoterone 5%实现了雄激素脱发的“局部精准治疗”，无需全身暴露，仅在毛囊局部阻断DHT受体就能实现毛发再生。它与已上市的外用痤疮治疗药物Winlevi活性成分相同，后者为1%的Cascoterone。目前脱发市场主要由米诺地尔和非那雄胺占据，但两者都不是针对AGA人群设计，存在有效的不安全、安全的不够有效等问题。

12月2日，药明生物宣布与卡塔尔自由区管理局签署战略合作备忘录，计划在卡塔尔自由区打造中东首个一体化CRDMO中心，卡塔尔成为其全球布局第六国。中东正积极布局生物制药，从药品消费市场转型为区域性枢纽。卡塔尔“2030国家愿景”下，打造区域领先医疗保健中心是重要目标，引入药明生物，将引入创新生物药最强“基础设施”。对药明生物而言，此举不仅是战略布局，更实现了技术、资本与市场需求的“双向奔赴”，让其全球布局更平衡，辐射能力更广阔。GCC其他成员国也积极发展生物医药产业，源于各国认识到其战略重要性，且中东人均医疗支出高，预计到2028年医药市场规模将达360亿美元。

自免BTK抑制剂领域迎来重大进展。11月10日，罗氏宣布其自免BTK抑制剂芬奈布鲁替尼在复发型和原发进展型多发性硬化症患者的两项关键性研究中，首项已达主要终点，显著降低年化复发率，另一项对比CD20单抗奥瑞珠单抗的研究也达主要终点，虽完整数据未公布且上市需待2026年第二项研究结果，但已推进该领域一大步。2025年或成自免BTK抑制剂全面胜利之年，8月底赛诺菲BTK抑制剂Rilzabrutinib获FDA批准用于治疗原发免疫性血小板减少症，成为全球首个在自免领域获批的BTK抑制剂；10月1日诺华瑞米布替尼片获FDA批准用于治疗慢性自发性荨麻疹，是首个获FDA批准用于该病的BTK抑制剂。

百济神州2025年第三季度财报显示，公司总收入达14亿美元，同比增长41%，其中泽布替尼全球收入为10亿美元，增长51%。此外，重庆精准的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）通过优先审评审批程序附条件批准上市，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病患者。同时，和铂医药与Evinova中国达成战略合作，利用AI赋能药物开发。迪哲医药DZD8586片和海和药物HH101785片分别获得临床许可，前者拟用于对既往治疗反应不佳的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症成人患者，后者拟用于晚期实体瘤患者的研究。

PD-1/PD-L1通路是免疫治疗的核心靶点，但其应用局限性促使企业探索新的突破方向。当前主要的竞争范式包括以PD-1为基础的双抗、三抗及与ADC小分子药物的联用策略。Kazia公司以139万美元引进了QIMR Berghofer研究所的PD-L1蛋白降解剂NDL2，该降解剂能够清除细胞内外的PD-L1，在乳腺癌临床前实验中表现优异。与传统抑制剂相比，NDL2直接靶向翻译后修饰的PD-L1蛋白，从根源上清除蛋白，恢复T细胞的免疫活性，解决PD-1抑制剂耐药问题。临床前研究显示，NDL2单药或联合抗PD-1疗法均能显著抑制肿瘤生长且无毒性反应，为后续临床转化奠定了基础。尽管此次交易金额不大，但若NDL2在临床中展现突出效果，可能会成为肿瘤免疫领域的新热点。

10月22日，Summit Therapeutics宣布完成5亿美元私募融资，超半数资金来自公司高管团队，未提及投资机构与财务顾问，融资目的未详细说明；同日，Moderna宣布其CMV mRNA疫苗mRNA-1647三期临床未达预防CMV感染主要终点，决定终止开发。10月23日，亚虹医药任命陈宝华先生担任财务执行副总裁；阿斯利康AZD0486获临床许可；云顶新耀耐赋康®被纳入《中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎临床实践指南（2025）》；和铂医药公布HBM4003联合替雷利珠单抗治疗微卫星稳定型转移性结直肠癌的II期临床积极数据。

CDH17靶点从年初火到年尾，年初AACR大会上近20个临床前分子集中亮相，据OncologyPipeline数据，全球超30个CDH17相关分子处于开发阶段，ADC、多抗、CAR-T等主流技术路线均入局，企业还试图开发“改善型”分子，内卷程度达新高度。10月17日，翰森制药与罗氏达成合作，罗氏获CDH17 ADC药物HS-20110中国以外全球权益，需支付8000万美元首付款及最高14.5亿美元里程碑付款。CDH17被视为下一个Claudin18.2，其在多种肿瘤组织中有表达，但与肿瘤相关作用机制尚未完全阐明，过去研发不温不火，近年来因在正常组织和癌细胞中表达差异，成为理想成药靶点，吸引诸多企业入局。

一个曾被遗忘近20年的靶点Amylin，正成为搅动千亿减重市场的新爆点。9月16日，诺和诺德公布Amylin类似物cagrilintide的3期研究数据，单药治疗68周平均减重11.8%，与司美格鲁肽组成的复方制剂CagriSema平均减重效果达20.4%，且副作用更低。此外，诺和诺德注册了GLP-1/GIP/Amylin三靶点激动剂用于减重的2期临床试验，辉瑞也宣布收购Metsera公司强化减重管线。此前，罗氏、阿斯利康等多家药企已纷纷押注Amylin。在代谢疾病治疗领域，Amylin并非新靶点，但因早期药物半衰期短、副作用大未获市场认可。如今，随着技术突破，新一代分子半衰期大幅提升，解决了频繁注射的痛点，Amylin靶点再次受到关注。

在全球医药产业中，小核酸正吸引各方目光。短短两天内，诺华连续重金加码RNAi赛道：9月2日，诺华与Arrowhead就临床前资产siRNA-ARO-SNCA达成全球授权合作，支付2亿美元预付款及最高20亿美元里程碑付款和销售分成；次日，诺华又与舶望制药达成超52亿美元交易，涉及4款siRNA药物，其中两款为早期研发阶段的心血管疾病药物。这两笔交易释放了诺华在RNAi领域持续布局的信号。同时，诺和诺德押注Replicate Bioscience的srRNA小众技术，再生元也大力布局小核酸技术，去年以来其有6款siRNA疗法新药进入临床阶段。经历漫长曲折发展后，小核酸正重新获资本与产业高度关注。

国际长线资金持续加码中国创新药，新加坡主权基金GIC等外资通过股权投资等方式深度布局，推动中国创新药行业迎来新一轮发展高潮。

FDA发布指南草案，强化总生存期在肿瘤药物研发中的核心地位，要求药企必须收集并提交完整的生存数据，以提升药物研发门槛和确保药物安全性与疗效。

荣昌生物2025年半年报显示，公司收入达10.98亿元，同比增长48%，毛利率提升至84.0%，销售费用率下降至47.9%，整体亏损大幅收窄42.4%。泰它西普和维迪西妥单抗两大核心产品持续放量，前者获批重症肌无力适应症，并在干燥综合征三期临床成功；后者用于HER2+且伴有肝转移的乳腺癌适应症获批，联合治疗一线尿路上皮癌和HER2低表达胃癌的III期临床已启动。此外，RC148、RC278、RC288等管线也在快速推进。公司在BD方面取得突破，与Vor Biopharma达成42.3亿美元合作，泰它西普成功“出海”，并与参天制药合作开发RC28-E。这些进展表明荣昌生物正加速向Biopharma转型，创新能力和商业化潜力显著增强。

乐普生物作为ADC领域的领头羊，近期公布的2025年上半年业绩显示，其收入同比增长约3.5倍，并首次实现盈利2930万元，远超市场预期。这一成就不仅标志着公司在自主商业化和出海能力方面得到了全面验证，也为其即将进入收获期的ADC管线提供了坚实的价值基础。乐普生物通过稳健的财务表现，展示了其在商业化运营上的成熟度，特别是在普特利单抗销售额达到1.506亿元、同比增1.58倍的成绩上尤为显著。同时，公司凭借丰富的BD出海模式，如MRG007的对外授权，进一步增强了其在全球市场的竞争力。乐普生物的成功案例预示着中国ADC领域正在形成一种新的“摩尔定律”，即价值创造呈现指数级裂变，节奏不断加快，为未来更大的爆发期奠定了基础。

远大医药作为中国头部创新药企，在2025年上半年取得了显著的业绩增长，营业收入达到约61.1亿港元，净利润约为11.7亿港元。其中，创新壁垒产品收入占比提升至约51%。公司的核药产品Y90（易甘泰®）表现尤为突出，上半年收入约4.2亿港元，增速高达106%。此外，公司在呼吸及危重症、创新眼药、心脑血管急救等领域也有多个爆款产品崭露头角。这种多点开花的产品矩阵展现了公司的系统性竞争力。多家券商和国际投行对远大医药给出了“上调目标价”和“买入”评级，反映出其在全球市场的竞争实力不断提升。在核药领域，Y90已成为国内首个现象级产品，适用于结直肠癌伴肝转移患者，潜在市场规模庞大，为公司未来的持续增长奠定了坚实基础。

翰森制药配股融资39.2亿港币，无轮次及投资机构信息，财务顾问未明确，资金用途未公布。

剂泰科技完成4亿元D轮融资，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投，用于平台升级、产品推进等战略重点。

FDA加速批准中国创新药舒沃替尼上市，用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌，标志着中国创新药企攻坚高价值创新及参与全球竞争的实力再上新高度，且该药为全球唯一获批的口服小分子靶向药。

迈威生物宣布两项重大BD合作，标志着其跃过“J曲线”转折点，步入快速发展通道，展现其全球视野和价值挖掘能力。

Biogen启动CD38抗体菲泽妥单抗治疗自免肾病的全球三期临床试验，标志着其从神经疾病向免疫学领域转型，该抗体设计理念独特，避免传统CD38抗体的副作用。