2025年7月9日，基因治疗公司Krystal Biotech宣布，其1/2期临床试验EMERALD-1中的首位患者已经接受治疗，该研究旨在评估KB801用于治疗神经营养性角膜炎（NK）的效果。EMERALD-1是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，评估KB801以眼药水形式给药治疗NK的效果。将招募多达27名符合Mackie标准的2期或3期NK成人患者，并以2：1的比例随机分配，接受KB801或安慰剂，每周两次局部应用于研究眼睛，持续8周。EMERALD-1的主要目的是评估KB801局部眼部给药在患有NK的患者中的安全性和耐受性。次要目的是基于8周时患者角膜上皮完全持久性愈合的比例来评估疗效，定义为在第8周和第10周时，角膜病变区域的角膜荧光素染色为0毫米。其他探索性疗效指标包括从基线到第4周、第6周、第8周、第10周和第20周的角膜病变大小变化，以及角膜感觉和患者报告的症状负担的评估。

药明康德2025年上半年业绩预增公告显示，公司预计实现营业收入约207.99亿元，同比增长20.64%；经调整Non-IFRS归母净利润约63.1亿元，同比增长44.4%；扣非归母净利润约55.8亿元，同比增长26.5%；归母净利润约85.6亿元，同比增长101.9%。Q2扣非净利为32.51亿元，环比增长40%，同比增长37%，超出市场预期16%。业绩增长主要得益于“一体化、端到端”的CRDMO业务模式，TIDES业务（多肽/寡核苷酸）的强劲增长，以及出售联营公司股权带来的非经常性收益。此外，产能优化和经营效率提升也推动了毛利率改善。尽管面临地缘政治风险及研发投入收缩的压力，但公司凭借在GLP-1、ADC等新兴疗法市场的先发优势，有望成为全球CXO行业的领军者。

CoRegen获9339万美元融资，用于推进CMC开发、启动临床试验及招聘，以推动项目执行和支持公司发展。

CAR-T先驱CARGO Therapeutics因核心产品安全性问题暂停开发并裁员，现被Concentra Biosciences以2.12亿美元收购，预计2025年8月完成。

Lexeo Therapeutics公司的AAV基因疗法LX2006获FDA突破性疗法认定，基于I/II期临床试验数据显著改善心脏健康指标，该疗法有望治疗弗里德赖希共济失调引起的心肌病。此外，LX2006还获多项认定并参与FDA的CDRP计划，以加速临床开发。

Orchard Therapeutics完成造血干细胞基因疗法OTL-203在Hurler综合征患者中的临床试验，该疗法旨在评估其疗效和安全性，并与标准治疗进行比较。MPS-I是一种罕见病，新疗法有望解决现有治疗局限。

Mustang Bio的CAR-T细胞疗法MB-101获FDA孤儿药资格，用于治疗脑癌，股价大涨180%。该疗法与MB-108联合开发，早期数据显示良好耐受性，有望提高难治性癌症疗效。公司正在筹集资金推进项目。

德国CDMO公司BioSpring投资数亿欧元，在美因河畔奥芬巴赫创新园区建核酸工厂，计划2027年底完工，将成为全球最大核酸药物生产基地之一。

Pepgen公司终止了针对杜氏肌营养不良症的4款ASO疗法研发，包括处于临床Ⅱ期的PGN-EDO51和临床前阶段的PGN-EDO53、PGN-EDO44、PGN-EDO45，原因涉及疗效未达预期、安全性问题、无法有效靶向致病基因等。

7月1日，在泰王国驻广州总领事馆举行的中泰医疗合作活动中，瑞风生物和中科睿极两家国内CGT公司分别与泰国企业签署合作备忘录，将提供基因编辑药物和生物智造技术，助力泰国医疗体系迈入基因治疗时代并提升细胞治疗产业能力。

信念医药宣布，其基因治疗药物信玖凝®治疗B型血友病的临床研究数据在第33届国际血栓与止血学会大会上公布，结果显示药物安全有效，90%受试者未发生出血事件。

Rocket Pharmaceuticals宣布FDA批准其基因疗法RP-A701用于治疗BAG3相关扩张型心肌病的新药临床试验申请，该疗法旨在恢复BAG3蛋白功能。

Oncternal Therapeutics以6800万美元将zilovertamab和ONCT-808项目出售给Ho'ola Therapeutics，并停止运营，未来价值取决于Ho'ola的开发决策和商业成功。交易包含300万美元预付款和潜在6500万美元里程碑付款。

Vor Bio获1.75亿美元融资，由RA Capital等机构投资，用于管线开发和一般用途。同时，该公司以42.3亿美元购入荣昌生物的泰它西普全球独家权利。

Minovia Therapeutics与Launch One Acquisition合并，将以Mito US One名义在纳斯达克上市，获得强大资金支持，重点研发细胞疗法MNV-201，治疗线粒体功能障碍相关疾病。

Lexeo Therapeutics与投资机构合作，获4000万美元融资推进非病毒RNA平台的心脏疾病疗法开发，以突破AAV载体的局限，为难治性心脏疾病提供精准解决方案。