第七届CMC-CHINA中国制药工业博览会将于2025年8月1-2日在苏州举办，设四大展馆，涵盖原料药、CXO、品牌和创新药领域，提供展示合作平台，并策划多种专业议题活动，推动制药工业发展。

4DMT的AMD基因疗法4D-150在I/II期研究中显示持久临床活性，减少近90%的标准护理注射需求，且安全性良好，公司计划推进至III期研究。

FDA批准瑞风生物针对Usher综合征的AAV基因编辑药物RM-101的IND申请，标志该领域取得重要突破。

亦诺微医药公布核心溶瘤病毒产品MVR-T3011在高危非肌层浸润性膀胱癌患者中的临床成果，3个月CR率超80%，显示出良好安全性和简便操作性。

Ori Biotech与全球顶级CRO Charles River合作，展示其CGT制造平台IRO®优势。通过对比实验，IRO在细胞生长和CAR+细胞总数方面表现优于传统技术，可大幅缩短疗法开发时间、降低成本。双方将继续合作，推动IRO在临床开发和商业化中的应用，使患者更快获得挽救生命的CGT产品。

亦诺微医药在ESMO 2024上公布其核心溶瘤病毒产品MVR-T3011在高危卡介苗失败的非肌层浸润性膀胱癌患者中的最新临床成果，显示3个月完全缓解率达81.8%，且安全性良好，将加速临床开发。

凌意生物的基因治疗创新药LY-M003注射液启动临床研究，旨在评估其治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性，由浙医一院虞朝辉教授领衔。

诺纳生物与Umoja Biopharma合作，利用全人源重链抗体平台技术开发新型体内CAR-T细胞疗法，旨在提高肿瘤和自身免疫病治疗的可及性和有效性。

英百瑞启动全球首款Trop-2 CAR-NK细胞产品IBR822的I期临床试验，由浙江省肿瘤医院牵头，多家医院合作，旨在治疗实体瘤，前期临床试验显示其对多种肿瘤有明显杀伤效果。

和元生物成立子公司和元和美再生医学中心，加强细胞治疗领域布局，依托强大研发生产平台，提供全方位再生医学细胞治疗服务，并与多家企业签署战略合作协议，共推大健康领域发展。

复星医药全资控股复星凯特，并拟增资扩股，修订许可协议，获得Kite Pharma独家开发癌症治疗产品权利。复星凯特将更名复星凯瑞，聚焦肿瘤免疫治疗，其CAR-T细胞治疗产品奕凯达已在中国上市。

AAV基因疗法初创公司Vironexis获2600万美元融资，推出TransJoin™平台和13条研发管线，主要针对血癌、实体瘤和癌症预防，其中首个产品VNX-101已获得FDA批准，预计2024年开启临床试验。

嘉因生物的重组AAV基因疗法EXG110注射液IND获CDE受理，该疗法拟用于治疗法布雷病。嘉因生物拥有强大的研发和生产能力，多款新药在研发中，已融资超1.2亿美金，并在全球扩张。

BridgeBio宣布终止其AAV5基因疗法BBP-631治疗先天性肾上腺皮质增生症的1/2期临床试验，因结果未达到追加投资门槛。尽管数据显示部分患者皮质醇分泌增加，公司将削减该疗法预算，但仍将监测已入组患者情况。

上海医药集团研发的CD19/CD22双靶点CAR-T疗法新药临床试验申请获受理，该疗法旨在降低B细胞肿瘤复发风险，覆盖更多患者细胞亚群，有望为患者带来创新治疗方案。

博生吉与苏州大学、北京大学合作，研发出首款无需基因编辑的通用现货型CAR-Vδ1T细胞药物，靶向实体肿瘤。该成果已在Cancer Research发布，且相关项目入选2023年国家生物药技术创新中心重点项目。此药物基于Vδ1T细胞，具有主动归巢和浸润实体瘤组织的能力，为实体肿瘤免疫治疗提供新策略。

人民日报盛赞细胞疗法优势，其通过替换受损细胞、促进组织再生等方式，为传统方法难治愈疾病提供新途径，具有个体化、源头治疗、多向分化、免疫调节、降低药物依赖及长期效果等六大优势，且全球已有多款干细胞产品上市，临床试验广泛涉及多系统领域。

河南省首个I类细胞药物，以Trop2为靶点的CAR-NK疗法，正式启动临床试验。该疗法由王启鸣教授团队自主研发，针对肺癌患者，利用NK细胞与CAR结构结合，实现精准抗癌，具有多项优势。此研究有望为难治性非小细胞肺癌患者提供新治疗手段，提升生存机会与生活质量。

科济药业公布2024年中期业绩，收入约600万元，净亏损约3.52亿元。公司拥有9款自研差异化候选产品，涵盖多个热门靶点，核心产品已上市。公司拥有超300项专利，其中114项为全球授权。

中源协和细胞基因工程股份旗下武汉光谷中源药业于9月9日获批VUM02注射液用于治疗系统性硬化症的临床试验。