一、产品名称
人源多巴胺能前体细胞注射液

二、产品领先性/创新性
全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，也是全球首个诱导多能干细胞来源的帕金森新疗法

三、产品介绍
以睿健医药首个适应症聚焦帕金森病为例，其病理特征为脑部多巴胺能神经元的大量死亡，现有疗法均无法逆转多巴胺能神经元持续死亡的趋势，因此通过功能细胞移植实现的“细胞替换疗法”是逆转帕金森的重要解决方案。睿健医药以再生医学为基础，建立iPSC产品开发平台。NouvNeu001即利用该平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。到目前为止，NouvNeu001研究已按计划完成全部受试者入组给药，目前观察安全性、耐受性良好，顺利达成研究主要目的。目前结果显示：低剂量组受试者整体安全性良好，无细胞药物相关AE或SAE反应，且受试者在接受移植六个月后UPDRS III部分运动功能表现出平均超过20分的稳定改善，除此之外，还表现出异动减少，开期时间延长等积极效果；PET影像分析也证实了随着移植时间的增加，移植区域多巴胺转运活性显著增强，证实了NouvNeu001这一通用型细胞治疗产品移植后在患者体内的健康存续。高剂量组安全性良好，且同样展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势。NouvNeu001的阶段性成果初步证实了化学诱导功能型多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。

四、产品创新性
睿健医药专注于新一代化学诱导的细胞治疗产品的开发。以首个针对帕金森病的产品为例，帕金森的病理特征为脑部多巴胺能神经元的大量死亡，而目前所有临床治疗方案均无法逆转多巴胺能神经元持续死亡的趋势。睿健秉承着“从患者的需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，以安全性和可及性作为首要原则。因而，睿健从源头创新形成了独特的化学诱导体系。首先利用知识图谱进行靶点富集分析，然后结合组学分析及互作网络拓扑结构计算获得特定发育途径中的关键通路及诱导化合物，进一步确定最适合于治疗的细胞状态。就世界范围来看，目前没有任何一家公司采取完全类似的平台和策略来进行细胞药物开发，拜耳旗下BlueRock是目前唯一一家采取蛋白及血清平台进行细胞药物开发的企业。由于不使用病毒载体，睿健的开发方案可以实现细胞药物的“普惠性”目标。另外，团队通过挖掘合适的化学小分子“开关”在每个细胞中启动标准分化流程，可以解决工业体量分化不同步以及效率不高的难点，最终实现目标细胞纯度超过99%的稳定工艺开发，极大降低了因多能干细胞分化不完全导致的安全风险。此外，不同于国际上同类产品，睿健纯化学诱导体系也是一种更适合于大规模工业生产的高效，安全，更低成本的全新细胞功能改造平台。

五、临床与应用价值
相关分析显示，2015年，全球仅阿兹海默病（老年痴呆）的治疗市场就达到4600万美元，亚洲地区占有2300万美元市场份额。到2030年，亚洲地区（主要为中国）的市场份额将达到6700万美元。针对帕金森疾病，若按1%的帕金森患病比例计算人均10万元治疗费用计算，即使仅有10%的治疗率，我国帕金森病的治疗市场就达到229亿元的规模。而眼科疾病的治疗，仅在中国就具有千亿规模的巨大市场。因此，无论是何种药物形式，睿健医药“AI+化学诱导“平台面对的细胞治疗及再生医学领域都是一个超过数千亿美元的巨大市场。
相比国际头部企业在细胞基因治疗领域普遍存在的成本过高的困境，睿健医药团队开创的化学诱导细胞药物成本相对来说低很多，这也是睿健医药在细胞药物的纯度、疗效、安全性以及成本上的全局性优势。与此同时，睿健医药所处的细分领域和赛道又有着巨大的市场空间。从全球市场来看，干细胞技术及开发近年来一直受到国际资本市场的热捧，2018年，全球干细胞市场规模达到了19.2亿美元，预计2025年将达到45.0亿美元，年复合增长率（CAGR）为12.9%。中国也是重要的地区之一，2018年市场规模达到3.7亿美元，预计2025年将达到12.6亿美元，年复合增长率预计为19.1%。目前，我国已经确立了“加强干细胞及转化研究”的再生医学策略，而2017年底出台的“细胞治疗通用要求”标志着我国再生医疗领域进入规范化与规模化的时代。

六、发展潜力
基于上述国际形势及行业痛点，睿健医药秉承着“从患者的需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，从源头创新来建立全球首个基于人工智能（AI）+化学诱导的一站式药物研发平台，实现多维度的技术创新及突破，具有同时研发及评价包括化学药物、基因治疗药物、核酸药物、外泌体药物、细胞药物等多款新药的潜能。该平台建立了全新的针对退行性疾病的一体化药物开发方案，从全新的角度和独创性成果来指导我国急缺的退行性疾病细胞药物及其他药物新模式的开发。
睿健医药不仅是全球首个获得FDA“特殊豁免”资格的细胞治疗企业，也成为全球帕金森病细胞治疗领域的国际领先团队，无论是在全球监管机构的认可程度，临床试验数量，质量和进度都位于全球首位。

七、行业潜力
睿健医药于2024年完成超亿元B轮融资，累计融资额约3亿元，同时公司的B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。与国际生命科学领军企业丹纳赫携手在武汉建立了全球研发基地;在澳大利亚成立了专注于国际临床的全资子公司;在新加坡建立了国际商务办公室;在丹麦成立了“全球创新中心"。睿健已成长成为具有综合性优势的国际创新企业。先后荣获国家人社部“留学人员回国创业启动计划”重点项目，我国医学领域最高奖“华夏医学科技奖”，第十二届中国创新创业大赛优秀企业（成长组)，第十三届中国创新创业大赛颠覆性技术创新大赛总决赛优胜项目奖（最高奖项），“VB-Find Award:最佳生物技术产品(解决方案)"，“中国潜在独角兽企业”称号，毕马威生物科技创新50榜，中国细胞治疗药物行业白皮书（唯一专题介绍企业），BioCon Award年度最具投资价值生物技术新锐之星，2024中国生物医药FRONT-RUNNERS 100等。近一年间，相关成绩备受国际高水平期刊（Cell Stem Cell）、行业及权威财经媒体(PR Newswire、Parkinson’s news today、湖北日报、药渡、健康界、药融圈、丁香园、动脉新医药、BioArt、求实药社、36氪等)等关注。