独家专访希济生物：7年CGT产业经验注入CDMO，成立不到1年订单近亿

在艺妙神州工作约7年后，鲁薪安博士转战CGT CDMO赛道，在今年年初成立了希济生物。

希济生物虽然成立不到1年，但却是国内最早开展CAR-T新药研发的团队之一，高管来自诺华、赛诺菲等全球领先药企；打造了一站式CGT CDMO平台，覆盖质粒、病毒和细胞三大工艺、涉及工艺开发、质量研究、注册服务、非临床&临床的全周期服务；已建立CGT药品全周期的上下游供应商网络……

近日，动脉新医药专访了鲁薪安博士，从他的视角解读CGT行业存在的痛点，以及他转换赛道背后的考量。

自从2015年FDA和EMA批准首款CGT药物（溶瘤病毒产品Imlygic）上市以来，大量资本进入CGT领域，CGT行业被认为是下一个十年的黄金赛道。

2015年也是我国CGT行业从自由发展阶段，迈入规范化发展阶段的转折点。2015年之后，国家陆续出台相关政策，大力支持CGT行业发展。

鲁博士抓住了CGT行业的重要机遇期，2015年，从清华大学毕业之年，他便联合创办了艺妙神州，致力于利用创新的CGT技术治疗恶性肿瘤。经过近8年的发展，艺妙神州获得了3项NMPA的临床试验批件，并获得了北京首张基因细胞药物的《药品生产许可证》。

CGT药物研发从来不是一件容易的事。由于行业较新，CGT药物研发所需技术和人员均处于行业前沿位置，技术门槛高、研发成本高昂、人员相对匮乏，以及适应症有限加大临床试验招募患者难度等，多重因素导致CGT药物研发成本和难度远超传统药物。

鲁博士说：“艺妙神州作为一家Biotech，现在已经是近300人的规模，但也只能同时推进几个CGT产品管线。”即便是艺妙神州这样的本土CGT领军企业，也深感CGT药物研发之难，而目前我国大部分CGT公司均为初创公司，普遍面临技术、资本、人力等多重压力，举步维艰，如果不借助外包服务，业务将很难推进。

行业向前发展离不开企业发力。“我们希望帮助药企更好地进行CGT药物研发，希望有更多公司参与到行业中来”，因此艺妙神州独立出了CGT CDMO业务，并提前1年开始建立CDMO服务体系。最终在2022年1月，鲁博士带头创立了希济生物。

希济生物Logo

公司名称寓意“满载希望，同舟共济”。鲁博士介绍：“CGT行业面向未来，能够解决晚期肿瘤、罕见病等临床未满足需求，因此满载希望；同时CGT行业需要医生、药企、CDMO企业、上下游合作方等各方共同参与，只有坚持同舟共济，团结合作，才能战胜疾病”。

CGT疗法研发生产主要包括三个环节：质粒生产、病毒载体生产（递送系统）和细胞制备。在这三个环节中，质粒和病毒的生产相对标准化，而细胞治疗工艺流程涉及细胞的培养、激活、转导、纯化、富集等步骤，需要利用自动化设备，企业前期投入成本更大。

鲁博士表示，跨国及本土CGT CDMO企业普遍以质粒和病毒为主要服务内容，细胞服务能力亟待解决，而希济生物走过了CGT药物研发从0到1的整个流程，除了在质粒和病毒产品方面具备质量和成本优势，也拥有极强的细胞服务能力，能够为基因细胞药物企业提供质粒、载体、细胞等产品的技术开发、生产、质量控制和注册等服务。

除了产品和服务的差异性，希济生物在区域布局的选择也大为不同。鲁博士解释：“国内CGT CDMO公司多集中在长三角，北方则非常少，像我们这样能够提供质粒、病毒、细胞从IIT到商业化全流程的CDMO公司更加稀缺。”希济生物位于北京市大兴生物医药产业基地，从北方起步，借助北京的教育和医疗资源，逐步向全国及全球发展。

凭借专业的技术和服务，希济生物成立不到4个月，就和清辉联诺签订了合作协议，目前已经和景达生物、复元生物、艾万生物等众多企业达成了合作，其中产品包含CAR-NK、γδT、外泌体等，服务包含生产（早期开发和商业化）和注册等。鲁博士表示“加上最近在签的订单，我们今年的订单金额已经超过一个亿。”

“我们现有的产能已经不够我们接新的订单。”鲁薪安说，为了扩充产能，满足市场需求，以及扩大团队规模，希济生物计划今年内完成两轮融资，目前已经完成天使轮融资，正在筹划新一轮A轮融资。

 由于CGT药物生产流程复杂、质控要求高、行业监管严格，因此生产过程中所需的高质量试剂、耗材以及先进设备、仪器严重依赖进口，国产化率非常低。

“国产缺位是目前我国CGT行业发展面临的一个比较大的痛点”，鲁博士表示搭建好国内的生态链是实现国产化替代极为重要的一步，因此希济生物提前开始布局药品全周期的上下游供应商网络，夯实“一站式”服务基础。

“虽然目前我们与国内外企业都有合作，但在合作方能力相似的情况下，我们更倾向于和本土企业合作。”鲁博士表示，国内CGT行业的生态链建设除了企业要发力，其实更需要国家从宏观战略上整合行业资源，通过国家立项，将化学、材料、高分子、药学等多学科领域的资源整合起来，创造中国的IP，实现国产替代，降低药物成本。

作为一个全新的治疗模式，CGT药物发展时间短，尚无统一的技术路径，因此在药物指导原则、药物评价标准、临床试验执行、商业化等方面还有许多创新内容需要探讨。“只有CGT这种创新模式落地了，这个产业才能落地”，鲁博士坦言CGT行业的发展仍面临巨大的挑战。

正因发展不易，因此希济生物更加期望对产业有所助益。“未来，希济生物期望能够尽快帮助合作客户将产品推进至临床，乃至上市”，鲁博士还说，期望希济生物能够帮助更多CGT药物研发企业成长起来，助力CGT成为继小分子、大分子之后创新且亲民的治疗模式。