加拿大生物科技公司EnGene公布核心非病毒基因疗法detalimogene voraplasmid针对高危、卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌的2期临床数据，结果远不及预期，公司股价单日暴跌80%。最新数据来自125例患者，完全缓解率较去年11月公布的数据明显下滑，新增32例患者数据表现更差，引发市场对疗法疗效一致性与可重复性的担忧。该疗法12个月完全缓解率仅25%，中位缓解持续时间为37.3周，持久性未达预期。不过，该疗法仍展现出一定疾病控制优势，患者进展为肌层浸润性或晚期膀胱癌比例较低。目前非肌层浸润性膀胱癌赛道竞争激烈，EnGene此次数据不及预期，为非病毒基因疗法在膀胱癌领域的应用前景增添不确定性。

百济神州2026年第一季度业绩报告显示，公司营业总收入达105.44亿元，同比增长31.0%。产品收入占总营收98%，主要得益于泽布替尼、安进公司授权产品和替雷利珠单抗的销售增长。泽布替尼全球销售额达75.98亿元，同比增长33.5%，在BTK抑制剂领域巩固了其领导地位。百济神州调整全年经营业绩预测，预计总收入将介于436亿至452亿元之间，全年经调整经营利润预计将介于100亿至106亿元之间。此外，公司在血液肿瘤和实体肿瘤管线方面取得进展，多款产品获得重要临床数据支持。

2026年5月6日，美国两党议员联合推出《预防危险灵长类输入以避免毒性暴露法案》（PRIMATE Act），计划全面禁止每年约2万只进入美国实验室及供应商渠道的实验用非人灵长类进口，仅保留经认证的动物园等极少数例外情形，旨在切断境外危险病原体输入路径、强化生物安全。违规将面临罚款和没收。动物保护组织PETA支持该法案，称进口实验猴携带多种致命病原体，关停高风险供给链正当其时。同时，美国药监端推进动物实验减量与替代，FDA宣布弃用部分动物模型，转向新方法学，NIH投入1.5亿美元支持替代技术研发。但行业专家提醒，全面淘汰动物实验仍有很长的路要走，现有替代技术尚无法完全覆盖复杂药理、毒理研究需求。

2026年5月6日，Avalo Therapeutics宣布其治疗中重度化脓性汗腺炎的在研药物abdakibart在关键二期临床试验中抵达主要终点，推动企业盘前股价大幅上涨。化脓性汗腺炎临床存在未满足需求，此次二期试验为随机、安慰剂对照设计，253例成年患者被随机分配接受两种剂量方案的abdakibart或安慰剂治疗，核心终点为第16周的HiSCR75应答率。数据显示，两种剂量组应答率分别为42.2%和42.9%，合并计算后经安慰剂调整的平均应答率为16.9%，未达公司预设的20%达标线，但高于艾伯维同赛道药物的绝对应答率，差异核心原因是本次试验安慰剂组应答率超预期。多家机构指出，依托创新作用机制，该药仍获资本市场积极反馈。

5月5日路透社消息，BioNTech发布一季度财报并官宣重大调整：将关闭德国三处基地及新加坡工厂，涉及岗位最多达1860个，原因是将新冠疫苗生产转移给辉瑞，基地关闭计划已有明确时间表，公司正寻求资产处置方案降低影响，还同步加码成本控制，目标2029年实现年均约5亿欧元成本节约。此次调整与管理层变动呼应，联合创始人兼首席执行官Ugur Sahin与首席医疗官Oezlem Tuereci年底离职创业。财务上，BioNTech一季度净亏损扩大，但持有充足资金支撑转型。随着全球新冠疫苗需求回落，BioNTech正收缩产能、优化成本，转向新研发与业务布局。此外，文章还提及依沃西单抗、RAS抑制剂、默沙东相关动态。

2026年5月4日，Celcuity宣布其自主研发的泛PI3K/mTOR抑制剂gedatolisib在乳腺癌3期临床试验中成功抵达主要终点，疗效优于诺华已上市的PI3K抑制剂Piqray。该研究聚焦PIK3CA突变型晚期乳腺癌人群，采用头对头对照设计，结果显示试验组患者无进展生存期显著延长，且双联方案也达成关键次要终点。受此提振，Celcuity盘前股价大幅拉升。Celcuity将向FDA提交补充新药申请，并计划第四季度向欧洲提交上市申请。gedatolisib已被纳入2026年十大重磅上市药物榜单，预测2032年全球销售额有望突破21亿美元。其研发历程颇具戏剧性，此次突破堪称PI3K/mTOR通路药物研发的重要转折点。

5月1日路透社消息，Revolution Medicines宣布，FDA批准其用于既往经治胰腺癌的口服新药daraxonrasib在正式获批前进入提前使用通道，该项目主要面向严重或危及生命疾病且无有效治疗方案的患者。此次获批药物针对转移性胰腺导管腺癌患者，且患者已接受过其他系统治疗。今年4月公布的关键3期临床试验数据显示，该药相比传统化疗显著延长患者生存期近一倍，消息推动公司股价大涨。除胰腺癌外，该药还在开展多项晚期临床试验，适应症范围持续拓展，且已获得FDA优先审评券，将加速研发与审评进程。患者及家属不可直接向企业申请，必须由执业主治医师代为提交使用申请。

2026年5月1日，Summit Therapeutics公布核心品种依沃西单抗全球3期研究Harmoni-3中期分析结果，其鳞状非小细胞肺癌队列无进展生存期未达预设统计学显著性，Summit股价早盘暴跌超25%。Harmoni-3旨在对比依沃西单抗联合化疗与K药联合化疗的疗效与安全性，公司曾两度调整试验设计。尽管中期分析未达标，独立数据监察委员会仍建议研究按原计划推进，最终数据预计2026年下半年公布。Summit强调此次未达标非最终定论，但市场与投资者仍感失望。多家华尔街机构分析师对此次中期失利表示意外，花旗和Leerink Partners推测未达标原因，机构普遍认为市场负面反应合理。

5月8日晚7点，赛业生物将联合沙利文举办线上沙龙，特邀赛业生物单靖博士、周顺博士，百普赛斯秦丽丽博士、沙利文王苑及神秘嘉宾，深度解读《2026全球抗体药物行业发展蓝皮书》。活动聚焦蓝皮书首发解读，拆解全球及中国抗体市场规模、增长逻辑及竞争格局；提供技术路线落地指南，分享AI赋能研发等实战案例；设置产业破局圆桌，探讨全产业链升级等机遇与挑战；安排一线专家面对面，现场答疑。扫码报名可免费领蓝皮书，参与抽取精美礼品。周顺博士在分子生物学等领域有超10年研发经验，单靖博士拥有医学和理学双博士，有数十年全球生物制药研发经验。

2026年4月30日，海王生物因致同会计师事务所对其2025年度内部控制出具否定意见审计报告，股票停牌一天，5月6日起被“ST”，简称变更为“ST海王”，日涨跌幅限制下调为5%。海王生物1992年成立，凭借海洋生物提取技术推出明星产品赚得第一桶金，1998年登陆A股后构建全产业链体系。2016年两票制推行，海王生物选择疯狂并购，2016 - 2018年收购超百家地方性医药流通公司，初期营收飙升，但激进扩张带来高负债、高商誉、管理失控等问题，2017 - 2020年还因多项问题被立案调查，损害市场信誉和投资者信心。近年来其业绩下滑，2022 - 2024年连续亏损，2025年营收同比下降。

2025年，疫苗巨头智飞生物创下上市以来首次年度亏损，净亏损达147.23亿元，成为A股医药板块有史以来最大的年度亏损。公司全年营业收入89.58亿元，同比下降65.61%。年报中，智飞生物罕见地向投资人致歉，并强调在业绩承压下不断求变。短短两年间，公司的核心指标从高光时刻急剧下滑，复苏之路艰难。对比同行，如万泰生物、百克生物等也遭遇亏损，但智飞的亏损额尤为突出。行业整体陷入“内卷”与价格战，中国疫苗行业协会发布倡议，要求会员单位“严禁低于成本报价”。智飞生物将亏损归因于主要产品销售不及预期及基于谨慎性原则对存货和应收账款计提减值准备。

Incyte公布其口服JAK抑制剂povorcitinib用于成人非节段型白癜风的两项关键3期研究（STOP‑V1、STOP‑V2）均成功抵达主要终点，治疗组F‑VASI75达标率18.9%，显著高于安慰剂组，关键次要终点也取得积极结果，且安全性良好。基于积极数据，Incyte计划2027年上半年提交povorcitinib用于白癜风的上市申请。此外，povorcitinib用于化脓性汗腺炎的上市申请也在推进，针对中重度结节性痒疹的两项3期研究将于今年四季度公布数据，哮喘适应症2期临床顶线结果有望下半年发布。不过，povorcitinib核心疗效稍逊于艾伯维的JAK抑制剂Rinvoq，后者已提交白癜风适应症申请。

在CRISPR基因编辑前，重组酶就已被尝试用于基因操作，但因改造难一度沉寂，如今AI技术让其重获生机。全球市值最高药企礼来加速布局，周二与AI生物技术公司Profluent达成合作，共同开发基于重组酶的基因编辑疗法，Profluent有望获最高22.5亿美元付款及预付款与研究资金，礼来主导后续临床开发。这是礼来三个月内第二笔重组酶领域合作，此前其还投资了重组酶初创企业Stylus Medicine。重组酶无需RNA向导，理论上能更安全高效地完整添加或替换基因，但研发门槛极高。Profluent依托AI模型训练，可定向设计适配人类基因组的定制化重组酶，2025年11月完成1.06亿美元融资，估值近10亿美元。

4月28日路透社消息，美国生物技术公司Erasca在研抗癌药ERAS-0015早期临床试验现死亡病例，一名66岁胰腺癌患者接受治疗约一个月后出现严重肺部炎症，撤除支持性治疗后离世，公司股价盘前暴跌超35%。不过，多位分析师认为这或是独立个案，暂不指向药物存在大范围安全风险，且随着药物更广泛应用，肺炎不良反应发生率不会显著上升。与此同时，该药物在同一项临床试验中疗效积极，在既往治疗失败的肺癌患者中肿瘤缩小率达62%，胰腺癌患者中缓解率为40%，均优于竞品。基于疗效数据，摩根大通分析师维持对Erasca股票“增持”评级，认为股价下跌反应过度。

2026年4月24日，百济神州全资子公司与华辉安健签署协议，获在研靶向PD-1、CTLA-4及VEGF-A的三特异性化合物（含HH160）全球独家权益。财务条款显示，百济神州将支付2000万美元首付款，行权后华辉安健最高可获1亿美元，后续开发、监管及销售里程碑付款最高可达19.04亿美元，还有分级许可使用费。肿瘤免疫治疗领域竞争激烈，HH160机制设计极具野心，通过双重阻断和抑制提升疗效。此次交易构成关联交易，因王晓东博士在百济神州和华辉安健均担任重要职务。百济神州此前多次与王博士签咨询协议。此外，百济神州董事会即将“换血”。

2026年4月23日安进宣布，公司CTO大卫·M·里斯将于6月30日退休，结束二十余年职业生涯。大卫·里斯是安进研发体系现代化与技术转型的核心推手，领导多项创新药物及生物仿制药成功上市，为数字化转型奠定基础。为确保持续创新与业务平稳过渡，安进宣布一系列人事调整：James Bradner将出任研发、人工智能和数据执行副总裁，Sean Bruich晋升为高级副总裁兼新任CTO，Murdo Gordon担任全球市场与政策执行副总裁，Paul Burton继续担任高级副总裁兼首席医疗官。此次高层调整背景是安进2025财年取得卓越财务表现，全年总收入同比增长10%至367.51亿美元，18款产品创销售额纪录。

2026年4月23日，辉瑞宣布终止靶向PD-L1的免疫刺激药物偶联物PF-08046037的1期临床试验及后续研发计划，相关决定已在联邦临床试验数据库公示。该试验2025年5月启动，旨在评估PF-08046037单药或联合PD-1抑制剂sasanlimab治疗多种癌症的安全性与初步疗效，但截至终止仅入组8名患者，远未达预期规模。辉瑞称终止研发是出于战略商业考量，与药物安全性、有效性无关，且不影响公司整体ISAC技术平台研发布局。目前，辉瑞暂未公示其他在研ISAC项目，后续规划待披露。此外，ISAC研发领域面临资金与研发压力，如Bolt Therapeutics就曾削减半数员工以推进相关研究。

2026年4月23日，港股创新药板块大跌，多只龙头股重挫，康方生物领跌超12%。前一日，康方生物在顶级学术会议上公布核心产品卡度尼利治疗胰腺癌的II期临床数据，表现优异，中位总生存期达23.4个月，中位无进展生存期为11.1个月，为患者带来新希望。但资本市场反应相反，22日数据公布后股价早盘短暂上涨随即回落，23日大幅抛售。市场分析认为是“利好兑现”现象，数据公布前市场期待高，部分资金提前布局，数据落地后短线资金获利离场。此外，康方生物已成为创新药板块“数据见光死”的典型案例，历史上多次出现临床数据发布后股价暴跌情况。

2026年4月23日，诺和诺德发布PIONEER TEENS 3a期临床试验结果，口服司美格鲁肽在10-17岁2型糖尿病儿童及青少年中显著降糖且安全性良好，有望成全球首个获批用于该人群的口服GLP-1受体激动剂。该研究为期52周，纳入132名患者，结果显示治疗26周时，口服司美格鲁肽组糖化血红蛋白较安慰剂显著降低0.83%，安全性与成人研究一致。当前儿童青少年2型糖尿病治疗选择有限，口服司美格鲁肽除降糖外还兼具减重等多重获益。诺和诺德计划2026年下半年向美国FDA与欧盟EMA提交儿童适应症扩展申请，若获批将为10岁以上2型糖尿病青少年提供首个每日一次口服治疗选择。