创新药研发之路荆棘丛生，近期多家药企宣布研发失败或暂停。赛诺菲治疗晚期多发性硬化症的药物tolebrutinib在后期试验中，未能延迟患者残疾进展，决定不再就该适应症寻求监管批准；Arcus Biosciences与吉利德终止PD-1+TIGIT+化疗联合一线治疗胃癌的III期临床试验，因中期分析显示无效；第一三共与默沙东合作的B7-H3 ADC药物针对小细胞肺癌的关键性III期研究已全球暂停，科伦博泰自主研发的HER2靶向ADC药物治疗三线HER2阳性乳腺癌上市审批也被国家药监局终止。业内表示，创新药研发周期长、成功率低、成本高，每一步都暗藏风险，但失败并非终点，企业需在挫折中调整航向。

国内脑机接口领域近期接连取得突破，形成多元化竞争格局。12月17日，中科院等合作开展的第2例侵入式脑机接口临床试验取得进展，实现从二维到三维交互的转变；12月15日，景昱医疗的侵入式脑机接口治疗药物成瘾产品获NMPA三类注册证，为全球首个获批用于治疗成瘾类精神疾病的同类产品；12月13日，脑虎科技宣布其全植入、全无线、全功能脑机接口产品完成首例临床试验，代表植入式硬件重要进展。脑机接口技术正加速从概念验证进入医疗应用，我国政策加码支持，产业正从实验室走向临床验证。此外，创新医疗、诚益通等企业也在积极布局，推动脑机接口技术的临床转化与商业化进程。

2025年冬日，国内创新药赛道热度攀升，11月至少17家新锐企业完成新一轮融资，多家融资金额超亿元。瑞普晨创完成5亿元A+轮融资，资金用于加速核心管线临床推进、强化AI技术平台建设等，其已构建完整技术体系，糖尿病治疗为核心布局多条管线，部分产品已进入临床试验阶段；安道药业完成超4亿元C轮融资，将加速推进AND017、AND019全球临床研究及在研药物IND研究，其专注肾脏疾病等新药研发，核心产品展现出强大潜力；拓济医药完成6000万美元Pre-A+轮融资，将加大研发投入，加快临床前管线推进，其是国内较早专注双特异性抗体ADC等研发的企业，已搭建全链条ADC平台。

2025年年末，国内创新药“出海”再迎高潮，对外授权交易总额和数量均创历史新高，全年总额有望突破1000亿美元。12月17日，和铂医药与百时美施贵宝达成长期全球战略合作及许可协议，将获9000万美元付款及高额里程碑付款和特许权使用费，和铂医药今年已达成多笔高额交易，背后是其自研HCAb技术平台的实力与价值。12月16日，翰森制药授予印度制药公司Glenmark“阿美替尼”海外独家许可，潜在收益超10亿美元。12月15日，长春高新子公司与美国公司签订GenSci098注射液项目独家许可协议，总额达13.65亿美元，标志着其战略转型迈入实质性兑现阶段。

受未满足临床需求、利好政策等因素推动，罕见病药物市场快速升温，12月药企动作不断。新药获批方面，意大利Fondazione Telethon开发的Waskyra获批上市，是FDA批准治疗WAS的头款基因疗法；Gamida Cell公司的Omisirge®新增SAA适应症获批，成为全球首个用于重型再生障碍性贫血的细胞疗法；普众发现的MUC18 ADC药物AMT-253拟纳入突破性疗法，有望成为企业首个启动注册性临床的药物；强生的JNJ-78278343注射液拟纳入突破性治疗品种，是全球首个进入Ⅲ期临床的KLK2靶向药物。融资并购方面，12月17日，Aeovian完成5500万美元B轮融资，用于推进核心管线临床试验及药物研发；Mirum制药宣布以8.2亿美元收购蓝鸟治（文章未完整表述收购对象）。

全球老龄化加剧，AD（阿尔茨海默病）患者或于2050年增至1.3亿，AD药物研发迫在眉睫。赛诺菲2025年在AD领域两次关键布局：5月以4.7亿美元收购Vigil Neuroscience公司，获得靶向TREM2的口服小分子激动剂VG-3927，该药物即将开展II期临床试验；12月15日与韩国ADEL达成全球独家许可协议，共同开发AD一线抗体疗法ADEL-Y01，该疗法特异性抑制毒性tau蛋白聚集传播，目前正在进行全球1期临床试验。有报告显示，2025年全球AD药物销售额预计86.7亿美元，2034年有望达140.6亿美元。除赛诺菲外，艾伯维等药企也在抢滩这一市场。

一品红连续3个交易日股价下跌，12月15日—17日累计跌幅达28.53%，截至12月17日收盘，总市值150.59亿元。股价下跌或因其拟出售参股公司Arthrosi股权，交易对方为Sobi美国，其拟以9.5亿美元首付款及最高达5.5亿美元里程碑付款收购Arthrosi100%股权。Arthrosi专注代谢类疾病创新药研发，核心品种为在研的AR882，作为新一代URAT1抑制剂，其强效降尿酸和溶石能力成为吸引收购的核心价值，目前处于关键性Ⅲ期临床试验阶段。AR882是一品红受关注创新药，一品红曾因此赶上创新药大涨“顺风车”，今年前7个月股价累计涨幅超3倍，公告披露之初，有投资者误认为此次出售一品红一并售出相关权利。

和铂医药2025年已完成4笔重磅交易，总金额超60亿美元。近日，其与BMS签署全球战略合作许可协议，获9000万美元现金及高额里程碑付款。此前，1月与科伦博泰、Windward Bio签许可协议，获9.7亿美元付款；3月与阿斯利康达成超45亿美元战略合作，含投资和多特异性抗体许可；6月与日本大冢制药就HBM7020开发合作，获4700万美元首付款及高额里程碑付款。这一系列合作背后，是其自研HCAb技术平台在多特异性抗体领域的实力与价值。目前，和铂医药已形成2.0版本核心技术平台体系，构建了多元化分子模式组合。2025年上半年，公司凭借创新产品对外授权与合作，收入和盈利均大幅增长。

近日，曾获4.25亿美元A轮融资的Biotech公司Areteia Therapeutics宣布关闭。该公司处于临床阶段，旨在开发新型炎症和免疫疗法，核心产品dexpramipexole是潜在口服药物，用于治疗嗜酸性粒细胞性哮喘，但历经研发失败、转型后，始终未证明其在关键临床终点的明确价值。从已披露的III期EXHALE-4试验初步数据来看，该药在主要和次要终点上仅较安慰剂组有微弱优势，且未达预设标准，对患者临床症状改善作用不明显，远不及现有药物疗效。随着Areteia关闭，其核心产品全球研发或搁浅。据统计，今年已有不少于20家生物科技企业关停或破产。

心脑血管疾病药物市场需求大，2024年中国药品三大终端中成药心脑血管疾病用药销售额935.34亿元，2025年上半年达437亿元。2025H1医院终端中成药市场心脑血管疾病用药前20个产品中，13个为独家品种，步长制药和以岭药业各有3款产品入选。步长制药的丹红注射液是拳头产品，2025H1医院终端销售额11.86亿元，成功续约医保目录，前三季度销售收入约14.02亿元，脑心通胶囊、稳心颗粒2025H1医院终端销售额分别为11.77亿元、11.33亿元。以岭药业通心络胶囊是治疗冠心病等的创新中药，为国家医保甲类等品种，2025H1医院终端销售额8.55亿元，多项研究获国家奖项，上市后再评价实验与临床研究揭示其独特药效机制及临床特色。

12月17日国家药监局药品审评中心网站公示，2款国产创新药拟纳入突破性疗法，分别来自恒瑞医药和宁波新湾科技。恒瑞医药的注射用SHR-A1904，是新型ADC药物，用于既往接受至少一线系统治疗的CLDN18.2阳性局部晚期或转移性胃或胃食管交界处腺癌，I期临床研究结果积极，目前两项III期临床试验正在进行中，有望为全球胃癌患者带来新希望。宁波新湾科技的NB003片，单药用于既往接受过二线标准治疗的胃肠道间质瘤，今年4月获FDA认可，将启动全球关键注册III期临床研究，有望加速全球上市，展现中国新药创新实力。

近年来，AI技术成制药行业核心驱动力，药企与AI企业合作愈发频繁。2025年以来，众多药企借助AI降本加速研发。近期，诺华与英国Relation Therapeutics达成17.55亿美元合作，结合双方优势推进免疫失调疾病治疗靶点；此前Relation还与葛兰素史克达成超5亿美元合作，聚焦纤维化疾病和骨关节炎新靶点。12月9日，甘李药业与晶泰科技达成代谢疾病AI多肽药物研发合作及平台授权协议，加速新型多肽创新药物发现与开发。11月10日，礼来与英矽智能达成超1亿美金药物研发战略合作，加速创新疗法发现推进；11月5日，晶泰科技子公司Ailux与礼来达成3.45亿美元多靶点合作；9月，礼来推出人工智能与机器学习平台Lilly TuneLab。

科伦药业近年持续加大研发投入，2024年研发投入21.71亿元，2025年前三季度研发费用16.3亿元。在持续投入下，公司创新药迎来收获期，目前有40余款新药在国内处于申请临床获受理及以上阶段，其中重点布局ADC药物。芦康沙妥珠单抗（TROP2 ADC）、博度曲妥珠单抗（HER2 ADC）已获批上市，博度曲妥珠单抗用于治疗既往接受过抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者；芦康沙妥珠单抗首个适应症用于治疗三阴性乳腺癌，成为首个获批上市的国产ADC药物，第二项适应症用于治疗非小细胞肺癌，且两项适应症均被纳入国家医保目录。此外，科伦药业还有9款ADC新药在国内处于申请临床及以上阶段，其中SKB571已处于II期临床。

中国创新药研发成果爆发，2025年一季度超20笔中国药企全球授权交易。12月15日，长春高新控股子公司赛增医疗与美国Yarrow公司签署GenSci098注射液项目全球独家许可协议（大中华区除外）。合作采用“首付款+里程碑+销售分成”模式，赛增医疗先获7000万美元首付款，交付资料后再获5000万美元开发里程碑款，交易总额高达13.65亿美元，产品上市后还有超10%销售提成。GenSci098注射液为金赛药业自主研发新药，此次授权标志着长春高新从单一生长激素业务向“三驾马车”转型进入实质阶段，是其战略转型关键及全球化突破。近年长春高新业绩承压，除出海授权外，9月还递交港交所上市申请，拟募资用于创新管线临床试验。

12月16日海思科公告，子公司上海海思盛诺4个创新药临床试验申请获国家药监局批准，分别为HSK45019片、HSK50042片、注射用HSK55718、HSK36357胶囊。其中，HSK45019有望为炎症性肠病（IBD）患者提供新颖疗法，IBD常用传统制剂和生物制剂对部分患者疗效不佳或不良反应大，存在未满足的临床需求；HSK50042拟用于呼吸系统疾病治疗，临床前研究显示其药效良好、耐受性佳、安全窗大，有望为呼吸疾病患者提供高效安全的新型治疗选择，全球呼吸系统疾病发病率高，呼吸系统用药市场规模持续增长；HSK55718是小分子非阿片类创新镇痛药，旨在有效镇痛同时减少不良反应、避免成瘾风险，非阿片类镇痛药具明确临床价值。

近期多家药企临床试验失败。生物技术公司Arcus Biosciences与吉利德联合宣布，终止PD-1+TIGIT+化疗联合一线治疗胃癌的III期临床试验STAR-221，因中期分析显示无效。这并非吉利德今年首次临床失败，11月其Trop2 ADC新药Trodelvy治疗乳腺癌的三期临床也未达主要终点。此外，12月以来，赛诺菲旗下BTK抑制剂tolebrutinib针对原发进展型多发性硬化症的III期试验未达主要终点，放弃为该适应症寻求监管批准，且该药物另一适应症审批被延期；10月赛诺菲还终止了幼儿呼吸道合胞病毒疫苗研发项目。12月11日，Rezolute宣布其治疗低血糖药物ersodetug在三期试验中失败，未显著降低低血糖事件。

肥胖是慢性代谢性疾病，会提高多种慢性病风险，中国超重和肥胖率上升，全球肥胖人口超10亿，中国约1.8亿成年人患肥胖症，加强药物创新研发迫在眉睫。当前以GLP-1受体激动剂为代表的疗法存在局限，临床对全新作用机制疗法有迫切需求。RNAi疗法提供差异化策略，不依赖中枢食欲抑制，而是精准靶向脂肪代谢通路特定基因，从源头调控脂肪代谢，规避传统疗法副作用。有药企布局RNAi疗法，如圣因生物自主研发的靶向抑制素βE亚基（INHBE）的siRNA候选药物SGB-7342，已获临床试验申请默示许可，临床前试验数据良好。此外，Alnylam公司也宣布将针对INHBE基因开发创新RNAi疗法。

近年来中国医药产业创新实力进阶，多家药企新药获国际认定。近期，华东医药全资子公司自主研发的ADC创新药注射用HDM2012的胃癌等两项适应症获美国FDA孤儿药资格认定，该药在多个肿瘤模型中表现优异；12月14日，乐普生物候选药物MRG004A用于治疗胰腺癌适应症获认定，目前在美国及中国进行I/II期临床研究，已观察到多种癌症抗肿瘤活性信号；12月10日，上海医药全资子公司自主研发的SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症适应症获认定，该药为复方中药创新药，无同靶点产品获FDA批准上市；11月16日，泽璟制药在研产品注射用ZG006获认定用于治疗神经内分泌癌，其联合用药临床试验也获国家药品监督管理局批准。2025年，中国药企成果持续获认定，彰显国内医药产业创新生态持续完善。

全国流感活动进入较快上升期，多省达中高流行水平。近日，国家药监局批准健康元药业1类创新药玛帕西沙韦胶囊上市，适用于12岁及以上健康青少年和成人单纯性甲流、乙流治疗，其可阻断病毒复制传播，全疗程仅需口服一次，大幅提升治疗便利性。今年以来，已有多款抗流感药物获批，青峰医药的玛舒拉沙韦片、众生药业的昂拉地韦片、济川药业与征祥医药合作开发的玛硒洛沙韦片分别于2025年3月、5月和7月获批，其中玛舒拉沙韦片和昂拉地韦片已被纳入医保目录，这些药物各有独特作用机制和疗效优势，中国抗流感药物市场规模有望达269亿元。

2025年，多家国内外药企围绕2030年发展发布战略或明确愿景。云顶新耀以“BD合作+自主研发”双轮驱动为核心，规划2030年营收突破150亿元、商业化产品超20款，冲刺千亿市值，还将在高潜力平台拓展，自建欧美及新兴市场商业化体系。复星医药设定多项2030年前目标，聚焦创新药研发、国际化等，计划2030年创新药收入占比提升至45%，推出股权激励计划，剥离非核心资产回笼资金超50亿元，还计划将海外收入占比提升至近50%，加速创新产品海外落地。阿斯利康2030年愿景中中国扮演关键角色，计划2030年前在全球推出20款新药，每年投入超100亿美元研发，中国研发团队将主导本土高发疾病全球研发。