魏文胜团队在Cell杂志发表论文，揭示了内源RNA编辑酶ADAR识别双链RNA的关键结构规律，并基于此开发出新一代RNA编辑技术LEAPER 3.0。该技术显著提升了RNA编辑的效率、精准性和适用范围，建立了基于结构机制指导的RNA编辑器理性设计框架。相比之前的版本，LEAPER 3.0通过优化arRNA的设计，解决了靶点基序偏好性、旁位编辑和缺乏对ADAR-RNA相互作用机制理解等问题，推动了RNA编辑技术从经验优化迈向机制驱动的新时代。这项研究为RNA编辑技术的进一步发展和临床转化应用提供了重要基础。

6月10日，上海科大仓勇课题组与达歌生物合作在Nature发表重磅论文，首次报道靶向RNA结合蛋白HuR的新型分子胶降解剂，突破HuR“不可成药”瓶颈，发现BRAF基因突变可作为治疗肿瘤生物标志物，阐明HuR调控BRAF分子机制，为复发难治性BRAF突变结直肠癌开辟新精准治疗策略。该研究依托达歌生物筛选平台，证实HuR蛋白缺失可下调BRAF蛋白水平，其降解剂可降低EGFR表达、克服耐药，与多种抑制剂联用有协同效应，在PDX模型中显著抑制肿瘤进展。基于此，达歌生物开发出全球首款靶向HuR的分子胶药物DEG6498，其临床试验申请获美中批准，2025年11月已完成首例患者给药。

Space Pharmaceuticals AG以全栈式AI制药技术打造全球领先AI多肽药物平台，其创始人何润泽博士在Hong Kong‑-Swiss Biotech Roundtable分享了公司多肽药物发现平台。该公司由化学空间理论创始人联合创立，全球设有多个研发中心，团队超60人。公司构建了GDB数据库+AI算法+多肽创新药研发一体化体系，拥有全球最大虚拟分子库，自主研发四大核心算法，实现全流程AI加速，最快4-12个月推进至PCC阶段。公司专注多肽与环肽技术，突破多肽成药性等难题，覆盖多个重磅适应症。此外，Space Pharm已形成AI设计到GMP生产的完整闭环，在瑞士与中国双轮驱动，持续创新。

5月21日，在「2026 One BD医药投融资交易大会」期间，2025年度医药魔方年度榜单揭晓，其中2025年度中国创新药高质量前沿创新成果TOP15榜单从多维度评估遴选出标杆项目。恩瑞恺诺的KN5501是CAR-NK细胞治疗药物，采用独特递送系统和细胞扩增冻存技术，具“通用化”“现货型”特点，2025年9月获CDE默示许可用于中重度难治性系统性红斑狼疮，11月相关研究结果在《柳叶刀》发布，2026年3月底再获CDE三项自免适应症IND默示许可。虹信生物的HN2301是基于mRNA-LNP的体内CAR-T候选药物，2025年9月在NEJM杂志公布治疗系统性红斑狼疮的临床试验数据，攻克“mRNA肝外非APC靶向递送”难题，自主研发出国际领先的工程化细胞靶向递送平台。

2026年5月6日，时安生物宣布与葛兰素史克（GSK）就SA030达成全球独家许可协议（中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外）。SA030是潜在首创型长效siRNA药物，用于治疗代谢与心血管疾病，已进入I期临床试验，靶向ALK7。根据协议，GSK将支付最高10.05亿美元款项及分级特许权使用费。时安生物将主导SA030至I期临床试验完成，之后GSK将负责其他地区开发、注册与商业化。SA030具备差异化长效特性，可干预基础性炎症，与GLP-1激动剂等互补，为联合用药提供支持。时安生物2022年成立，专注创新siRNA药物研发，拥有自主平台技术体系，SA1211是全球首个进入临床试验阶段的双靶点siRNA药物。（摘要由动脉网AI生成）

德国科学家团队在《Nature》杂志上发表了一项突破性研究，开发出一种单分子五重激动剂，用于治疗肥胖症和2型糖尿病。该分子结合了GLP-1R-GIPR双重激动剂的减重和降血糖效果，以及lanifibranor（一种PPARα, PPARγ及PPARδ三重激动剂）的胰岛素增敏及抗炎作用。在小鼠实验中，接受五重激动剂的小鼠表现出更少的食量、更多的体重减轻和改善的血糖水平。这种设计通过将GLP-1R-GIPR双重激动剂与lanifibranor化学连接，确保药物仅在表达GLP-1R/GIPR的细胞中发挥作用，从而减少全身副作用的风险。这一创新方法被称为“特洛伊木马”，其中肠促胰岛素部分打开细胞大门，而lanifibranor在进入目标细胞后才发挥其代谢调节功能。

在2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上，中国科学院杭州医学研究所郭鹏、陆叶研究员及其合作团队发布了一项关于抗体偶联药物（ADC）相关间质性肺病（ILD）的研究成果。该研究发现血清透明质酸（HA）为核心的联合纤维化标志物组合有望成为预测ADC相关ILD的有效标志物，为ADC治疗的安全性监测与伴随诊断提供了新的科学依据。研究还揭示了“年龄依赖性肺易感性”现象，即年轻患者对ADC相关ILD的易感性较低，并通过动物模型进一步验证了这一发现。这些结果对于改善ADC药物的安全性和临床应用具有重要意义。

4月19日至22日AACR 2026在美国圣地亚哥举行，菲鹏制药及MOTE公司展示三大创新平台及多条创新管线。TCE平台基于人/食蟹猴交叉反应性单域抗体，分子量小，成药性和实体瘤组织穿透能力更优，可快速适配多种肿瘤相关抗原，重点管线FPE024、FPE021已获扎实临床前数据；肿瘤靶向IL-10平台通过局部递送IL-10突变体精准调节肿瘤微环境，避免全身毒性，重点管线FP008已进入临床，FP012计划2027年完成IND申报并进入临床；MOBILIZE平台是新一代模块化靶向递送平台，采用独特非化学偶联策略，可实现高特异性靶向，模块化设计具备高度拓展性。

近日，发表在《Science》杂志上的一项研究揭示了肿瘤如何通过降低树突状细胞（cDC1s）的线粒体活性来削弱其功能，从而阻止抗肿瘤免疫反应。St. Jude Children's Research Hospital的科学家团队发现，增强树突状细胞的线粒体功能可以恢复其激活免疫系统的能力，并提高现有免疫疗法的疗效。在临床前小鼠模型中，引入高线粒体活性的树突状细胞能够改善对肿瘤的控制效果。此外，将高线粒体活性的树突状细胞与免疫检查点阻断疗法联合应用，显著提高了治疗效果，不仅有效减缓或阻止肿瘤生长，还延长了生存期。进一步研究表明，这种联合疗法能够建立持久的免疫记忆，即使在数月后再次暴露于新肿瘤时也能阻止其生长。研究人员还发现了一个由OPA1和NRF1两种蛋白质组成的信号轴，该信号轴调节线粒体与细胞核之间的通讯，对于理解线粒体功能与树突状细胞的关系至关重要。

3月31日，由Flagship Pioneering创办的tRNA疗法领军公司Alltrna宣布，其产品AP003已获批在澳大利亚开展I期临床试验，这是首个进入临床试验阶段的tRNA疗法，是该领域重要里程碑。tRNA作为mRNA翻译的辅助分子，携带特定氨基酸，与mRNA结合完成肽链延伸。无义突变会导致肽链合成过早终止，引发终止密码子疾病，涵盖数千种罕见和常见疾病。Alltrna研发的tRNA药物能识别PTC，恢复全长蛋白质生成。AP003是化学修饰及工程改造的tRNA寡核苷酸，采用肝靶向LNP递送系统，用于治疗肝脏终止密码子疾病，其设计目的是读取PTC并重新引入精氨酸，恢复蛋白质生产。Arg-TGA占人类遗传性疾病无义突变的21%-22%。

最新发表在《Cell》杂志上的一项研究揭示，uPAR靶向CAR-T细胞疗法在治疗实体瘤方面取得了突破性进展。该研究由Memorial Sloan Kettering癌症中心的科学家团队领导，发现uPAR不仅在多种实体肿瘤（如肺癌、胰腺癌和卵巢癌）中广泛表达，还在肿瘤微环境中发挥作用。uPAR CAR-T细胞不仅能有效清除实体瘤细胞，还能清除uPAR阳性的成纤维细胞及免疫抑制性髓系细胞，从而克服了实体瘤抗原异质性和免疫抑制环境两大难题。实验结果显示，uPAR CAR-T在多种癌症模型中表现出显著疗效，特别是在卵巢癌小鼠模型中，能够清除转移病灶并实现持久缓解。此外，这些小鼠在再次引入癌症时也表现出对新肿瘤形成的抵抗能力。这项研究为CAR-T细胞疗法应用于实体瘤提供了新的希望。

1月29日英矽智能宣布提名ISM0676为靶向GIPR的临床前候选化合物，这是一款口服小分子拮抗剂，旨在干预肥胖及2型糖尿病等相关疾病，在心血管疾病领域也有拓展潜力。ISM0676由英矽智能Pharma.AI平台赋能设计，从立项到提名仅14个月，合成测试分子不足200个，与领先疗法相比，具有体内代谢稳定性优异、低剂量下疗效更优、低DDI风险、安全性良好及临床预测剂量低等优势。临床前研究显示，在DIO人源化GIP小鼠模型中，ISM0676减重效果良好，与司美格鲁肽联用27天减重约31.3%，单药组也显示约10.4%的体重下降。此外，文章还提到GLP-1药物在减重市场虽有巨大潜力，但存在肌肉量减少、疗效平台期、停药后反弹等局限，市场正寻求更兼顾安全性、依从性的治疗方案。