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美国FDA首次批准上市治疗Lambert-Eaton肌无力的药物，并授予其突破性疗法和孤儿药指定经纪公司SunTrust Robinson Humphrey在一份报告中表示，到2025年，Firdapse将会为其公司带来3.75亿美元的…
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基因疗法新锐公司Orchard Therapeutics宣布上市，将继续深耕罕见疾病领域该公司先进的体内外自体基因治疗产品主要针对严重和危及生命的罕见疾病、最初免疫缺陷、神经代谢紊乱以及血红蛋白病。
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