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杭州嘉因针对1型SMA基因治疗临床研究首例受试者完成给药并顺利出院此项临床研究正在快速推进及受试者招募中,希望通过对罕见病SMA患儿的精准诊断,为更多有机会接受精准的AAV基因药物治疗的患儿及家庭提供机会。
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