生物医学技术发展下，细胞治疗正从实验室走向临床。为加快科研成果转化、提升诊疗能力，多家医院设立细胞治疗中心或专病门诊。近日，武汉大学中南医院细胞（生物）治疗门诊正式开诊，该院作为国家首批三甲医院，此次新设门诊依托多学科协作优势，整合多个核心科室专家资源，打造一站式诊疗体系。门诊聚焦CAR-T细胞疗法等国际领先生物治疗技术，将多学科协作与质控体系深度融合，筑牢患者安全底线。此举加快了科研成果转化，为疑难重症患者带来新希望，是顺应国家推动生物医药创新与临床转化大趋势的积极探索，未来仍需各方持续努力。此外，媒体平台组建了细胞基因治疗专业交流群。

2025年12月12日，邦耀生物宣布其基于通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（BRL-303），针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），于12月11日获国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可。这是邦耀生物继BRL-301在血液肿瘤领域实现突破后，在自免疾病治疗领域的又一里程碑，BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示疗效的异体通用型CAR-T产品。该产品由科学家团队历经8年研发，通过多重基因编辑技术实现异体T细胞免疫逃逸和功能优化，攻克了异体CAR-T在自免疾病治疗中的核心技术壁垒。

国际调研机构预测iPSC市场规模将从2024年的20.1亿美元增至2033年的46.9亿美元（约330亿元人民币），2025-2033年CAGR达9.86%。iPSC技术自2006年诞生以来，凭借其分化潜能和无伦理争议等优势，成为研究热点，并逐步演变为支撑再生医学、精准医疗和新药研发的重要技术。目前，全球iPSC产业链已初步形成完整生态，欧美日等发达国家和地区布局较早，涌现出一批代表性企业与机构，形成成熟产业体系。中国iPSC产业起步虽晚但发展迅猛，国家政策持续加码，本土企业在多个方面取得突破，形成多领域研发管线布局，如中盛溯源在多个治疗领域布局，部分疗法已取得积极进展。

2025年12月10日，上海君赛生物向港交所递交上市申请，中信证券任独家保荐人。公司成立于2019年6月，专注实体瘤创新细胞疗法，依托两大技术平台构建自主知识产权体系，布局70余项专利。传统TIL疗法存在成本高、副作用大、依赖无菌病房和重症监护等瓶颈，君赛生物自主研发新一代TIL疗法，治疗流程简化且安全可及，降低毒副作用，惠及更多患者。我国每年新增癌症患者超480万，君赛生物的TIL疗法在临床试验中疗效显著。核心管线产品GC101是全球首款无需清淋、无需IL-2注射的天然TIL疗法，GC203是全球首创采用非病毒载体修饰的TIL疗法。截至递表，君赛生物已完成多轮融资，累计近8亿元，获多家知名机构支持。

2025年12月8日，FDA批准Gamida Cell公司的Omisirge®用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA），这是全球首个获批用于SAA的细胞治疗产品。SAA是骨髓衰竭性疾病，标准治疗依赖匹配供体，缺乏合适供体的患者治疗选择有限。Omisirge®以脐带血为来源，通过化学修饰提升其归巢和扩增效率，为6岁及以上、无法获得相合供体的SAA患者提供新方案。基于Richard Childs博士领衔的临床研究，该产品疗效显著，中性粒细胞恢复快，免疫功能恢复迅速，未观察到重度GVHD病例，生存率高达92%。此外，Omisirge®此前已获批用于治疗血液系统恶性肿瘤，此次新增适应症，拓展了其临床应用价值。

北京亦庄将迎来干细胞产业化基地，该项目是亦庄生物医药公司转型后打造的首个前沿特色园区，一期投资6.5亿，2025年10月30日开工，预计2027年底竣工。项目规划总建面约20万平方米，首期开发7万平方米，灵活匹配企业全周期需求。2025年1月，入驻企业铂生卓越生物自主研发的我国首款干细胞治疗药物获批上市，为北京亦庄打造干细胞创新策源地注入动能。该基地依托政策等创新机制，创下“亦庄速度”，计划吸引超30家企业集聚，推动干细胞与多技术融合，构建一体化生态。亦庄生物医药公司将借此拓展产业布局，布局其它前沿赛道，助力北京亦庄打造未来产业创新高地。

2025年12月3日，Capricor宣布其外泌体细胞疗法Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3期临床试验HOPE-3中取得突破性成果，消息公布当日公司股价涨幅超530%。HOPE-3试验纳入106名平均年龄约15岁、多数无法行走且伴有严重心肌病的DMD患者，结果显示，Deramiocel使疾病进展速度减缓54%，左心室射血分数延缓恶化91%，且安全性良好。DMD是X染色体连锁遗传病，心肌病是主要死因，长期缺乏有效疗法，HOPE-3首次证实疗法可延缓心肌功能恶化。Deramiocel是基于同种异体细胞外泌体的创新疗法，已获FDA孤儿药资格等多项认定，此次结果与此前研究高度一致，验证了其疗效的稳定性。

上海交通大学附属第六人民医院的研究团队在《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一项重要研究成果，首次揭示诱导多能干细胞（iPSC）来源的小细胞外囊泡（iPSC-sEVs）可通过靶向调控CISH-STAT3信号通路，有效逆转自然衰老过程中自然杀伤细胞（NK细胞）的功能衰退，增强老年个体的抗肿瘤免疫能力。研究在自然衰老的小鼠模型中验证了iPSC-sEVs的干预效果，发现接受iPSC-sEVs治疗的小鼠脾脏NK细胞中衰老标志物表达显著降低，且NK细胞对YAC-1淋巴瘤细胞的杀伤能力明显增强。此外，iPSC-sEVs处理过的NK细胞在体内实验中也显示出更强的抗肿瘤效果，不仅减少了肿瘤体积和重量，还增加了肿瘤微环境中CD4+和CD8+ T细胞的浸润。这些结果表明，iPSC-sEVs不仅能直接增强NK细胞的杀伤力，还能提升其招募适应性免疫细胞的能力，从而构建更有效的抗肿瘤免疫微环境。这项研究为逆转NK细胞衰老、恢复其免疫功能提供了新的策略。

再生元与基因编辑公司Tessera达成战略合作，共同开发针对罕见单基因遗传病α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潜在一次性基因疗法TSRA-196。再生元将支付1.5亿美元首付款并进行股权投资，双方平分研发成本及未来利润，Tessera有望再获1.25亿美元里程碑付款。Tessera将主导首次人体试验，再生元负责后续全球开发与商业化。TSRA-196基于Tessera专有的“基因书写（Gene Writing™）”平台开发，旨在直接修正致病基因突变，近期在小鼠和非人灵长类动物模型中展现出“高度的肝脏编辑特异性”，且未观察到脱靶效应。双方高层均对此次合作表示期待，认为将加速TSRA-196开发进程，开拓基因医学新前沿。

11月27日，工程团队入驻成都细胞治疗孵化加速园实验室一期，西南最大专业化细胞治疗实验室进入建设冲刺阶段。该实验室总投资1.3亿元，预计2025年7月建成，按GMP标准打造，支撑细胞与基因治疗全链条发展，采用灵活可扩展设计。实验室位于细胞治疗孵化加速园，该加速园总投资超20亿元，分两期建设，一期已封顶，预计2026年初投入使用。加速园聚焦细胞与基因治疗前沿领域，打造全链条CXO产业化平台，遵循协同推进模式，整合关键要素，搭建生物产业引育机制。作为四川省重点工程和成都市唯一细胞治疗领域未来产业孵化园，已吸引多家企业表达入驻意向。媒体平台组建了专业交流群促进业内合作交流。

12月1日，嘉晨西海宣布其研发的二价治疗性mRNA疫苗候选药物JCXH-401获FDA批准，即将在美国启动I/II期临床试验。该药物旨在治疗影响全球数亿人的常见慢性炎症性皮肤病——寻常痤疮。目前主流疗法存在复发率高、副作用显著等问题，而JCXH-401采用创新mRNA技术，通过诱导机体产生特异性抗体，精准中和致病性痤疮丙酸杆菌亚型释放的关键炎症介质，有效抑制痤疮相关炎症反应，且不会干扰正常菌群，有望降低传统治疗的不良反应。目前全球仅有两款针对寻常痤疮的mRNA候选疫苗在开发，嘉晨西海与赛诺菲并列该领域先行者。I/II期试验将入组中度至重度寻常痤疮成年患者，评估其安全性、耐受性及初步疗效。

生物技术发展推动细胞治疗从实验室走向临床，我国加大政策支持，多地医疗机构布局建设细胞治疗平台，三甲医院加速整合资源成立细胞治疗中心。11月26日消息，空军军医大学第二附属医院（唐都医院）举办“细胞治疗研发中心”启动仪式，该中心前身为2014年成立的“生物治疗中心”，2022年获批扩建，升级为综合性创新平台。唐都医院是现代化三甲综合医院，紧盯医疗技术前沿，新启动的细胞治疗研发中心作为其科技创新研究院公共实验平台重要部分，打通基础研究与临床需求壁垒，重点布局肿瘤免疫、干细胞全链条研究，已牵头多项临床研究项目，将强化医院核心竞争力，助力区域细胞治疗事业发展，为患者提供更优质治疗选择。

11月22日，清辉联诺宣布，由其申办、北京天坛医院牵头承担的评估QH104A细胞注射液在复发或进展中枢神经系统恶性肿瘤患者中安全性等的I期临床研究启动会近日在京召开。QH104A是全球首款靶向B7-H3的通用型CAR-γδ T细胞候选药物，研究团队在启动会上就研究方案等核心环节深入讨论培训。李文斌教授指出中枢神经系统恶性肿瘤治疗手段匮乏，期待该研究为患者带来新希望。QH104A融合三项核心技术创新，此前已初步展现良好安全性与抗肿瘤活性，获中美临床试验许可及FDA孤儿药认定。该研究有望为患者提供新治疗路径，清辉联诺将携手各方推进研究，加速产品开发惠及患者。