博鳌乐城国际医疗旅游先行区累计批准29项前沿生物医学新技术临床应用项目，覆盖干细胞治疗、免疫细胞治疗、基因治疗等领域。这些项目聚焦肿瘤、神经退行性疾病、肺与肝功能损伤等难治性疾病，为患者带来新希望。部分项目及价格包括：脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎，3.635万/次（单膝），落地瑞金医院；慢性阻塞性肺病的气道基底层干细胞治疗，15万/次，落地瑞金医院；改善射血分数减低性心力衰竭的人脐带来源间充质干细胞治疗，6万/次，落地华西乐城医院；恶性肿瘤个性化DC疫苗治疗，15万/针，落地华西乐城医院；RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良的基因治疗，48万/单眼，落地瑞金医院等。

深圳细胞谷集团与沈阳国资平台携手成立沈阳细胞谷生物医药有限公司，该公司是具备“生产+质控+临床转化+政策对接”能力的平台型CGT企业，核心创新体现在平台化能力输出、国资深度参与及模式可复制性。其成立填补了东北CGT产业空白，将带动千亿级产业链延伸，形成完整产业生态，有望成为沈阳战略产业及东北振兴“新质生产力”样板。这种“医院端驱动+平台化服务+政策合规闭环”新业态，使沈阳细胞谷具备多项综合能力，越来越多地方政府选择与其合作，共同推动中国细胞与基因治疗产业进入“平台+政策+产业协同”新时代。此外，还有饶毅公司基因治疗药物取得突破、北方首个省级区域细胞制备中心揭牌、干细胞《药品生产许可证》落沪等消息。

由迪易生命科学主办的第十一届先进疗法创新峰会(ATMP 2026)将于2026年6月9-10日在广州瑞士酒店召开，规模约800-1000人。ATMP2019-2026汇聚了众多国际先进疗法先驱、中国顶尖学府、科研院所以及知名产业界嘉宾。当前ATMP领域面临法规监管、工艺开发等诸多挑战，此次峰会旨在促进中国高质量研发创新，提速in-vivo CAR-T价值转化，推进先进治疗产品研发与商业化，探索合作新模式。议题涵盖细胞与基因治疗大湾区产业发展、体内细胞治疗研发进展、CRISPR基因编辑疗法未来、创新细胞免疫疗法在多领域治疗进展、细胞免疫治疗产品开发关键点及AAV基因治疗在眼科疾病应用等。

北京连续两年出台措施支持创新医药发展，成效显著。2025年临床试验项目启动时间缩短，开展全球同步临床试验、获批创新药械数量增加，医药健康产业规模扩大，多家重点医药企业落地北京扩大投资或设立研发中心。2026年4月7日，北京市医疗保障局等十部门联合推出“若干措施2026版”，共32条举措，坚持北京（京津冀）国际科技创新中心引领，布局源头创新，开发多种模型，建设高水平研发平台，开展医疗机器人科研攻关，培养国际多中心临床试验项目负责人，并提出多项医药生产制造支持政策及工作任务，全市相关部门将强化协同和数据互通，推动创新医药高质量发展。

饶毅公司苏州华毅乐健生物自主研发的国内首个血友病A基因治疗产品GS1191-0445取得重要临床突破。研究纳入12例重型血友病A患者，结果显示，受试者输注药物后凝血因子Ⅷ活性迅速攀升，低剂量组两年期疗效与国际主流疗法相当甚至超越，且临床给药剂量仅为国际同类疗法的约二十分之一，大幅降低治疗成本，提升在发展中国家的可及性。安全性方面，GS1191-0445表现极高安全性，未出现严重不良事件，患者年化出血率最高降99.4%，生活质量显著提升。目前，该产品关键注册临床研究已完成全部受试者入组，商业化进程加速推进。此外，研究团队还提出预防性免疫抑制方案应对国际共性挑战。

华道生物冲刺IPO，已向上海证监局办理辅导备案登记。作为聚焦细胞治疗领域的国家高新技术企业，华道生物致力于细胞药物全产业链技术研发与创新。CAR-T细胞疗法疗效显著，但国际市场上同类药物售价高昂，国内获批产品也多超百万，远超普通家庭承受能力。在此背景下，华道生物提交首款针对难治复发性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药上市申请，该药拥有完全自主知识产权，预计上市后定价23–25万元人民币，远低于国内外同类产品。支撑这一普惠定价的是华道生物在技术与生产模式上的突破，其成为国内唯一一家实现CAR-T全产业链自主可控的企业，产能较国际主流工艺提升50倍以上。2024年以来，华道生物加快步伐，全面推进全国多个产业基地建设。

国内首款异体γδ-T细胞注射液I期临床试验在广州启动，由广东暨德康民生物科技公司研发，标志我国在肝癌免疫治疗领域取得突破。暨德康民依托尹芝南教授团队，构建了全产业链平台。γδ-T细胞因独特生物学特性，成为抗肿瘤等领域极具潜力的治疗工具。此次试验是对公司技术实力的验证，有望为晚期肝癌患者带来转机。此外，京东集团切入细胞治疗赛道，国家卫健委发布征求意见函，两项细胞治疗项目落地北戴河，全球首个外泌体递送基因编辑疗法实现HIV功能性治愈突破，阿斯利康公布新数据，荣泽集团获批新药临床许可，天士力推进CAR-T研发。媒体平台组建交流群促进业内合作交流。

京东集团深度切入细胞治疗赛道，从“战略规划”进入“落地实施”阶段，招聘“细胞实验室负责人”和“干细胞销售经理”完善人才梯队。前者意味着京东正构建符合GMP标准的细胞处理或生产能力，后者表明京东计划利用其运营能力推动细胞疗法平民化。随着国家相关政策落地，国内细胞治疗产业迈向产业化运作新阶段，京东踩准节拍，凭借供应链管理与复杂流程标准化运营能力切入赛道，其物流网络适配细胞样本运输需求。未来细胞产业竞争是生态系统效率的比拼，京东或扮演“系统集成者”角色，不过其仍面临细胞治疗产品工艺开发周期长、监管壁垒高、伦理问题复杂等挑战，能否平衡商业扩张与风险管控存疑。

嘉晨西海自主研发的全球首创自复制RNA肿瘤治疗药物JCXH-211正式进入Ⅱ期临床阶段，该药基于新型自复制RNA平台技术，是First-in-Class抗肿瘤免疫治疗药物。JCXH-211通过srRNA技术实现肿瘤内高效持久IL-12表达，结合自复制过程的固有免疫激活效应，形成“双重抗肿瘤机制”，可打破瘤内免疫抑制微环境，提高抗肿瘤细胞瘤内浸润，单药使用对冷肿瘤动物模型有强大抑瘤效果，联合免疫检查点抑制剂效果更佳。此外，该药物安全性优势显著，有望解决重组IL-12临床应用难题。嘉晨西海自复制RNA技术平台含专有isRNA设计，可精准平衡RNA疫苗与疗法核心指标。

细胞与基因治疗（CGT）与抗体偶联药物（ADC）引领生物药领域变革，CGT在多疾病领域疗效显著，ADC成创新药布局重点。为打通科研与产业转化壁垒，CPHI思享会-2026生物药创新与产业大会将于2026年4月23-24日在上海张江海科雅乐轩酒店启幕。大会设“细胞治疗”与“ADC药物”双轨议程，聚焦In Vivo CAR-T等前沿技术突破、工艺优化、CMC全流程质控及商业化策略等议题。大会将汇聚全球专家与创新力量，加速创新疗法研发与临床应用，为行业高质量发展注入动能。观众报名已开启，需实名注册。指导单位为上海市生物医药科技产业促进中心，由Informa Markets等主办，药渡等为战略合作伙伴。

2026年3月30日消息，由秦皇岛北戴河新区华是肿瘤医院等联合发起的“缓解中重度系统性红斑狼疮的人脐带间充质干细胞治疗技术”与“2型糖尿病的人脐带间充质干细胞治疗技术”获批临床应用并完成收费备案，将在北戴河新区华是肿瘤医院开展转化应用，由深圳市北科生物科技有限公司提供细胞制剂。这一成果得益于北戴河生命健康产业创新示范区“先试先行”政策，该示范区自2016年设立，享有国家及河北省多项政策支持，制定多个配套文件，为前沿医疗技术落地搭建制度框架。此次两项技术获批落地是示范区发挥政策优势的实践，华是肿瘤医院组建多学科诊疗团队保障项目实施。此外，文章还提及细胞与基因治疗领域其他资讯及交流群信息。

Cytiva正式推出Fast Trak nCDO创新分子工艺技术服务，聚焦mRNA、外泌体等前沿分子，提供工艺开发、放大及GMP临床样品生产服务，助力中国创新药开发更快更稳。过去20年，Fast Trak推动32个前沿分子在10国成功申报IND。2026年3月25日，Fast Trak nCDO服务发布会暨20周年庆举办，上海市科委副主任翟金国出席并强调生物医药产业重要性，欢迎跨国企业进驻；Cytiva首席执行官Chris Riley阐述在华战略及平台核心价值，指出中国创新正引领全球；中国医药创新促进会副会长冯岚发表主旨报告，指出中国医药创新成就及短板，强调加强原始创新；Cytiva中国总裁李蕾回顾Fast Trak 20年发展历程。

首宁生物自主研发的全新产品微载体CultiSphere™成功通过美国FDA DMF备案（备案号：043408），实现新品上市与国际合规同步。该产品专为间充质干细胞高效扩增设计，具有3D仿生结构、无损收获与规模化、定制化、即用性等特点，可提供高度仿生3D生长环境，支持细胞高密度生长。FDA DMF备案包含产品全链条保密技术资料，客户在提交美国临床试验申请及新药上市申请时，引用备案号即可，能显著降低合规风险与审评复杂度，节约成本。此前，首宁生物已有多款产品完成备案，此次备案彰显了其全链条体系实力，未来还将推进更多核心原料备案。

2026年1月28日，复星万邦与东方略达成战略合作，就全球首款HPV治疗性核酸药物VGX-3100在大中华区的生产和商业化签订独家协议。VGX-3100是靶向HPV16/18的治疗用DNA药物，首个适应症为宫颈癌前病变。当前手术疗法存在创伤大、易复发等问题，VGX-3100有望破解这一临床痛点，填补非手术治疗空白。该药物目前在中国处于Ⅲ期临床试验阶段，已完成全部患者入组。通过合作，复星万邦将获得VGX-3100在大中华区的独家商业化权益，并负责本地化生产。复星医药董事长陈玉卿表示，此次合作是复星医药在妇科肿瘤诊疗领域的重要布局，期待共同推动产品落地，惠及更多患者。

最新研究提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，成功解决了利用腺相关病毒载体（AAV）高效递送长基因的难题。这项由中国科学院深圳先进技术研究院和北京大学第一医院合作完成的研究，实现了将超过11kb的完整功能基因高效递送至靶细胞，突破了传统AAV载体4.7kb的运载限制，为孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗提供了新希望。美国国家科学院院士冯国平高度评价该技术，认为其为基因治疗的基础和转化研究提供了重要创新手段。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在细胞与基因治疗领域取得突破性进展，近期又批准多项技术临床应用，包括自体NK细胞治疗技术、2型糖尿病的人脐带间充质干细胞治疗技术、KSD-101树突状细胞（DC）药物、德国DC免疫细胞治疗技术等。此外，此前已有15项相关技术落地实施，涵盖膝骨关节炎、慢性阻塞性肺病、牙周疾病、支气管扩张症、肝硬化、早发性卵巢功能不全、遗传性视网膜营养不良、射血分数减低性心力衰竭、肺纤维化、骨髓移植后并发症、恶性肿瘤、抗EB病毒感染、预防肝癌术后复发等多个病种，实施医院包括瑞金医院、一龄医院、梅赛尔医院、慈铭医院、华西医院、树兰医院等，治疗价格因技术和疗程而异。

重组腺相关病毒（rAAV）是先进疗法领域的“明星载体”，但生成中会产生影响转导效率、引发免疫反应的空衣壳，精准定量空壳率成为关键。近日，药明生物检测在国际期刊发表研究论文，首次系统性完成冷冻电镜在rAAV空壳率检测中的方法学验证，涵盖准确性等五大维度，为空壳率质控提供高分辨解决方案。在质量控制中，多种原理不同的检测方法可提升数据可靠性，目前有多种技术可用于rAAV空壳率研究，但除冷冻电镜外，大多无法直接呈现样品真实形态与结构细节，且受多种因素影响。冷冻电镜虽能直观观察rAAV颗粒，但建立符合cGMP规范的检测方法仍面临实验操作标准化等挑战。

INTENT Biologics自主研发的外泌体药物PEP Biologic™获FDA“快速通道”资格，用于治疗糖尿病足溃疡，FDA还同意其提交的初步儿科研究计划，支持申请全面儿科研究豁免。获得资格后，公司可与FDA更频繁沟通，分阶段提交资料，有望加速审批。糖尿病足溃疡是糖尿病患者常见严重并发症，存在巨大未满足医疗需求。PEP Biologic™是源自血小板的外泌体生物药，可调节免疫、促进组织修复，基于独有的外泌体技术平台开发，以冻干粉末形式储存。若获批上市，它将成为近30年来首个获FDA批准用于该病的生物制剂，也是全球首款获批的外泌体疗法。目前公司已完成II期临床试验，正积极筹备注册申报和商业化。

日本千叶大学与理化学研究所等机构的研究团队在一项针对复发性头颈癌患者的临床试验中，首次证实了利用诱导多能干细胞（iPSC）制备的iNKT细胞治疗的安全性和初步抗肿瘤效果。在这项I期临床试验中，研究人员将iPSC定向分化为iNKT细胞，并将其注入10名患者的肿瘤供血动脉内。结果显示，该疗法具有良好的安全性，仅一名患者出现轻微不良反应。疗效方面，5名患者的病情得到控制，其中2名患者的肿瘤长径轻度缩小。研究还发现，输入的iPSC-iNKT细胞通过激活患者体内的记忆型和效应型CD8+ T细胞，增强了抗肿瘤免疫应答。基于这些发现，研究团队已启动新的联合疗法临床试验，旨在进一步提高其抗肿瘤效果。这项成果不仅证明了iPSC来源的免疫细胞在人体内的安全性和治疗潜力，还展示了其作为“现货型”通用免疫治疗平台的前景。