12月18日翰森制药宣布，其自主研发的RET抑制剂瑞森替尼（HS-10365胶囊）用于RET基因融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的2期研究结果在2025年ESMO ASIA以壁报形式发布。该1/2期临床研究采用“篮子试验”设计，2期阶段更大样本量、更长随访时间的结果进一步验证了药物临床价值。有效性上，截至2025年1月18日，326例晚期实体瘤患者接受治疗，队列1（经治）和队列2（初治）经确认的客观缓解率分别为80.0%和83.3%，疾病控制率分别为96.0%和93.3%，12个月无进展生存率分别为81.1%和79.3%；耐受性良好，不良事件可控可管理。2025年10月，该产品上市许可申请获NMPA受理。

12月17日，大睿生物宣布已向澳大利亚人类研究伦理委员会递交RN5681的临床试验申请，推进其首款双靶点siRNA进入临床开发阶段，该1期临床试验预计2026年第一季度开始给药。RN5681是一种GalNAc偶联的双靶向siRNA，可同时沉默PCSK9和LPA这两个互补的动脉粥样硬化性心血管疾病驱动因子，通过单一分子降低低密度脂蛋白胆固醇与脂蛋白(a)，实现深入持久的血脂改善。大睿生物CMO Alex DePaoli博士表示，RN5681有望通过一种可能只需每6至12个月给药一次的单一分子药物，同时干预两个最重要的心血管风险因素，拓展现有治疗范式。

多肽药物是治疗多种疾病重要手段，2025年迎来诸多新进展。药明康德旗下WuXi TIDES围绕多肽药物建立一体化CRDMO平台，支持多阶段研发生产。目前全球约100款多肽药物获批上市，上百项新药研发管线处于临床研究阶段。2025年，GLP-1类多肽疗法在心血管疾病适应症上取得新突破：11月《柳叶刀》发表司美格鲁肽3期试验结果，显示其心血管保护作用高度一致，且大部分作用通过独立于脂肪减少的其他机制实现；10月，FDA批准口服司美格鲁肽Rybelsus，用于降低2型糖尿病高风险成人患者重大不良心血管事件风险；8月，礼来公布GIP/GLP-1双重受体激动剂Mounjaro在2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病成人患者中的疗效。

12月15日，歌礼宣布其自主研发的口服小分子IL-17靶向抑制剂ASC50，在美国开展的1期随机、双盲、安慰剂对照临床试验取得积极顶线结果。该试验在健康受试者中进行单剂量递增研究，46名受试者接受不同剂量ASC50或安慰剂给药。结果显示，ASC50消除半衰期支持每日或每周一次给药，单次口服后展现显著靶向结合效果，且在10毫克至600毫克剂量范围内药代动力学特征与剂量成比例。与另一款口服小分子IL-17抑制剂相比，ASC50显示出更高绝对口服生物利用度、更高药物暴露量、更长半衰期及更低清除率。此外，ASC50安全且耐受性良好，未报告严重不良事件。基于这些结果，ASC50已推进至下一阶段临床开发。

12月16日，新元素药业宣布其抗炎症小分子创新药ABP-745治疗动脉粥样硬化2期临床试验申请获美国FDA批准，并已在美国、中国和澳大利亚启动多中心试验。动脉粥样硬化是常见心血管疾病，传统降脂疗法未靶向干预斑块形成相关炎症通路，而慢性炎症反应是心血管事件独立危险因素。ABP-745口服给药，可抑制NLRP3炎症小体活化及多种关键炎症因子，覆盖动脉粥样硬化全周期炎症通路，且透脑率高，对脑部斑块有缩小效果，小鼠研究显示其单药或与他汀联用可显著降低主动脉斑块面积。ABP-745已在美国及中国完成1期临床，目前还在推进治疗“急性痛风”国际多中心2期临床试验。

蛋白降解剂（TPD）作为前沿疗法方向，2025年持续受产业和资本关注。药明康德全程参与其产业转化，搭建一体化赋能平台。据统计，截至2025年11月13日，全球TPD领域发生超30起融资事件，涉及30多家公司，单笔融资超亿元案例超20起，交易合作也超20起，反映行业对其前景期待，TPD有望为疾病治疗开辟新路径。TPD疗法主要围绕PROTAC®与分子胶两大技术路径展开，多数获融资企业聚焦于此，研究正从肿瘤拓展至更多疾病领域。早期融资是推动在研产品向临床转化的关键，2025年TPD领域B轮前早期融资超十起，技术和管线在靶点、机制上更多样。

12月12日，康方生物宣布其PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗联合化疗，对比化疗联合或不联合纳武利尤单抗，用于HER2阴性、未经治疗的不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌一线治疗的国际多中心3期临床研究（COMPASSION-37），获美国FDA批准开展，这是卡度尼利第二个国际多中心注册性临床研究。此前卡度尼利方案一线治疗胃癌已在中国获批上市，COMPASSION-15研究验证了其超越PD-L1表达限制的广谱抗癌实力，可显著降低整体人群死亡风险，在PD-L1不同表达状态人群中均展现突出价值，相关结果已在ESMO 2025等展示，期中分析数据发表于《自然医学》。

12月14日，君实生物宣布其EGFR/HER3双抗ADC药物JS212获美国FDA批准，用于治疗晚期实体瘤的临床试验。JS212可抑制EGFR和HER3信号通路，促进的肿瘤细胞增殖、存活等过程，还能克服多种抗肿瘤药物的耐药性。与单一靶点ADC药物相比，JS212有望对更广泛肿瘤有效。临床前研究显示其与靶点高亲和力结合，在动物模型中显著抑瘤且安全性良好。2025年1月和3月，JS212临床试验申请先后获中国NMPA受理和批准，目前正在中国内地开展1/2期临床试验，其多队列联合用药的临床试验申请也已于2025年11月获NMPA批准，计划近期开展相关研究。

偶联药物作为新兴治疗模式，通过靶向载体与药物载荷结合实现精准递送，已在癌症、感染等多个领域展现广阔前景。其核心结构包括靶向分子、连接子及药物载荷，三者协同提升治疗指数并降低毒性。全球已有多款以单克隆抗体、多肽为靶向分子的偶联药物上市，且以小分子或寡核苷酸为靶向配体的新一代药物正快速发展。连接子作为关键环节，需在血液循环中保持稳定，抵达靶点后精准释放药物，主要分为可裂解型与不可裂解型。不可裂解型连接子血液循环稳定性高，但可能产生非预期代谢产物；酸可裂解型连接子促进肿瘤部位药物释放，但血浆稳定性有限；可还原型二硫键连接子则利用肿瘤微环境高GSH浓度实现可控释放。

12月8日~12月13日，15款1类创新药首次在中国获临床试验默示许可，涵盖多种类型。博奥信生物的BSI-082注射液是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤，可恢复吞噬作用并避免毒副作用，覆盖90%以上人群；先声药业的SIM0811注射液是化药新药，拟开发治疗急性缺血性卒中；科兴药业的GB10注射液是抗VEGF/Ang-2双靶点抗体高浓度眼科专用蛋白药物制剂，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性，预期每4个月给药一次；阿斯利康的AZD0516是STEAP2靶向ADC，拟开发治疗转移性前列腺癌，STEAP2在前列腺腺癌各阶段高度过表达，是理想抗癌靶点。

12月11日，赛诺菲宣布其血友病siRNA创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液获中国国家药监局批准上市，适用于12岁及以上重型A型（存在或不存在凝血因子VIII抑制物）和重型B型血友病（存在或不存在凝血因子IX抑制物）患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血频率。该疗法通过降低抗凝血酶水平，每年最少6次皮下注射，有望破解血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，结果显示，与按需治疗相比，无论是否伴有抑制物，患者平均年化出血率均显著降低，证实其在广泛血友病人群中可提供有效出血保护，且安全性良好。

12月11日，诺诚健华宣布其自主研发的新一代TRK抑制剂佐来曲替尼（ICP-723）获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。关键注册临床试验显示，该药作为广谱抗癌药，有效性和安全性俱佳，总缓解率达89.1%，疾病控制率为96.4%，24个月无进展生存率为77.4%，24个月总生存率为90.8%。佐来曲替尼能带来长期深度缓解，药物透脑活性强，安全性良好，可克服第一代TRK抑制剂耐药性，且口服给药方式便利。该药已被纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，诺诚健华预计不久将递交其治疗儿童患者（2岁至12岁）的NDA上市申请。

多肽疗法作为抗癌新兴模式，凭借高特异性和低免疫原性等优势，为患者带来更多治疗选择，还能作为药物递送系统载体，但研发面临挑战。药明康德旗下WuXi TIDES建立一体化CRDMO平台，支持多肽药物各阶段。多肽可通过多种机制发挥抗癌作用，成为癌症治疗重要工具，当前已有数十款多肽药物获FDA批准用于癌症治疗和诊断，全球还有数百款多肽类新药在临床研究阶段。2025年以来，多肽在研管线有新进展，适应症涉及多种癌症，如11月Verrica公布在研新药VP-315的2期探索性分析结果，其机制为此前临床疗效提供支持；8月Protagonist与武田共同开发的在研药物rusfertide获FDA突破性疗法认定。

12月10日，凌科药业与Formation Bio宣布达成独家开发与许可协议，后者获凌科新一代具CNS渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球（不含大中华区）独家权利，该管线将由其新成立的子公司Bleecker Bio推进研发。LNK01006近日获美国FDA的IND批准，计划2026年上半年启动1期临床试验。其兼具强效、选择性抑制TYK2介导的细胞因子信号传导能力，可调节中枢神经系统内免疫信号，有望干预多种自身免疫及炎症性疾病相关免疫反应，还可探索多种潜在适应症。根据协议，凌科药业将持有Bleecker Bio部分股权，获最高6.05亿美元付款及未来产品销售分级提成。

12月10日，勃林格殷格翰宣布中国NMPA批准那米司特用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF），这是那米司特继特发性肺纤维化（IPF）后获批的第二个适应症。PPF是进展性疾病，患者常延误或停止治疗，导致症状加重。那米司特是一款口服、选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，已获美国FDA授予的优先审评资格和突破性疗法认定。此次获批基于关键性3期临床试验FIBRONEER™-ILD，结果显示那米司特能有效延缓PPF患者肺功能下降，展现良好安全性和耐受性，停药率低且无需肝功能监测，还能提高患者生存率，死亡风险显著降低。

在2025年美国血液学会（ASH）年会上，多家公司公布血液癌症在研管线进展，其中多款靶向蛋白降解疗法受关注。药明康德在蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC®）起步时便前瞻布局，搭建一体化赋能平台，助力全球药物研发。百时美施贵宝公布多款靶向蛋白降解疗法最新临床结果：golcadomide与R-CHOP联用，在初治B细胞淋巴瘤患者1b期临床研究中取得积极结果；与利妥昔单抗联用，治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者也取得积极结果。靶向CK1α的蛋白降解剂BMS-986397新的1期临床结果公布，治疗高危骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病有不同效果。BMS-986458治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者1期临床试验结果良好。

12月9日诺诚健华宣布，其自主研发的新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）三项研究在第67届美国血液学会年会上公布。其中，mesutoclax治疗复发/难治性MCL的研究入选口头报告，显示对BTK抑制剂耐药患者有高缓解率，125毫克剂量下总缓解率87.5%，完全缓解率46.9%，且在所有剂量下耐受性良好；治疗CLL/SLL和AML的两项研究入选海报展示，mesutoclax单药或联合奥布替尼治疗CLL/SLL在所有剂量组均显示良好耐受性，125毫克剂量组在初治和复发/难治性患者中总缓解率均为100%，联合治疗36周时外周血不可检测微小残留病灶率为65%，且均展现良好安全性。

高血压影响全球数亿人健康，现有治疗手段面临血压控制率不佳、患者依从性差等挑战。截至2024年，全球30-79岁人群中约有14亿高血压患者，病情得到有效控制者仅约1/5，医学界迫切需要更有效持久的降压疗法。目前全球有数十项高血压新药管线在开展临床研究，分子类型多样。2025年以来，在研管线取得多项新进展，其中靶向血管紧张素原（AGT）的寡核苷酸药物因展现“长效降压”优势备受关注。AGT是RAAS系统最上游靶点，寡核苷酸药物从源头降低其表达，作用时间长、效果持久。今年多款新药临床研究显示“单次给药，持久降压”潜力，如11月信达生物与圣因生物开发的IBI3016，单次给药后患者血清AGT水平显著持久降低。