Vertex制药的zimislecel细胞疗法进入3期临床试验，该疗法使用iPSC衍生的胰岛细胞治疗1型糖尿病，预计2026年提交生物制品许可申请。若获批，将成为第二款用于该病的细胞疗法。

中盛溯源的「NCR201注射液」获批临床默示许可，将用于治疗帕金森病。该疗法以iPSC为源头，具有高效、通用、安全可靠的特点，前期临床结果显著，标志着神经退行性疾病治疗领域的新突破。

Nature子刊报道了一项关于4-1BB共刺激CD19特异性CAR-NK细胞疗法的1期临床试验，该疗法在治疗难治/复发性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者中显示出安全性和可行性。研究团队使用狒狒包膜假型慢病毒载体从脐带血中生成了CD19特异性CAR-NK细胞，这种细胞包含FMC63单链可变片段、4-1BB和CD3ζ信号内结构域以及分泌型白细胞介素-15。与传统的自体CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法具有双信号激活机制和IL-15转基因表达，显著增强了肿瘤杀伤力并延长了细胞持久性，同时避免了高昂的生产成本和严重的毒性风险。这项创新性的现货型细胞疗法为血液肿瘤患者带来了新的希望。

中国免疫细胞治疗临床试验达489项，占全球47%，位居世界第二，显示中国在该领域的迅猛发展和重要地位。全球细胞治疗产业进入高速发展期，中国科研团队正在加速前进。CAR-T疗法等取得显著成效，新兴技术如TIL疗法也取得重要进展。

2025年AACR年会聚焦TCE管线，多家企业如阿斯利康、齐鲁制药等展示创新成果。TCE作为新兴癌症免疫疗法，通过拉近T细胞与靶细胞距离触发激活，实现高效肿瘤杀伤，成为研发热点。年会上，多种特异性接合器亮相，适应症涵盖实体瘤、血液瘤及自身免疫性疾病，靶点选择丰富多样。

泽安生物医药完成4000万美元A+轮融资，用于推动两款候选药物的研发，澄林资本为财务顾问。

双载荷ADC技术备受关注，全球尚无产品进入临床，但中国药企积极布局，康弘药业KH815有望成全球首个进入人体实验的双载荷ADC，多款双载荷ADC将亮相2025 AACR大会。

上海赛尔欣的生物医疗科技的人自体多克隆调节性T细胞注射液获批临床试验，全球首款鞘内注射Treg细胞治疗ALS的疗法，有望改善ALS患者生存现状。

强生旗下埃万妥单抗注射液在国内获批新适应症，联合化疗治疗EGFR突变局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌，基于MARIPOSA-2 III期研究的有效性和安全性数据。

中山大学研究团队在《Molecular Cancer》上发表的研究揭示了BIRC2在肝癌免疫逃逸中的关键作用。通过全基因组CRISPR/Cas9筛选，首次发现BIRC2不仅作为凋亡抑制蛋白，还在下调MHC-1表达、保护肿瘤细胞及抑制T细胞功能和浸润中起重要作用。高表达BIRC2与肝癌患者的较短总生存期和无病生存期相关，并且阻断BIRC2可显著增强T细胞抗肿瘤免疫反应和PD-1疗效。这项研究为肝癌的免疫治疗提供了新的靶点和策略，有望改善患者的预后。此外，文章还概述了当前肝癌治疗领域的一些热门靶点及其研发进展，包括Glypican-3等，以及基于这些靶点的创新疗法如CAR-T细胞疗法、TCR-T疗法和抗体药物，为肝癌患者带来了新的希望。

河络新图宣布其通用型人工再生血小板RBT101首例临床验证成功，展现良好安全性和疗效，有望为血小板减少症患者带来革命性治疗手段。

上周，中国国家药监局审评约39项生物创新药，涉及双抗、ADC、细胞基因疗法等，多家知名企业参与，包括使肿瘤患者完全缓解的CAR-T疗法。

锦钰生物自主研发GC-CEX系列高密度细胞培养瓶，可完美替代进口G-Rex产品，打破依赖，保障细胞治疗行业供应链安全，助力行业可持续发展。

上海科技大学钟桂生团队在《神经元》期刊上发表了一种创新的低剂量高特异性ARBITER基因治疗技术，该技术通过结合AAV载体与体内增强子高通量筛选，实现了对耳蜗内不同类型毛细胞的定向递送和精准表达，有效解决了传统基因疗法中的脱靶、不安全及剂量高等问题。研究成功鉴定出外毛细胞特异性Slc26a5和毛细胞特异性Myo7a等耳聋关键基因的增强子，为遗传性耳聋的精准基因治疗提供了新的解决方案。实验显示，当Slc26a5基因的两个保守非编码元件同时缺失时，会导致关键运动蛋白prestin不再表达，从而引发严重耳聋。这项研究为重建感音细胞功能提供了分子“开关”，在遗传性耳聋治疗领域展现出巨大潜力。

英百瑞的IBR854细胞注射液联合培唑帕尼获批II期临床，用于治疗晚期肾细胞癌，为患者带来新希望。5T4抗体与NK细胞偶联疗法创新且自主知识产权，有望改善肾癌预后。

京都大学医院启动利用iPS细胞治疗糖尿病的临床试验。

2025年4月14日，浙江大学张进教授团队联合哈佛大学医学院和伦敦大学学院的专家在《Nature Biotechnology》上发表了一篇综述文章，系统总结了基因工程改造的固有免疫细胞（包括NK细胞、髓系细胞和γδ T细胞）在肿瘤免疫治疗领域的临床前及临床研究进展。文章深入探讨了通过基因工程手段增强这些细胞的抗癌潜力，分析了每种细胞类型面临的挑战，并总结了来自临床前和临床研究的宝贵经验。文中还提出了克服现有障碍的策略，旨在推动固有免疫细胞疗法成为抗肿瘤治疗的有力武器。不同类型的固有免疫细胞具有独特的免疫功能，如NK细胞的记忆表型和抗体依赖性细胞介导的细胞毒性，髓系细胞的极化和抗原呈递能力，以及γδ T细胞的细胞毒性和抗原呈递功能。这些细胞在肿瘤治疗中的应用前景广阔，但仍然面临一些技术和临床挑战。