2025年12月12日，邦耀生物宣布其基于通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品BRL-303，针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），于12月11日获国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可。这是继BRL-301在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自免疾病治疗领域的又一里程碑，BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示疗效的异体通用型CAR-T产品。SLE传统免疫抑制剂疗效有限，自体CAR-T存在制备周期长、成本高等难题，异体CAR-T成为前景替代方案。BRL-33由科学家团队历经8年研发，通过多重基因编辑技术规避风险，精准调控免疫细胞、重建免疫平衡。

今年体内（in vivo）CAR-T赛道火热，MNC重金押注，本土药企转化提速。在2025年ASH年会上，5家企业公布体内CAR-T临床进展和研发数据。其中，微滔生物口头报告了创新型anti-CD19 in vivo CAR候选产品GT801的首次临床数据，该产品通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA，整合CLAMP技术，提升靶向效率并避免非特异性摄取。在1期临床试验中，2名非霍奇金淋巴瘤患者未接受清淋预处理，完成多次给药后总体耐受性良好，CAR-T有效扩增，无脱靶递送风险，且均达到部分缓解。Kelonia的核心管线KLN-1010则是一种可在体内生成新型全人源抗BCMA CAR-T的在研疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

华赛伯曼全球首款“一步”培养、无滋养细胞的NICE-TIL产品完成首例患者治疗，疗效评估为PR，将TIL在实体瘤治疗中的应用推向新阶段。该产品基于TMExpT®平台开发，继承FAST-TIL优势，兼具靶向拓展和免疫环境调节能力，增强了对肿瘤的识别杀伤和自我激活能力。华赛伯曼依托PowerTexp®技术，打破传统TIL生产范式，将NICE-TIL打造成“一步”培养产品，缩短培养时间，去除滋养细胞，提升治疗可及性。2024年底，恶性肢端黑色素瘤患者Y先生在联合治疗无效后加入NICE-TIL临床试验，治疗后肿瘤显著缩小，42天评估时肿瘤缩小62.9%，疗效评估为PR，未来疗效预期更好。

华道生物向国家药监局药品审评中心递交首款针对难治复发性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物上市申请，该药物定价仅20余万元人民币，拥有完全自主知识产权。其候选药物HD CD19 CAR-T已获批两项临床适应症，通过复制缺陷型慢病毒转导自体T细胞，有效杀灭CD19阳性肿瘤细胞。华道生物坚持全产业链自主创新与工业化生产模式，2023年成为中国唯一拥有CAR-T细胞全产业链自主知识产权的企业，摆脱了关键技术和供应链风险。公司通过自主研发的生产系统，将产能提升至传统方法的50倍以上，松江基地一期年产能可达9000人/份。此外，华道生物另有4款细胞药物处于临床阶段，持续拓展创新布局。

小核酸龙头Ionis宣布，其针对罕见神经退行性疾病亚历山大病（AxD）的ASO疗法ION373获FDA突破性疗法认定，该认定基于关键性研究积极结果，ION373是首款显示改变AxD疾病进程影响的在研疗法，Ionis计划2026年第一季度提交新药申请。AxD由GFAP基因突变导致，尚无获批的疾病修饰疗法。ION373旨在通过靶向GFAP基因的mRNA阻止异常蛋白产生，从源头干预疾病。此进展不仅针对AxD，更是小核酸技术治疗神经退行性疾病的重要验证，该技术为“不可成药”靶点提供新方案。目前，小核酸药物已在多种神经退行性疾病领域布局，如阿尔兹海默症，多款候选药物已进入临床前或早期临床阶段。

12月10日，石药创新向港交所递交招股书，开启“A+H”双资本运作模式。公司2006年成立，前期布局大健康领域，2024年收购巨石生物51%股权切入生物制药领域，2025年11月增持至80%。目前生物制药板块形成“抗体+ADC+mRNA疫苗”三大技术路径，覆盖肿瘤等未满足临床需求领域。商业化层面，2024年下半年两款抗体药物落地，两款mRNA新冠疫苗2023年获国内紧急使用授权。截至最后实际可行日期，公司有15个在研药物，包括9款ADC和1款mRNA疫苗，其中SYS6010有望成为中国首个获批治疗非小细胞肺癌的EGFR ADC药物，已推进至Ⅲ期临床阶段，且获NMPA突破疗法认定；SYS6002是Nectin-4靶向ADC，采用差异化设计。

浙江大学药学院顾臻教授团队与中国医科大学附属第一医院刘福囝教授团队合作，在《细胞》杂志上发表了一项创新性研究，利用肥大细胞的过敏反应机制来对抗癌症。研究人员通过使用肿瘤抗原特异性IgE对肥大细胞进行“致敏”，使其能够识别并针对肿瘤抗原快速激活免疫系统。实验中，这些经过改造的肥大细胞不仅能够主动聚集到肿瘤组织，还能在接触肿瘤抗原时迅速释放炎症因子与趋化因子，从而增强机体的抗肿瘤免疫反应。此外，肥大细胞还被用作药物递送载体，装载溶瘤病毒等抗癌药物，有效避免了传统注射方法中的抗体中和问题，并能穿越复杂的体内环境到达深层肿瘤或转移灶。这一新策略为肿瘤治疗提供了全新的思路。

近日，FDA批准全球首款治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的造血干细胞移植疗法Omisirge（omidubicel-onlv）上市。此前，Omisirge已获批用于成人和儿童（≥12岁）血液系统恶性肿瘤，此次新增适应症覆盖6岁及以上、缺乏匹配捐赠者的SAA患者。SAA是骨髓造血功能衰竭的罕见血液疾病，传统治疗依赖免疫抑制疗法或造血干细胞移植，但存在局限。Omisirge由Gamida Cell开发，利用烟酰胺化学增强脐带血干细胞，提升其活性与功能，使其更稳定地在骨髓中“定植”，高效恢复患者造血与免疫功能。FDA批准基于一项研究数据，14名患者中有12名实现早期且持续中性粒细胞植入，免疫功能恢复迅速，86%摆脱红细胞输注依赖，疾病无进展和总生存率均高达92%。

FDA生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad等官员在《美国医学会杂志》发文，指出新型CAR-T疗法研发企业设计临床试验对照组时，需考虑已获批产品，并提供试验性疗法优于对照组的证据，CAR-T疗法获批门槛或提高。目前美国有七款上市CAR-T产品，均基于无对照组单臂试验数据获批，FDA官员表示未来仅靠此类数据不足以获完全批准，但缺乏治疗选择的癌症类型仍可能支持加速批准。传统批准需随机对照试验直接临床终点有效性证据，新标准或对开展单臂试验企业构成挑战，尚不清楚是否适用于正在进行的试验。不同企业研究情况不同，如Gilead与Arcellx合作开发的疗法或获加速批准，Lyell的研发项目与FDA要求一致。

2025年12月5日，可瑞生物自主研发的TCR-TCE药物CRPA1A2注射液获FDA新药临床试验许可，为全球首款靶向MAGE-A1且HLA-A*02:01阳性的晚期实体瘤的TCR-TCE药物，创下中国企业首个进入临床阶段TCR蛋白药物纪录。MAGE-A1在多种实体瘤中中高频表达，在正常体细胞基本不表达，为CRPA1A2提供安全边界，叠加HLA-A*02:01高携带率，奠定广泛人群覆盖基础。CRPA1A2采用的TCR分子源自自主研发平台，提升亲和力与功能活性，筛除潜在交叉反应克隆，构建“安全+精准”双重保险，有望规避传统药物毒性风险。此外，TCR-TCE在肿瘤局部强力杀伤，还在肿瘤引流淋巴结重塑并放大全身性抗肿瘤免疫反应。

中国国家医保局公布新版医保目录，中国自主研发的TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗（SKB264/sac-TMT）双适应症被纳入医保，可报销适应症包括经EGFR-TKI和含铂化疗治疗后进展的EGFR突变阳性局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌，以及既往至少接受过2种系统治疗的不可切除局部晚期或转移性三阴性乳腺癌。该药于2024年11月获批上市，是首个中国自主研发、达国际品质的TROP2 ADC，采用自研新一代偶联技术，可实现抗体与连接子不可逆偶联，精准强效杀伤肿瘤细胞，药物抗体比平均高达7.4，保证了药物稳定性，实现疗效与安全性平衡。此外，2025年12月11日医麦客将携手推出ADC药物工艺进阶直播课，此前3期临床研究显示芦康沙妥珠单抗疗效显著。

2024年11月28日，上海张江金山高科技产业开发有限公司主办“鑫生态·药拓界·创未来”大会，正值张江鑫药园品牌发布一周年，百余名生物医药产业精英齐聚，共话产业发展。自“十四五”规划实施，湾区高新区锚定生物医药产业高质量发展目标，推进上海湾区生物医药港建设，目前园区集聚50余家产业链上下游企业，其中上市公司10家、规上企业21家，产业集聚效应凸显。张江鑫药园作为湾区生物医药港以园中园模式打造的全新载体，将成为金山区合成生物医药学产业核心承载区，当前项目建设已全面封顶。高新区将秉持“企业至上、服务第一”理念，升级服务模式，破解企业痛点难点，完善产业配套，搭建交流合作平台，推动“三链”深度融合，携手各方书写金山区生物医药产业高质量发展新篇章。

据CDE官网及公开资料，上周（12月1日-12月7日）约30款1类创新药IND获批临床默示许可/IND申请获受理，涵盖多个赛道。首次获批临床的代表性1类创新药中，奇迈永华的QM103细胞注射液是国内首款获CDE批准临床的BCMA靶向通用型CAR-NK疗法，采用假病毒转导系统开发，相比CAR-T细胞，具有卓越安全性、“现货”可及性、多重杀伤机制三大核心优势；赛奥斯博的SK-NK注射液获批临床，拟用于晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水，源于同种异体来源NK细胞，经非基因改造技术提升有效性与安全性，实现NK细胞大规模工业化生产，降低成本，提升临床可及性。

中国科学院上海药物研究所与上海健康医学院附属周浦医院合作，开发了一种基于肠道益生菌Akkermansia muciniphila膜囊泡（AMVs）的口服siRNA递送系统。该系统通过主动降解肠道黏液屏障和利用高尔基体-内质网快速转运通道，显著提高了siRNA的生物利用度，并在小鼠结直肠癌模型中实现了91.6%的肿瘤抑制率，同时表现出良好的安全性。这项研究为口服核酸药物的发展提供了新的突破性策略，有望解决现有核酸疗法依赖注射给药导致的患者依从性差和医疗成本高等问题。

中国科学家团队在《MedComm》期刊上发表的研究揭示，诱导性调节性T细胞（iTregs）能够通过抑制血管平滑肌细胞（VSMCs）向巨噬细胞样表型转化，显著减轻动脉粥样硬化病变。这项研究由上海交通大学医学院郑颂国教授团队和中山大学附属第三医院钱孝贤团队联合完成，汇集了免疫学与心血管疾病领域的深厚积淀。研究发现，在动脉粥样硬化微环境中，iTregs不仅能够降低VSMCs中巨噬细胞标志基因的表达，促进其凋亡，还能抑制病理VSMCs的迁移能力。这一发现为心血管疾病的治疗开辟了新的细胞疗法路径，首次将iTregs的免疫稳定性优势转化为对抗血管病变的实际疗效。

12月3日，悦康药业宣布子公司联合在Nature Communications发表研究论文，其开发的靶向乙型肝炎病毒S区的小干扰RNA（siRNA）药物KC13-M2G2，有望实现慢性乙肝功能性治愈。乙型肝炎病毒慢性感染是全球重大公共卫生挑战，病毒cccDNA是持续感染复制的核心根源，高水平的HBsAg引发宿主免疫耗竭，使HBV功能性治愈成世界性难题。KC13-M2G2通过RNAi技术，靶向降解HBV前基因组RNA和结构蛋白转录本，抑制病毒基因组生成和蛋白合成，为免疫系统重建提供窗口。研究显示，该药物体外对所有HBV基因型高效广谱，动物实验中能快速持久降低HBsAg与HBV DNA水平，诱导HBsAb血清学转换，且毒性评价显示其生物安全性良好，为后续临床试验提供依据。

动脉粥样硬化是常见心血管疾病，每年致1800万人死亡，现有治疗手段无法精准靶向干预斑块形成相关炎症通路，亟需新型治疗手段。近日《Circulation》发表文章，报道了一种靶向OxLDL的CAR-Treg疗法，突破肿瘤及自免适应症，拓展至心血管疾病领域。该疗法筛选2D03抗体片段构建CAR，利用慢病毒载体使CD4+T细胞共表达FoxP3与2D03-CAR，确保CAR阳性细胞具备调节性表型和功能。体外实验中，2D03-CAR-Treg表现出经典Treg表型，可显著抑制巨噬细胞泡沫化形成，发挥免疫抑制作用。小鼠研究显示，2D03-CAR-Treg治疗组小鼠主动脉弓斑块负荷平均减少近80%，且提升斑块稳定性，疗效通过局部靶向作用实现。

生物制药公司T-knife Therapeutics宣布已提交TK-6302的临床试验申请（CTA）。TK-6302是一款靶向PRAME的TCR-T细胞疗法，用于治疗实体瘤。PRAME在多种存在高度未满足医疗需求的实体瘤中均有表达。TK-6302通过多项创新技术实现“超级充电”，包括高亲和力TCR、共刺激CD8共受体和基于FAS的检查点转换器，以增强细胞毒性、T细胞适应性与持久性，并提升植入能力。临床前数据显示，TK-6302在模拟肿瘤模型中能持续杀伤并分泌细胞因子，在3D球状肿瘤模型中表现出优于对照组的抗肿瘤活性。该疗法采用非病毒基因编辑工艺制造，已成功实现规模化生产。T-knife总裁表示，此次申请提交对TK-6302研发及公司发展具有重要意义。

据CDE官网及公开资料统计，上周超30款1类创新药拟纳入突破性治疗品种、IND获批临床默示许可/IND申请获受理，涵盖多赛道，重点介绍CGT疗法。赛尔欣生物人自体多克隆调节性T细胞注射液（NP001）的IND申请获CDE受理，拟治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA），其针对SBMA的IIT研究已递交，计划明年2月启动临床。SBMA是X连锁隐性遗传神经系统变性疾病，尚无有效延缓或阻止疾病进展的治疗方法。NP001旨在利用Treg疗法调控神经炎症、延缓疾病进展、促进骨骼肌修复、限制肌肉纤维化，为神经退行性疾病细胞治疗提供新思路，且其治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的I/IIa期注册临床试验已完成首例患者给药。

2025年11月26日，美国FDA授予睿健医药旗下NouvNeu004注射液“特殊豁免”资格，批准其针对多系统萎缩（MSA）的国际I期临床试验。这是继10月23日中国NMPA批准其I-III期全周期临床试验后的又一国际进展，至此，睿健医药奠定在中枢神经系统疾病细胞治疗领域的领先地位，其NouvNeu001和NouvNeu004均为国际首个iPSC来源通用型细胞药物，均获FDA“特殊豁免”并实现中美双报双批。MSA是进展迅速的成人神经退行性疾病，病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集，常规治疗策略收效甚微，目前全球尚无延缓或阻止其进展的特异性疗法。NouvNeu004注射液采用“神经营养+神经重建”复合治疗策略，为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其死亡，并实现系统性神经修复与功能重建。