恒润达生淋巴瘤CAR-T药品恒凯莱®（雷尼基奥仑赛注射液）陆续纳入上海沪惠保、武汉福汉康、南宁惠邕保三地惠民保CAR-T药品目录，其他地区准入工作也在推进。恒凯莱®是中国首款全链条国产化淋巴瘤CAR-T药品，适用于二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，2026年4月被纳入2026版CSCO淋巴瘤诊疗指南获Ⅱ级推荐。三地惠民保报销责任不同，非既往症报销比例最高达70%，既往症最高30%，参保时间各异。恒凯莱®纳入后，参保患者可按当地政策申请费用报销，减轻个人负担。恒润达生依托国家医疗保障体系，探索创新支付方案，提高产品可及性。

在ASGCT 2026年会上，体内CAR-T（in vivo CAR-T）成焦点，该疗法有望将细胞治疗从“个性化定制”推向“现货型可及”。多家中国企业展示体内CAR-T/NK管线新进展，涵盖慢病毒载体与LNP-mRNA两大技术路线，覆盖肿瘤与自身免疫性疾病双适应症。其中，博生吉开发的CD7-VHH重靶向慢病毒体内CAR生成平台，能同时高效转染静息态T细胞和NK细胞，避免炎症风险，且高度通用可扩展。其LV009注射液针对B细胞恶性肿瘤，临床前数据表现良好，能显著抑制肿瘤生长并延长小鼠生存期，且无脱靶毒性。LV091注射液针对自身免疫性疾病，体外实验证实其生成的CAR-T细胞具有显著特异性细胞毒性。

全球已有超10款TCE疗法获批上市，主要集中于血液瘤治疗。TCE行业演进有技术和适应症两个方向，多特异性TCE摆脱传统双抗TCE功能局限，加速发展，可同时实现肿瘤精准识别、T细胞高效活化等功能，提升疗效并优化安全性。目前国内外有18条三特异性TCE代表性管线，强生的JNJ-79635322和泽璟制药/艾伯维的ZG006处于III期临床阶段，位列第一梯队，整体呈现“头部少数管线领跑，绝大多数管线持续推进临床”的格局。从适应症分布看，血液瘤是三特异性TCE主力战场，实体瘤中，小细胞肺癌是热点适应症之一，自免领域尚无产品获批上市，但国内诸多企业已将管线推进至临床。

医麦客发布《破茧2026·基因治疗行业研究白皮书》。2025年基因治疗行业价值分化迎蜕变拐点，国际市场冷暖交织，国内迎来破局，首款国产AAV基因治疗药物获批上市。资本层面逻辑重构，一级市场融资向头部Biotech集中，多家冲刺港股18A，MNC扫货，估值回归价值本位。技术平台渐次兑现，AAV载体、基因编辑、溶瘤疗法均有新进展，2025年管线进展密集，价值验证迈向新阶段。展望2026年，潜在IPO、有望获批管线、重磅临床数据读出成焦点，长期随访监管趋严等挑战亦考验企业战略纵深。白皮书梳理2025年脉络，展望2026年关键节点，锚定价值坐标与破局路径。

2026年5月23日，赛浦生物科技（长春）有限公司自主研发的人脐带来源3D间充质干细胞注射液一类新药IND申请获CDE受理，适应症为缺血性脑卒中。赛浦生物是国家级高新技术企业，以构建国际领先的干细胞产学研转化平台为使命，业务覆盖药物研发全流程。我国脑卒中疾病负担沉重，干细胞疗法或成变革性治疗手段。赛浦生物依托自主研发的组织块提取技术与3D微载体培养工艺，带来全新细胞治疗方案，其自主研发的组织块提取与培养工艺，确保了干细胞在纯度、产量及质量稳定性方面表现卓越，各项指标均显著优于中检院标准，处于国内领先水平，可实现规模化、自动化、标准化、智能化生产。

2023年12月，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑药物Casgevy获FDA批准上市，开启商业化时代。今年4月，Intellia的体内CRISPR疗法lonvo-z成为全球首个报告Ⅲ期阳性数据的体内基因编辑候选药物，有望2027年上市。国内基因编辑赛道正加速追赶，已有企业完成确证性临床。尧唐生物专注开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物，截至今年5月，已有6条管线进入临床阶段。其中，YOLT-203获FDA批准启动全球首个原发性高草酸尿症1型体内基因编辑疗法确证性临床试验，IIT研究显示疗效持久稳定；YOLT-202获FDA批准开展Ⅱ/Ⅲ期临床研究，初步IIT研究显示AAT水平可达到正常范围；YOLT-201已完成Ⅰ/Ⅱa期临床所有患者给药。

5月22日，IBI EXPO 2026特设的ASGCT线上专题论坛圆满结束，由佰炼生物董事长王海峰主持，妙顺生物等企业领军者参与。王海峰指出，今年ASGCT大会凸显了中国创新力量在全球的崛起，论坛旨在凝聚共识推动中国CGT产业高质量发展。妙顺生物CEO林念炜分享大会洞察，指出CGT技术从概念验证迈入工程化时代，中国成为全球CGT创新重要源头，其全球化进程已进入与全球研发体系深度整合的第二阶段。新芽基因创始人何春艳提到基因治疗领域进入“分水岭”，企业更关注安全性，新芽基因在ASGCT大会上提交多项核心技术海报，展现高效肝脏脱靶控制与疾病改善效果。

5月20日，东方略宣布在研治疗性DNA疫苗VGX-3100的中国Ⅲ期关键性注册临床研究取得积极顶线结果，疗效显著优于安慰剂组，安全性良好。该疫苗针对高危型HPV-16/18相关疾病开发，采用肌肉注射伴随电脉冲递送系统给药，首发适应症为HPV-16/18相关宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL/CIN2/3），同时推进至肛门、外阴、阴道等高级别癌前病变研究。目前，全球针对宫颈高级别病变的标准治疗以手术切除为主，存在多种风险且无法有效清除潜在病毒感染。VGX-3100若成功获批上市，将成为全球首个非手术治疗选择。目前公布的为顶线分析结果，完整数据将后续发表，公司也将推进长期随访并与CDE沟通注册申报。

5月19日CDE官网显示，3款创新疗法IND申请获受理。星明优健的UGX202注射液是以自研AAV病毒为载体，搭载创新光敏蛋白的“通用型”创新基因疗法，适用于多个中晚期感光细胞退行性疾病人群，2025年10月星明优健与AviadoBio达成战略协议，目前上海开展的研究已获积极数据；荣灿生物的HPV治疗性mRNA疫苗，针对HPV16型持续感染取得进展，9例受试者中8例实现病毒转阴；君赛生物自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液IND获受理，其TIL管线研发取得新进展，AACR大会上公布的研究证实了“冻存-扩增”工艺的可行性，提升了TIL疗法的可及性。

东南大学医学院姚红红教授团队在环状 RNA 促进缺血性卒中后脑修复机制研究方面取得重要突破。研究发现，单剂量外源 circSCMH1 可在卒中后梗死周围区诱导内源性 circSCMH1 持续升高，从而维持较长时间的脑修复效应。具体机制为 FTO 通过 m6A 去甲基化促进 circSCMH1 生成，YTHDC1 识别 circSCMH1 上的 m6A 位点，共同影响神经元损伤、胶质细胞反应及神经网络重塑等过程。研究表明，单剂量外源 circSCMH1 在卒中后 24 小时给药后，可使梗死周围区 circSCMH1 持续升高至第 56 天，而 Scmh1 线性 mRNA 未发生明显变化。通过构建带特异性标记的 ΔcircSCMH1，团队证明了外源 circSCMH1 可驱动内源性 circSCMH1 生成，产生持续脑修复效应。这一发现对理解卒中后脑修复过程及发展 circRNA 核酸治疗具有重要意义。研究成果发表于国际神经科学领域顶级期刊《Brain》。

近日，United Therapeutics宣布，FDA批准其异种心脏UHeart™的临床试验申请，这是全球首个获FDA批准进入人体临床试验的异种心脏。UHeart源自经10处基因编辑的猪的在研异种心脏，添加6个人类基因，4个猪基因被失活，以促进免疫接受和器官相容性，降低排斥风险。EXPRESS研究设计为无缝1/2/3期试验，先招募最多2名参与者，提供安全性和有效性数据后，研究可能扩大，以支持生物制剂许可申请。此前，UHeart已通过“同情使用通道”完成两例活体患者移植，首例存活约两个月，第二例存活约六周，公司及其合作者正在继续评估数据。

渤健宣布靶向tau蛋白的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法diranersen（IONIS-MAPT Rx /BIIB080）II期CELIA研究顶层结果。该研究为全球性随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，纳入416名早期AD患者，评估三种鞘内给药剂量疗效等。结果显示，所有剂量组均减缓临床衰退，尤以最低剂量组明显，还显著降低脑脊液tau水平和tau病理，但未达主要终点（第76周时CDR-SB较基线变化的剂量反应）。安全性上，各剂量组不良事件发生率相当，最高剂量组严重不良事件发生率较高。次要和探索性终点包括其他临床、生物标志物和影像学指标。

2026年5月16日，华赛伯曼自主研发的FAST-TIL（HS-IT101）单药治疗晚期黑色素瘤关键Ⅱ期临床研究全国启动会在南宁召开。该研究由北京大学肿瘤医院郭军教授领衔，全国17家顶级临床研究中心参与。郭军教授指出，HS-IT101为差异化优势显著的TIL细胞治疗产品，Ⅰ期临床试验疗效优异，本次关键Ⅱ期临床研究启动是重要里程碑。华赛伯曼董事长高青与临床高级副总裁王振玖表示，产品以解决临床需求为导向，制备周期短、安全性高，将全力保障项目推进。吉林大学第一医院郭桢教授报告了Ⅰ期临床研究结果，数据显示客观缓解率50%，疾病控制率100%，中位无进展生存期8.4个月，疗效显著且安全可控。

日本批准住友制药/Racthera联合开发的全球首款iPSC再生医疗药物Amchepry纳入医保，单人药价约合人民币238万元，预计今年秋季前后正式投入临床治疗，该药物需在获批后7年内验证长期有效性。日本“高额疗养费制度”将降低患者个人负担，Amchepry医保纳入为帕金森病治疗带来突破，对全球再生医疗行业发展意义重大。帕金森是iPSC药物研发热门适应症，全球已形成梯队式推进格局，国内多家企业布局。中盛溯源的NCR201注射液已迈向疗效确证关键阶段，I期临床数据展现良好安全性、耐受性及初步疗效，还报道了全球首次功能性治愈案例。睿健医药自主研发的NouvNeu001注射液也有相关进展。

2026年5月15日，启函生物宣布其自主研发的通用型双靶点CAR-T产品QT-019C获FDA的IND批准。QT-019C拥有中国自主知识产权，率先推进至临床申报阶段，其核心优势在于降低乃至免去清淋化疗预处理流程，实现低/无清淋细胞治疗，为患者提供更安全便捷的选择。QT-019C针对行业挑战，完成三大核心创新升级：实现“现货型”供应，缩短等待时间；探索低清淋预处理，提升安全性，尤其适合年轻女性、老年及体质较弱患者；功能全面增强，有望为自身免疫性疾病患者带来更优异临床获益。QT-019C以健康供者外周血白细胞为起始材料，经基因编辑稳定表达两种CAR，具备同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞的能力。

2024年12月，美国首款间充质基质细胞（MSC）药物Ryoncil获批上市，商业化表现强劲，验证了MSC疗法市场价值。中国干细胞产业加速追赶，爱萨尔生物获全国首张干细胞《药品生产许可证》，约20款干细胞疗法获CDE临床默示许可，覆盖多种适应症。5月《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》落地，标志干细胞治疗进入规范化发展新阶段。中国干细胞产业已迈入“产业化兑现期”，但工艺放大仍面临批次一致性、污染风险控制、成本优化、合规追溯四大难题。破局之道在于新一代灌流培养技术与封闭式制造系统。5月21日19:00-20:00，医麦客联合艾力特推出专题直播课，特邀Biogenstar灌流平台技术负责人徐俊鹏深度解析。

5月13日，日本中央社会保险医疗协议会批准两款iPS细胞药物纳入医保，5月20日起生效。其中，住友制药/Racthera联合开发的Amchepry是全球首款iPS细胞来源的帕金森病治疗药物，单人药价约238万元人民币。该药物通过移植多巴胺神经前体细胞至患者脑内以恢复神经功能，日本厚生劳动省于2026年3月以附带条件和限期方式批准其生产销售，期限7年。住友制药计划今秋开始销售，2026年内启动治疗，并将在7家机构对35例患者进行临床试验。此前临床数据显示，移植细胞可长期存活并持续分泌多巴胺，患者运动症状显著改善。由于无同类产品参考，Amchepry采用原价计算方式定价，根据日本高额疗养费制度，患者自付比例原则上为3成，但有上限。