胶质母细胞瘤（GBM）是成人中枢神经系统中最具侵袭性的恶性肿瘤之一，患者确诊后的中位总生存期仅12～15个月，五年生存率不足5%。尽管现有的手术、放疗和化疗等标准治疗手段未能显著改善患者的生存状况，但近期《Journal of Medicinal Chemistry》报道了一种新型蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）分子NU227326，通过优化分子结构，该化合物在动物模型中展现出良好的脑部渗透性和高选择性，能够有效降解IDO1蛋白。IDO1在GBM中普遍过表达，并通过色氨酸代谢和非酶效应介导免疫抑制。传统的IDO1小分子抑制剂未能显著提高患者生存率，而PROTAC技术有望同时靶向IDO1的酶活性和非酶功能，填补现有GBM治疗手段的空白。药明康德生物学平台的辉源生物为该研究提供了关键技术支持。

全球首款个体化CRISPR基因编辑疗法在短短六个月内成功开发，并应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者KJ，标志着医学史上的重要里程碑。KJ出生时健康看似无虞，但很快被发现患有氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺陷症，这是一种罕见的代谢疾病，导致氨毒素迅速积累，威胁生命。在医生和科学家们的共同努力下，通过全基因组测序和跨州科研合作，Kiran Musunuru博士领导的团队成功设计出针对KJ特定突变的CRISPR疗法，为曾经无法治愈的遗传疾病带来了新的希望。这一突破性成果不仅挽救了KJ的生命，也为未来类似病例提供了治疗的新途径。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授对此评价道，这是医学史上一个重要的里程碑，开启了治疗遗传疾病的新时代。