默沙东宣布3期临床试验KEYNOTE-B15获积极结果，Keytruda与Padcev联用，作为膀胱癌手术前新辅助及手术后辅助治疗，在无事件生存期、总生存期及病理学完全缓解率上均显著改善，且安全性特征一致，未发现新信号，相关公司将提交结果以支持监管申报。Padcev靶点为膀胱癌高表达的Nectin-4，Keytruda为PD-1单克隆抗体，可激活T淋巴细胞抗肿瘤。此外，Caris Discovery与基因泰克达成多年期合作，Caris将利用其庞大实体瘤样本库及综合数据，发现并验证全新肿瘤学靶点，Caris有资格获得2500万美元预付款及最高达11亿美元潜在付款。最后，Addition Therapeutics宣布走出隐匿并完成1亿美元融资。

GSK宣布，美国FDA批准Exdensur（depemokimab）作为附加维持治疗，用于12岁及以上以嗜酸性粒细胞表型为特征的重度哮喘患者。该疗法是首个获批用于此类患者且每年仅需给药两次的超长效生物制品，曾被评估为有望在2025年获批上市的潜在重磅疗法。批准基于SWIFT临床试验，结果显示，与安慰剂相比，Exdensur治疗使年化哮喘急性加重发生率在52周内显著降低58%和48%。Exdensur是一款靶向IL-5的超长效生物制品，每6个月给药一次，IL-5是2型炎症中的关键细胞因子之一，超过80%的严重哮喘由2型炎症引起，患者具有嗜酸性粒细胞水平升高特征。

Kyverna Therapeutics宣布，其CAR-T细胞疗法miv-cel用于治疗僵人综合征的2期临床试验获积极结果，在所有主要和次要终点上均取得显著临床获益，单次给药可逆转残疾状态，且整体耐受性良好，公司计划2026年上半年递交生物制品许可申请，该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T疗法。此外，ImmunityBio宣布，其IL-15超级激动剂Anktiva联合BCG，在对BCG无应答的高危高级别仅乳头状病变的非肌层浸润性膀胱癌患者中展现积极疗效，36个月时疾病特异性生存率为96%，无进展生存率为83%，且12个月与36个月膀胱切除手术避免率分别达92%和82%，安全性良好。Anktiva已于2024年4月获FDA批准与BCG联合使用。

GSK公司宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准其超长效生物制品Exdensur（depemokimab）上市，用于治疗两项适应症：一是作为附加维持疗法，治疗12岁及以上2型炎症特征的成人和青少年哮喘患者（中高剂量吸入性皮质类固醇等药物治疗后症状未有效控制）；二是治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSwNP）且病情控制不佳的成人患者。该疗法每6个月给药一次，曾被评估为2025年有望获批的潜在重磅疗法。此次批准基于SWIFT和ANCHOR项目的积极数据，3期临床试验显示，其可显著降低严重哮喘患者发作率，减少患者临床显著恶化，在CRSwNP患者治疗中，多项指标也具统计学显著改善。

LIB Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准其创新第三代PCSK9抑制剂Lerochol（lerodalcibep）注射液上市，用于辅助饮食和运动降低成人高胆固醇血症及杂合子家族性高胆固醇血症患者的LDL-C。该药物每月一次自我给药，小体积皮下注射，室温稳定性长，便于患者灵活安排。Lerochol是一种小结合蛋白，经工程化设计多肽与PCSK9高亲和力结合，与人血清白蛋白融合延长血浆半衰期至12-15天。其批准基于全球3期临床试验LIBerate，超2900名患者参与，结果显示Lerochol在心血管疾病或高风险患者中实现≥60%的LDL-C降低，在HeFH患者中实现≥50%的降低，且总体耐受性良好，未报告严重不良事件。

吉利德科学宣布ARTISTRY-2临床3期试验获积极结果，评估HIV感染者从Biktarvy转换至BIC/LEN的治疗效果，结果显示BIC/LEN在疗效上与Biktarvy相比达到非劣效标准，且整体耐受性良好，无显著或新的安全性问题，吉利德计划将ARTISTRY系列试验结果提交全球监管机构。强生宣布FDA批准其Akeega（niraparib与醋酸阿比特龙复合片）联合泼尼松，用于治疗携带BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌患者，该批准基于AMPLITUDE研究，显示Akeega组合方案可显著降低疾病进展或死亡风险，并延后症状进展时间。Immunome宣布其3期RINGSIDE试验取得积极结果，旨在评估每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂。

美国FDA批准阿斯利康和第一三共联合开发的重磅ADC药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）联合帕妥珠单抗，一线治疗不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+或ISH+）乳腺癌成人患者。该批准基于DESTINY-Breast09研究，1157名既往未接受过化疗或HER2靶向治疗等符合条件的患者参与，每三周静脉输注一次，直至出现不可耐受毒性或疾病进展。结果显示，Enhertu联合pertuzumab组中位无进展生存期（PFS）为40.7个月，活性对照组为26.9个月，确认客观缓解率（ORR）分别为87%和81%，总生存期（OS）数据尚未成熟。Enhertu采用第一三共专有技术平台设计，2019年已首次获FDA批准用于治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。

本期医疗行业一周盘点聚焦多款血液癌症创新疗法积极进展：Gallop Oncology的抗半乳糖凝集素-9单抗LYT-200在1b期试验中，联合标准疗法治疗复发/难治性AML和高风险MDS，患者初步中位OS达13.2个月，较同类患者延长近10个月，且在高风险基因突变患者中也有应答；Terns Pharmaceuticals的变构型BCR-ABL1抑制剂TERN-701在CARDINAL试验1期数据中，75%接受＞320 mg/天剂量的既往治疗CML患者24周内达主要分子学缓解，且安全性良好；Nurix Therapeutics的创新BTK降解剂bexobrutideg（NX-5948）1a/1b期试验数据积极，治疗复发或难治性CLL和SLL患者总缓解率达83%。

斑秃是一种影响全球约1.6亿患者的自身免疫性疾病，表现为局部脱发。近年来，随着免疫学的突破，科学家发现了与斑秃密切相关的JAK-STAT信号通路。基于这一发现，多款靶向疗法相继获批，为患者带来了新的希望。药明康德通过其CRDMO赋能平台，助力全球合作伙伴推进斑秃及其他疾病的创新疗法开发，加速造福病患。自古以来，斑秃一直是医学上的谜题，直到20世纪后期，科学家才逐渐揭示了其背后的免疫机制：在斑秃患者体内，免疫系统的“免疫豁免”状态被打破，导致CD8⁺T细胞异常聚集并释放炎性因子，攻击毛囊，中断毛发生长周期。JAK-STAT通路的阐明为斑秃治疗提供了重要方向，首个靶向JAK家族成员的口服小分子抑制剂Xeljanz于2012年获得FDA批准，标志着斑秃治疗进入新纪元。

Milestone Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准其Cardamyst（etripamil）鼻喷剂上市，用于将成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作恢复为窦性心律。PSVT特征为突发性心跳加速，常导致严重心悸等症状，影响患者日常生活。FDA批准主要基于含超1800名受试者试验结果及超2000次PSVT发作的安全性数据，其中RAPID试验显示，Cardamyst较安慰剂更有效恢复窦性心律，30分钟内64%受试者恢复，1小时内73%患者显示疗效，且恢复时间更短。所有亚组均观察到一致安全性特征和治疗效果，最常见不良事件为轻中度鼻部不适等，因不良事件停药者比例不足2%。Cardamyst鼻喷剂可由患者自行给药，有望将治疗方式转移至家中。

FDA近期批准两款新药。GSK的口服抗生素Blujepa（gepotidacin）获批用于治疗12岁以上、体重至少45公斤的单纯性泌尿生殖道淋病患者，尤其针对不适合、不耐受或不愿接受标准一线治疗的患者。该药是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物，基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果，其泌尿生殖道治愈率达92.6%，与标准治疗方案相比达成非劣效性，且安全性良好。此外，Blujepa具有独特作用机制，预期产生耐药性的可能性较低，今年3月已获批用于治疗单纯性尿路感染。安进的抗体Uplizna（inebilizumab）获批用于治疗全身性重症肌无力成人患者，能够清除与疾病相关的关键细胞，有望实现长期疾病控制。

FDA今日批准Innoviva Specialty Therapeutics旗下“first-in-class”小分子新药Nuzolvence（zoliflodacin）颗粒剂型，用于治疗体重至少77磅（35公斤）的成人及12岁以上儿童单纯性生殖泌尿道淋病。其批准基于一项入组930名患者的关键3期研究，三分之二患者接受单次3克Nuzolvence溶于水后给药，三分之一接受头孢曲松注射加阿奇霉素口服片标准治疗，评估治疗后第4至8天药物清除细菌效果，结果显示Nuzolvence治愈率91%，与标准治疗96%的治愈率相当。其关键性研究中最常见不良反应包括白细胞计数偏低等。Nuzolvence是spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂，对多重耐药菌株有活性且不与其他抗生素交叉耐药。

礼来宣布其TRIUMPH-4临床3期试验取得积极结果，评估了在研的每周一次、潜在“first-in-class”三重激动剂retatrutide，在肥胖或超重且合并膝骨关节炎、但无糖尿病的成年人中，作为健康饮食与运动辅助治疗的安全性和有效性。分析显示，12mg retatrutide治疗68周后，患者平均减重达28.7%，疼痛及身体功能方面也取得改善，且超八分之一患者完全无膝部疼痛。此外，retatrutide还降低了心血管风险标志物，最高剂量下可降低收缩压14.0 mmHg。基于治疗方案估计目标，retatrutide各剂量水平在共同主要终点和所有次要终点上均显示具有统计学意义的改善。礼来预计2026年完成另外七项评估retatrutide的3期临床试验。

FDA授予百时美施贵宝PD-1疗法组合优先审评资格，其Opdivo（nivolumab）的sBLA申请获受理，用于与AVD方案联合治疗未治的III期或IV期经典型霍奇金淋巴瘤成人及儿童患者，PDUFA日期为2026年4月8日。该决定基于3期SWOG S1826研究的积极结果，Opdivo组合显著降低患者癌症进展或死亡风险达52%，94%的患者一年内仍存活且病情未进展。同时，AC Immune宣布其抗α-突触核蛋白免疫疗法ACI-7104.056在早期帕金森病患者的2期VacSYn试验中取得积极结果，达成预设免疫原性终点，应答率100%，多项指标显示疾病可能趋于稳定，且展现出良好安全性。

辉瑞公布HER2阳性转移性乳腺癌3期HER2CLIMB-05研究积极结果，Tukysa联合方案将患者疾病进展或死亡风险降低35.9%，安全性可控。Tucatinib是口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具高度特异性，已获FDA批准用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者及RAS野生型、HER2阳性无法切除或转移性结直肠癌患者。罗氏公布3期lidERA Breast Cancer研究积极结果，在研口服新一代选择性雌激素受体降解剂giredestrant在雌激素受体阳性、HER2阴性早期乳腺癌患者中，显著降低侵袭性疾病复发或死亡风险达30%，三年随访中92.4%的患者存活且无侵袭性疾病复发，整体耐受性良好，是辅助治疗中证明可改善iDFS的首款SERD。

美国FDA批准Fondazione Telethon开发的基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者，尤其是适合造血干细胞移植但找不到合适供体的患者。该病是罕见遗传病，几乎仅见于男性，由WAS蛋白基因异常引起，患者缺乏功能性WAS蛋白，临床特征包括出血、湿疹、反复感染等。Waskyra由患者血液干细胞制备，经基因工程改造后重新输回患者体内，帮助生成健康血细胞和免疫细胞，仅需一次给药。其安全性和有效性基于多项研究，结果显示能显著降低重度感染和出血事件发生率。FDA称这一批准为WAS患者带来全新治疗选择，是WAS治疗领域的重要里程碑。

BioNTech和百时美施贵宝公布全球随机2期临床试验中期数据，评估双抗pumitamig联合化疗对局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的疗效与安全性，不区分患者PD-L1表达水平。结果显示，pumitamig联合化疗展现积极抗肿瘤应答和可控安全性，在PD-L1低表达或阴性患者中亦凸显潜在临床价值，确认了关键3期试验剂量选择。截至2025年10月1日的中期分析，共纳入74例患者，在39例可评估患者中，确认的客观缓解率（cORR）为61.5%，未确认的客观缓解率（uORR）为71.8%，疾病控制率（DCR）为92.3%，9个月无进展生存率（PFS）为59.3%。安全性方面，pumitamig联合化疗在两个队列中均显示出可控特征，且在所有四种化疗方案下均可耐受。

强生宣布其BCMA与CD3靶向双抗Tecvayli与抗CD38抗体Darzalex联用，在针对复发或难治性多发性骨髓瘤的3期临床研究中，显著降低疾病进展或死亡风险，近3年随访期间，联合治疗组风险降低83.4%，第3年时超90%患者维持疾病无进展，总生存期方面死亡风险降低54%，第3年总生存率达83.3%，高于对照组的65.0%，该组合已获美国FDA突破性疗法认定。此外，礼来公布3期BRUIN CLL-314试验结果，其非共价BTK抑制剂Jaypirca在慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者中，在意向治疗人群中总缓解率达非劣效性主要终点，且数值更优，各亚组中均表现良好。

Immutep与Dr.Reddy’s Laboratories宣布，其全资子公司就eftilagimod alfa（efti）在北美、欧洲、日本和大中华区以外地区的开发与商业化签署战略合作与独家许可协议。Efti是潜在“first-in-class”抗原呈递细胞激动剂，可抵抗肿瘤扩增，激发T细胞增殖，目前正在TACTI-004注册性3期试验中评估用于晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗，还在头颈癌、乳腺癌等适应症中开展研究。根据协议，Immutep将获2000万美元预付款，并有资格获得最高3.495亿美元潜在监管开发及商业里程碑付款。此前，Immutep公布INSIGHT-003试验数据，显示多数PD-L1低或阴性表达患者接受efti组合疗法治疗仍达成71.4%的总缓解率。

Dyne Therapeutics宣布，其在研疗法zeleciment rostudirsen在1/2期DELIVER试验注册性扩展队列中，用于适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者取得积极顶线结果，预计2026年二季度向FDA递交加速批准上市申请。结果显示，与基线相比，该药组患者肌肉含量调整后的抗肌萎缩蛋白表达提高到正常水平的5.46%，重现此前注册剂量观察到的抗肌萎缩蛋白相较基线增加7倍的变化；六项预定功能性终点相对安慰剂均改善，起身时间和10米行走/跑步速度在六个月时相对安慰剂均有改善，且p<0.05；患者肺功能得到维持，而安慰剂组下降。该疗法持续展现良好安全性和耐受性，此前已被FDA授予多项资格认定。