2025年是眼科研究“爆发之年”，科学家正将“延缓疾病”转变为“恢复视力”。《Ophthalmology Breaking News》遴选出年度十大科学与临床里程碑。其中，韩国科学技术院等实现视网膜疗法长期神经再生，通过阻断PROX1蛋白，成功让哺乳动物视网膜神经元再生，视力恢复持续超6个月，还开发出抗体药物CLZ001，计划2028年启动临床试验；多伦多大学利用胶体药物聚集体自组装纳米颗粒结合水凝胶，制成青光眼缓释制剂，药效比传统滴眼液提高200倍，有望实现“每月一针”门诊治疗。此外，中国陆军军医大学与温州医科大学成果入选，还有mRNA疫苗治疗AMD、RNA编辑“剪”掉高眼压、视网膜芯片让盲人恢复阅读能力等突破。

一周基因治疗要闻速递：2025年12月9日，美国FDA批准全球首个治疗Wiskott-Aldrich综合征的细胞基因疗法Waskyra，为患者提供新选择，也为行业注入信心；12月8日，FDA官员称新CAR-T癌症治疗药物需通过随机对照试验证明优于现有疗法，才能获完全批准，加速批准仍可基于单臂试验缓解率数据；12月12日，邦耀生物基于通用型细胞平台开发的新一代异体UCAR-T产品BRL-303，针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请获CDE默示许可，是其在自免疾病治疗领域又一里程碑式进展；12月9日，体内基因递送公司Kelonia Therapeutics在2025 ASH年会上报告了体内BCMA CAR-T KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验。

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第176期》摘要：2025年11月，基因治疗领域成果丰硕。28日，中眸医疗ZM-02光遗传基因治疗项目20天获美国FDA的IND许可；同日，合源生物自主研发的CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）新药上市获批，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为国内目前唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T细胞治疗产品。24日，FDA批准诺华AAV基因治疗Itvisma，用于治疗2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者，成为首个广泛适用该群体的基因代替疗法。27日，邦耀生物BRL-101基因疗法再次成功助力地贫患儿重获新生，验证其安全性和有效性。

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第175期》摘要：健达九州自主研发的基因治疗药物GA001注射液获中国CDE临床试验批准，将开展I/II期试验；Sangamo公司宣布，法布雷病AAV基因疗法ST-920的BLA申请获美国FDA接受，进入上市冲刺阶段；Coave公司基于ALIGATER™平台开发的眼科AAV基因疗法CoTx-101，转导效率提升26倍，计划2027年提交IND；尧唐生物自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液，获美国FDA临床试验批准，为难治性PH1患者提供潜在治愈手段；Opus公司用于治疗Best病的AAV基因疗法完成首位受试者给药。

2025年11月4日，上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队和南方科技大学生命科学学院王泽峰团队合作，在国际学术期刊Nature Communications杂志发表题为Effective in vivo RNA base editing via engineered cytidine deaminase APOBECs fused with PUF proteins的研究论文，通过利用AI辅助蛋白质工程技术，开发了“专业版APOBECs”（ProAPOBECs）系列RNA碱基编辑器，成功在小鼠肝脏和大脑中实现高效C-to-U RNA编辑，显著改善了疾病症状。本研究利用AI辅助蛋白质工程，系统性地构建了ProAPOBECs RNA碱基编辑工具库，首次实现了高效、精准、安全的体内C-to-U RNA编辑。更令人振奋的是，研究团队在自闭症小鼠模型中通过单次RNA编辑治疗，不仅纠正了基因突变，还显著改善了疾病表型，延长了生存期，这是RNA编辑领域的重大突破。该研究为遗传疾病的RNA编辑治疗奠定了坚实基础。ProAPOBECs工具库的建立，就像为科学家提供了一套"精准外科手术刀"，可以针对不同序列背景的致病突变进行定制化编辑，极大地拓展了RNA碱基编辑的应用范围。

派真生物联合创始人兼中国区总经理张超荣登2025福布斯中国最具影响力华人精英TOP100榜单。本届评选竞争激烈，张超凭借在基因治疗领域的影响力入选“价值创造者”类别，成为生物医药与生命科学领域前沿代表。福布斯中国指出，“价值创造者”是新经济代表，张超与全球多领域华人精英共同入选。张超推动基因治疗全球化，公司业务覆盖30多国，稳居国际基因治疗CRO/CDMO领先地位。张超入选不仅彰显个人影响力，更意味着派真生物正参与定义行业未来。面向未来，派真将解决AAV等领域瓶颈，提升全球基因药物可及性，为构建人类健康共同体贡献力量。

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第171期》摘要如下：广州加快布局细胞与基因产业，目标2030年形成超千亿级产业集群，打造全球创新策源地和产业发展高地；基于法国国家SMA注册系统的精准匹配研究显示，基因治疗在减少SMA1患者呼吸和营养支持需求、降低不良临床结局风险方面更具优势，或成首选方案；复旦大学附属眼耳鼻喉科医院等全球46位专家联合制定全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识，提供标准化框架；ProQR Therapeutics公司首个基于Axiomer™ RNA编辑平台的在研药物获批进入临床，为胆汁淤积性肝病带来新希望；派真生物在基因治疗CDMO领域取得重大研发突破，发表新型AAV衣壳实现肌肉精准靶向与高效肝脏脱靶的成果。

派真生物作为基因治疗CDMO领域的深耕者，近日取得重大研发突破，自主研发出兼具“全局脱靶”与“肌肉组织特异性靶向”双重优势的新型AAV衣壳变体AAV.eM，相关成果已在bioRxiv发表。AAV作为基因治疗递送载体，受限于肝脏毒性和靶向效率不足问题。派真生物通过“两步走”衣壳工程策略，先以环域替换技术构建“通用型低转导背景骨架”AAV.Zero，实现“全局脱靶”，再嵌入肌肉靶向肽，获得新型衣壳AAV.eM。该策略突破传统局限，实现更低剂量、更高疗效和更优安全性。AAV.eM性能在多种动物模型中得到验证，展现出强大肌肉靶向能力和优异安全性。

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第170期》聚焦基因治疗行业动态：健达九州自主研发的治疗视网膜色素变性的基因治疗药物GA001注射液，获FDA批准开展II期有效性与安全性研究；2025年10月14日，Rocket Pharmaceuticals宣布FDA已接受其重新提交的KRESLADI生物制品许可申请，受此消息影响，公司股价大涨23%；Abeona Therapeutics公司用于治疗XLRS的在研基因疗法ABO-503，成功入选FDA罕见病终点推进试点项目，加速罕见病药物开发；10月14日，Orphanet Journal of Rare Diseases杂志发表瑞士多方利益相关者对美国FDA“平台技术认定计划”讨论的文章，对国内相关人员有借鉴意义。

派真生物自主研发的π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台的两个病毒生产用细胞库——贴壁PCA细胞库和悬浮PCS3.0细胞库，已正式完成FDA的DMF备案，备案号分别为DMF 31894和DMF 32051。这两款细胞库是派真生物自主研发的高产单克隆细胞株，拥有完全自主知识产权，且来源清晰可溯源，均起始于HEK293细胞种子。目前，这两款细胞均已按照GMP规范建库，并全面检验和放行，可支持各血清型AAV病毒载体的高质量生产和IND/BLA注册申报。其中，PCS3.0细胞在多个血清型的生产中展示出较好的病毒产量和质量，且杂质水平更低，已在200L规模的悬浮生产中成功完成多批次放大生产。

星明优健（专注眼科创新基因治疗的生物科技公司）与英国AviadoBio达成战略协议，授予其光遗传学管线UGX202海外独家开发和商业化独家选择权。AviadoBio将在选择权期限内对UGX202进行评估，若行使选择权，将获大中华地区以外全球独家开发及商业化权利，星明优健可获超4亿美元现金及销售提成。星明优健总裁吴凯称合作体现双方对UGX202信心，是迈向国际市场重要里程碑。AviadoBio首席执行官表示期待合作打造UGX202治疗管线。UGX202是新一代光遗传学在研产品，适用于多个疾病人群。星明优健成立于2021年7月，已累计获超亿元投资。

近日，中国生产力促进中心协会公示2024年度“中国好技术”项目库入选名单，派真生物的核心产品“腺相关病毒载体（AAV）规模化技术及产业化研究”成功入选，并被授予“中国好技术”称号。该奖项由国家科技部指导，中国生产力促进中心协会主导评选，以创新性、实用性、可推广性为核心标准，入选技术可加速落地应用。“中国好技术”是对派真生物技术自主创新性、先进性与产业应用价值的肯定。派真生物自2014年成立以来，专注AAV病毒载体研发与生产，攻克关键技术瓶颈，自主研发的π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台提升产量、降低成本。未来，派真生物将持续聚焦技术革新和产品创新，加速细胞和基因治疗技术临床应用转化。

2025年9月30日，派真生物与广东三生正式签署战略合作协议，共筑细胞与基因治疗领域一体化创新生态。派真生物作为全球领先的基因递送载体CRO & CDMO，提供一站式解决方案，覆盖全流程开发阶段，其自主研发的π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台，提升了产量，降低了成本。广东三生作为三生制药集团华南核心据点，在生物药与CGT领域积累了深厚经验，提供定制化解决方案，拥有全生命周期服务体系。根据合作协议，双方将围绕技术创新与产业升级展开多维度合作，依托各自在CGT领域的核心优势，通过技术协同、资源整合与产业链互补，共同推动创新疗法的技术创新、标准完善与商业化进程。

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第168期》摘要如下：本期基因治疗行业动态丰富，uniQure公司宣布其治疗亨廷顿病的AAV基因药物AMT-130在I/II期临床研究中取得积极数据，36个月时显著减缓了疾病进展，公司股价因此暴涨近250%；2025年诺贝尔奖将于10月6日至13日揭晓，其中生理学或医学奖备受医药领域关注，拉斯克奖、盖尔德纳奖等“诺贝尔奖风向标”均已公布获奖者；YouthBio Therapeutics公司的阿尔茨海默病基因疗法YB002获FDA积极反馈，预示着基于“部分重编程”技术的抗衰老疗法正迈向临床应用；Atsena Therapeutics公司的眼科AAV基因疗法ATSN-201完成关键临床试验患者给药，有望2028年上市。

一周基因治疗要闻速递：9月18日，CDE发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与技术要求》的通知并正式施行；加州大学戴维斯分校MIND研究所利用自体骨髓造血干细胞，成功将功能性基因递送至大脑，为Angelman综合征带来曙光；Intellia Therapeutics公司宣布，其用于治疗HAE的在研体内CRISPR基因编辑疗法完成III期临床患者入组，有望2026年下半年提交BLA，冲刺2027年上市；Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国FDA加速批准其Forzinity注射液上市，用于治疗Barth综合征，填补了治疗空白；AskBio公司宣布，其用于治疗帕金森型多系统萎缩的AAV基因疗法完成I期临床患者入组。

近期，Voyager Therapeutics公司研究团队在《Molecular Therapy》杂志上发表了一项突破性研究，发现并鉴定了高度保守的脑血管受体ALPL（组织非特异性碱性磷酸酶），该受体可介导经过特殊设计的AAV衣壳VCAP-102高效跨越血脑屏障（BBB），显著提升中枢神经系统（CNS）的基因递送效率。这项发现不仅克服了天然AAV衣壳难以跨越BBB的问题，还为CNS基因治疗提供了一种可能的通用解决方案。研究团队利用其专有的TRACER技术平台，在食蟹猴体内进行了AAV9衣壳的定向进化筛选，最终分离获得了两个高性能变体：VCAP-101和VCAP-102。这些新载体在多种物种中表现出优异的转导效率，有望推动CNS基因治疗的发展。

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第165期》摘要如下：2025年9月6日，诺贝尔奖得主大卫·巴尔的摩因癌症相关并发症去世，他32岁时发现逆转录酶，颠覆“中心法则”，并因此获1975年诺贝尔生理学或医学奖；9月3日，美国FDA发布“罕见病证据原则”，旨在打破传统药物审评框架，为罕见病创新疗法构建更灵活、高效的审评路径；Regenxbio公司公布其针对MPSⅡ的在研AAV基因疗法RGX-121在关键性临床试验中取得积极结果，有望2026年获批上市；Tenaya公司在欧洲心脏病学会年会上公布了针对MYBPC3相关HCM患者的自然史研究中期数据，为后续AAV基因疗法临床开发提供了关键依据。

基因治疗领域动态：派真生物与CMRI合作推出试剂盒；全球首个DMD基因疗法指南发布；中国团队实现基因编辑猪肺人体移植；德克萨斯医院成功实施AAV基因疗法手术；国内首个通用型iNKT细胞注射液获批临床试验。

派真生物与澳大利亚CMRI合作，推出DNA条形码标记的高通量AAV衣壳筛选试剂盒，以提升基因治疗研发效率，加速基因疗法开发进程，并降低开发风险。